Elaprase - idursulfase

ما هو Elaprase؟

Elaprase هو التركيز على حل للتسريب الذي يحتوي على idursulfase المادة الفعالة.

ما هو Elaprase المستخدمة ل؟

يستخدم Elaprase لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر ويهدف للاستخدام على المدى الطويل.

تعتبر متلازمة هنتر ، والتي تسمى أيضًا داء عديد السكاريد المخاطي (II) ، مرضًا وراثيًا نادرًا يؤثر بشكل رئيسي على الذكور. المرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب لا ينتجون إنزيم يدعى iduronate-2-sulfatase ، الذي يعمل على تحلل المواد التي تسمى glycosaminoglycans (GAG) في الجسم. ونتيجة لذلك ، يتراكم GAG تدريجياً في معظم أعضاء هذه المرضى ، مما يؤدي إلى إتلافها. هذا يسبب مجموعة واسعة من الأعراض ، وخاصة صعوبة في التنفس وصعوبة في المشي. في غياب العلاج ، تصبح هذه الأعراض أشد مع مرور الوقت.

بما أن عدد المرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر صغير ، يعتبر المرض نادر الحدوث ، وفي 11 ديسمبر 2001 تم تحديد Elaprase "دواء يتيم" (دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة).

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Elaprase؟

تدار Elaprase كل أسبوع عن طريق الحقن في الوريد (بالتنقيط في الوريد). الجرعة للبالغين والأطفال والمراهقين هي 0.5 ملغم / كغم من وزن الجسم. ينبغي تخفيف الجرعة المناسبة من Elaprase في محلول ملحي قبل أن يتم غرسها.

يجب أن تستمر عملية التسريب لمدة 3 ساعات ، والتي يمكن تخفيضها تدريجيًا إلى ساعة واحدة ، شريطة أن لا يظهر المريض تفاعلات التسريب (الطفح ، الحكة ، الحمى ، الصداع ، ارتفاع ضغط الدم أو الاحمرار).

كيف يعمل Elaprase؟

المادة الفعالة في Elaprase ، idursulfase ، هي نسخة من iduronate-2-sulfatase الإنزيم البشري. فمن

وينتج عن طريق طريقة تعرف باسم "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم بواسطة خلية بشرية يتم فيها إدخال جين (DNA) يجعله قادراً على إنتاج الإنزيم. يستبدل الإيزوفلفاز الإنزيم المفقود أو غير الكافي في مرضى متلازمة هنتر. من خلال توفير الإنزيم من الممكن تحسين أو السيطرة على أعراض المرض.

ما هي الدراسات التي أجريت على Elaprase؟

تم تحليل آثار Elaprase في النماذج التجريبية قبل دراستها في البشر.

تم إجراء الدراسة الرئيسية لـ Elaprase في 96 مريضا من الذكور الذين تتراوح أعمارهم بين 5 إلى 31 سنة وتمت مقارنة فعالية الدواء مع الدواء الوهمي (علاج وهمي). كانت مقاييس الفعالية الرئيسية هي وظيفة الرئة ("القدرة الحيوية القسرية" ، والحد الأقصى من الهواء الذي يستطيع المريض إخراجه وزفيره) والمسافة التي يمكن للمرضى السفر إليها خلال 6 دقائق ، والتي تقيس التأثيرات اعتلالات المرض على القلب والرئتين والمفاصل وغيرها من الأجهزة. وقد اتخذت هذه التدابير قبل العلاج وبعد 52 أسبوعا من العلاج.

ما فائدة Elaprase هو مبين أثناء الدراسات؟

وأظهرت الدراسة أن Elaprase يحسن كل من وظائف الرئة والمريض القدرة على المشي. بعد 52 أسبوعًا ، يمكن للمرضى الذين عولجوا باستخدام Elaprase أن يسافروا 43.3 متر في 6 دقائق ، في حين أن الذين عولجوا بدواء وهمي لا يتجاوز 8.2 متر. كما أنتج الدواء تحسنا في وظائف الرئة ، في حين تم العثور على سوء تدهور طفيف في المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي.

ما هي المخاطر المرتبطة Elaprase؟

التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا مع Elaprase (تظهر في أكثر من مريض واحد في 10) هي تفاعلات مرتبطة بالتسريب ، مثل تفاعلات الجلد (الطفح أو الحكة) ، الحمى (الحمى) ، الصداع ، ارتفاع ضغط الدم (ارتفاع ضغط الدم) والتورم. في موقع التسريب. وكانت الآثار الجانبية الأخرى شائعة جدا عسر الهضم (حرقة) وألم في الصدر. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Elaprase ، انظر منشور الحزمة.

لا ينبغي أن يستخدم Elaprase في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى idursulfase أو أي من المكونات الأخرى.

لماذا تمت الموافقة على Elaprase؟

خلصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن التحسينات التي تظهرها الدراسة ، مهما كانت متواضعة ، تمثل فائدة سريرية في علاج

قرر هنتر أن فوائد Elaprase هي أكبر من مخاطرها في العلاج على المدى الطويل من المرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر وأوصوا بمنح ترخيص التسويق لـ Elaprase.

وقد أذن Elaprase "في ظروف استثنائية" ، لأنه ، منذ مرض الصرع هو مرض نادر ، لم يكن من الممكن الحصول على معلومات أكثر تفصيلا عن هذا الدواء. ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) بمراجعة أي معلومات جديدة قد تكون متاحة في كل عام ، وسيتم تحديث هذا الملخص إذا لزم الأمر.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Elaprase؟

ستقوم الشركة التي تصنع Elaprase بدراسة الآثار طويلة الأجل للدواء والتحقيق لمعرفة ما إذا كان يحفز الجسم لإنتاج الأجسام المضادة (البروتينات الخاصة) ضد الدواء. كما ستقوم الشركة بفحص فعالية الدواء في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 5 سنوات وستتحرى عن التأثيرات المحتملة على الرئتين والقلب والأوعية الدموية.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن لـ Elaprase؟

وستقوم الشركة التي تصنع Elaprase بمراقبة سلامة الدواء بإجراء فحص طويل الأمد للمرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر ، والذي سيشمل تحليلًا لآثار الدواء في المرضى الإناث ودراسة لتحديد ما إذا كان يمكن استخدامه في آمنة في منزل المرضى.