ما هو ولماذا تستخدم Translarna - ataluren؟
ترانلارنا هو دواء يحتوي على المادة الفعالة . يشار إلى لعلاج ضمور العضلات دوشين في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 5 سنوات القادرين على المشي. الحثل العضلي الدوشيني هو مرض وراثي يسبب ضعفًا تدريجيًا وفقدان وظيفة العضلات. يستخدم ترانكلارنا في مجموعة ضيقة من المرضى الذين يعانون من ضمور دوشين بسبب خلل جيني معين (يسمى "طفرة هراء") في جينات الديستروفين. نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات في دوشين منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وتم تصنيف ترانسﻻرنا على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 27 مايو 2005.
كيف يتم استخدام Translarna - الأتولين؟
يمكن الحصول على Translarna فقط مع وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج من قبل أطباء متخصصين هم خبراء في إدارة ضمور العضلات Duchenne / Becker. قبل البدء في العلاج مع Translarna ، يجب على المرضى الخضوع لفحص الدم للتأكد من أن سبب المرض هو طفرة هراء ، وبالتالي ، هو مناسب للعلاج مع Translarna. ترانسﻻرنا متوفر كحبيبات (١٠٠ و ٢٥٠ و ١٠٠٠ ميلليجرام) ليتم تناولها عن طريق الفم الممزوج بالطعام السائل أو شبه الصلب (مثل الزبادي). ينبغي أن تؤخذ الترانلارنا ثلاث مرات في اليوم بجرعة موصى بها من 10 ملغ / كغ (10 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم) في الصباح ، و 10 ملغ / كغم في منتصف النهار و 20 مغ / كغ في المساء (للحصول على جرعة إجمالية قدرها 40 ملغ / كغ). لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Translarna - ataluren؟
المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين لديهم نقص عسر الديستروفين ، وهو بروتين موجود في العضلات. بما أن هذا البروتين يساعد على حماية العضلات من التلف أثناء الانكماش والاسترخاء ، في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الدوشيني ، فإن العضلات تعاني من الإصابات وفقدان وظائفها بمرور الوقت. الحثل العضلي الدوشيني يمكن أن يكون سببه سلسلة من التشوهات الوراثية. يستخدم ترانلارنا في المرضى الذين يعزى مرضهم إلى وجود عيوب معينة (تسمى طفرات غير منطقية) في جينات الديستروفين ، والتي تمنع إنتاج بروتين ديستروفين طبيعي قبل الأوان ، مما يؤدي إلى بروتين ديستروفين أقصر ، قادر على العمل بشكل صحيح. يعمل ترانلارنا في هؤلاء المرضى عن طريق السماح للأجهزة المنتجة للبروتين الموجودة في الخلايا بالتغلب على الخلل حتى تتمكن الخلايا من إنتاج بروتين dystrophin الوظيفي.
ما فائدة ترانسﻻرنا - أتالورين الذي يظهر أثناء الدراسات؟
تمت دراسة Translarna في دراسة رئيسية شملت 174 مريضا يعانون من ضمور العضلات Duchenne العضلي ، حيث تم مقارنة جرعتين من Translarna (40 مغ / كغ يوميا و 80 ملغ / كغ يوميا) مع الدواء الوهمي ( علاج خيالي). وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو التباين في المسافة التي يمكن للمرضى المشي سيرا على الأقدام في غضون ست دقائق بعد 48 أسبوعا من العلاج. على الرغم من أن التحليل الأولي لنتائج جميع البيانات التي تم جمعها من قبل الدراسة لم يكشف عن فروق ذات دلالة إحصائية في المسافة المقطوعة من قبل المرضى الذين عولجوا مع Translarna والموضوعات التي عولجت مع الدواء الوهمي ، أظهر تحليل آخر أن قدرة المشي انخفضت أقل في المجموعة التي تعالج يوميا مع 40 ملغم / كغم من Translarna مقارنة بالمجموعة الثانية: بعد 48 أسبوعاً من العلاج ، تم علاج 40 ملغ / كجم من Translarna يومياً بمعدل 31.3 متراً أكثر من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي. هذا التأثير المفيد للجرعة الأقل تم إثباته أيضًا من خلال تحسينات في معايير الفعالية الأخرى ، بما في ذلك تلك المرتبطة مباشرة بالنشاط اليومي للمرضى. لم يلاحظ أي تحسن مع أعلى جرعة (80 مغ / كغ / يوم).
ما هي المخاطر المرتبطة ترانسﻻرنا - أتالورين؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Translarna (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي الغثيان والقيء والصداع. لا ينبغي أن يستخدم ترانسلارنا مع بعض المضادات الحيوية المعروفة باسم أمينوغليكوزيدات عندما تدار عن طريق الوريد. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية والقيود المفروضة على Translarna ، انظر منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Translarna - ataluren؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد ترانسﻻرنا أكبر من المخاطر وأوصت بقبولها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي. على الرغم من محدودية البيانات المتاحة وحقيقة أنه لم يتم العثور على أية منافع بأعلى جرعة من 80 ملغم / كغم في اليوم ، كان من رأي CHMP أن الجرعة اليومية من 40 ملغم / كغم من Translarna ثبت أنها تؤخر تقدم المرض وأن ملف التعريف الأمني لم يكن مدعاة للقلق. كما اعترفت اللجنة بشدة حثل دوشين العضلي والسؤال الطبي الذي لم تتم تلبيته للمرضى المتأثرين بهذه الحالة. حصلت Translarna على "موافقة مشروطة". وهذا يعني أن المزيد من المعلومات حول الدواء ستكون متاحة في المستقبل ، والتي يتعين على الشركة توفيرها. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك
ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال من Translarna - ataluren
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Translarna بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Translarna ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Translarna - ataluren؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Translarna بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Translarna ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر.
معلومات اخرى عن Translarna - ataluren
في 31 يوليو 2014 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق صالحًا لسلامة Translarna في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Translarna ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة بشأن Translarna على الموقع الإلكتروني للوكالة: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة. آخر تحديث لهذا الملخص: 08-2014
