ما هو وما هو Procysbi - Mercaptamine المستخدمة؟
Procysbi هو دواء يحتوي على المادة الفعالة mercaptamine (المعروف أيضا باسم cysteamine) ويستخدم في المرضى الذين يعانون من cystinosis الكلى (الكلى). داء السيسية هو مرض وراثي تتراكم فيه كمية مفرطة من السيستين ، وهو حمض أميني موجود طبيعياً في الجسم ، في الخلايا ، خاصة الكلى والعينين ، مما يؤدي إلى إتلافها. نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بالسيستايين منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد تم تصنيف Procysbi على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 20 سبتمبر 2010. Procysbi هو "الطب الهجين" ، أي يشبه "دواء مرجعي" يحتوي على نفس العنصر النشط ، ولكن Procysbi متاح في تركيبة تسمح بالتأخر في إطلاق المادة الفعالة في الجسم. الطب المرجعي ل Procysbi هو Cystagon.
كيف يتم استخدام Procysbi - Mercaptamine؟
لا يمكن الحصول على Procysbi إلا باستخدام وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج تحت إشراف طبيب لديه خبرة في علاج داء cystinosis. Procysbi متاح كبسولات مقاومة للبكتيريا (25 و 75 ملغ). يعني Gastroresistant أن محتويات الكبسولات تمر عبر المعدة دون أن تنقسم حتى تصل إلى الأمعاء. يتم احتساب الجرعة اليومية الموصى بها على أساس مساحة سطح الجسم ، إلى حد 1.30 جم لكل متر مربع مقسمة إلى جرعتين تعطى كل 12 ساعة. يجب مراقبة مستويات السيستين في خلايا الدم البيضاء (والتي يتم قياسها كـ nicol emicystin nmol لكل ملغ من البروتين في خلايا الدم البيضاء) ، أو بدلاً من تركيز المركبتامين في الدم ، واستخدامها لتعديل الجرعة ، والتي يجب ألا تتجاوز 1٪. ، 95 غ لكل متر مربع في اليوم. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Procysbi - Mercaptamine؟
تتفاعل المادة الفعالة في Procysbi ، mercaptamine ، مع cystine لتشكيل حمض أميني آخر ، يدعى cysteine ، ومركب يسمى cysteine-cysteamine salt. الجسم قادر على إزالة هذا الملح من الخلايا. وبالتالي يتم تقليل كمية السيستين في الأعضاء ، وهذا يحد من الأضرار التي لحقت بهذه الأعضاء.
ما فائدة Procysbi - Mercaptamine الموضح أثناء الدراسات؟
بروسيسبي تدار كل 12 ساعة تبين أنها فعالة على الأقل عندما يدار سيستاغون كل 6 ساعات للحفاظ على مستويات مقبولة من كمية السيستين في خلايا الدم البيضاء (أقل من 1 نمول من الهيميسيستين لكل ملغ من البروتين في كريات الدم البيضاء). في إحدى الدراسات الرئيسية التي شملت 43 مريضاً يعانون من داء الكيسات الكلوي ، لم يكن هناك فرق معنوي بين متوسط مستويات السيستين في خلايا الدم البيضاء خلال العلاج لمدة 3 أسابيع مع الدواءين. كانت مستويات 0.51 نانومول / ملغ مع بروسيسبي ، مقارنة مع 0.44 نمول / ملغ مع سيستاغون.
ما هي المخاطر المرتبطة Procysbi - Mercaptamine؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Procysbi (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي فقدان الشهية والقيء والغثيان (الشعور بالغثيان) والإسهال والخمول (نقص الطاقة) والحمى (الحمى). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Procysbi ، راجع منشور الحزمة. لا ينبغي أن يستخدم Procysbi في الأشخاص الذين لديهم حساسية شديدة (حساسية) لأي شكل من أشكال المركبتامين إلى أي من المكونات الأخرى ، أو إلى البنسيلامين. كما يجب عدم استخدامه في الرضاعة الطبيعية للمرأة.
لماذا تمت الموافقة على Procysbi - Mercaptamine؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Procysbi في أكثر من المخاطر وأوصت أن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. أشارت CHMP إلى أن Procysbi قد ثبت أنه فعال على الأقل مثل Cystagon في الحفاظ على كمية السيستين في خلايا الدم البيضاء إلى مستوى مقبول. كما اعتبرت اللجنة أن الصيغة المضادة للمعدة ، بسبب إدارتها الأقل تكرارا ، من المتوقع أن تزيد من الامتثال للمعالجة ونوعية حياة المرضى المصابين بالسيستيا. وفيما يتعلق بسلامتها ، اعتبرت CHMP أن سلامة بيانات mercaptamine راسخة وأنه من المتوقع وجود سلامة مماثلة للمنتج الطبي المراجع لـ Procysbi.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Procysbi - Mercaptamine؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Procysbi بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزم الخاصة بـ Procysbi ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يتبعها أخصائيو الرعاية الصحية والمرضى.
بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق Procysbi بتوفير مواد تدريبية لجميع الموصوفين المحتملين للدواء ، والتي تحتوي على معلومات هامة تتعلق بالسلامة بما في ذلك خطر أن يكون الدواء ضارًا للجنين.
مزيد من المعلومات حول Procysbi - Mercaptamine
في 06.09.2013 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق صالحًا لـ Procysbi صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. للحصول على EPAR الكامل من Procysbi ، قم بزيارة موقع الوكالة: ema.Europa.eu/Find الطب / الأدوية البشرية / تقارير التقييم العام الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Procysbi ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة المتعلقة بـ Procysbi على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة. آخر تحديث لهذا الملخص: 09-2013.
