المخدرات

كانوما - Sebelipase ألفا

ما هو Kanuma - Sebelipase ألفا؟

Kanuma هو دواء يستخدم في علاج المرضى من جميع الأعمار مع نقص الليباز الحمضي الليسي ، وهو مرض وراثي ناتج عن عدم وجود إنزيم يسمى الليزوز حمض الليزوزومية ، وهو ضروري لاستقلاب الدهون في الخلايا. عندما يكون هذا الإنزيم غائبًا أو لا يتواجد إلا بكميات قليلة جدًا ، تتراكم الدهون في خلايا الجسم ، مما يسبب أعراضًا مثل نقص النمو وتلف الكبد.

بما أن عدد المرضى المتأثرين بعوز الليباز حمض الليزوزوم منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" وقد صنفت كانوما على أنها "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 17 ديسمبر 2010.

Kanuma يحتوي على المادة الفعالة sebelipase alfa.

كيف يتم استخدام Kanuma - Sebelipase ألفا؟

يجب اتباع العلاج مع Kanuma من قبل طبيب من ذوي الخبرة في علاج نقص حمض الليزوزية الليزوزية ، وغيرها من الاضطرابات الأيضية أو أمراض الكبد. ينبغي أن تدار العلاج من قبل أخصائي صحي مدرب بشكل مناسب وقادر على إدارة حالات الطوارئ الطبية (بما في ذلك الحساسية الشديدة). لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

Kanuma متاح كمركز للحل للتسريب (بالتنقيط في الوريد). الجرعة الموصى بها هي 1 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم ، على أن تُعطى مرة واحدة كل أسبوعين. يجب أن يدوم التسريب 1-2 ساعات.

في المرضى الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر من المرض المتطور بسرعة ، يتم إعطاء 1 مغ / كغ من وزن الجسم مرة واحدة في الأسبوع بدلا من كل أسبوعين. في هذه المواضيع يمكن زيادة الجرعة حتى 3 مغ / كغ من وزن الجسم مرة واحدة في الأسبوع ، اعتمادا على الاستجابة للعلاج.

يجب بدء العلاج مع Kanuma في أقرب وقت ممكن بعد التشخيص واستمر على المدى الطويل.

كيف يعمل Kanuma - Sebelipase alfa؟

المادة الفعالة في Kanuma ، sebelipase alfa ، هي نسخة من الإنزيم الذي ينقص في المرضى الذين يعانون من نقص الليزوز الحامض الليزوزومي. Sebelipase alfa يحل محل الإنزيم المفقود ، مما يسهم في عملية التمثيل الغذائي للدهون ووقف تراكمها في خلايا الجسم.

ما فائدة كانوما - Sebelipase ألفا هو مبين أثناء الدراسات؟

وقد درست Kanuma في دراستين رئيسيتين أجريت في المرضى الذين يعانون من نقص حمض الليزوزية الليزوزومية. اشتملت الدراسة الأولى على تسع أطفال صغار يعانون من عجز في النمو أو علامات أخرى للتقدم السريع للمرض في الأشهر الستة الأولى من الحياة. وأظهرت الدراسة أن ستة من أصل تسعة أطفال تعاملوا مع كانوما بلغوا سن سنة واحدة. كما لوحظ تحسن في النمو في جميع الأطفال الستة الباقين على قيد الحياة.

الدراسة الثانية ، والتي شملت 66 مريضا (الأطفال والبالغين) ، مقارنة كانوما مع الدواء الوهمي (علاج وهمي). وكان المقياس الرئيسي للنجاعة نسبة المرضى الذين لوحظت مستويات طبيعية من انزيم الكبد يسمى ALT بعد خمسة أشهر من العلاج. مستويات مرتفعة من الانزيمات ALT هي علامة على إصابة الكبد. في هذه الدراسة ، تم العثور على مستويات طبيعية من الانزيمات ALT في 31 ٪ (11 من 36 مريضا) من الموضوعات التي عولجت مع Kanuma مقارنة مع 7 ٪ (2 من 30) من المواد المقدمة في علاج وهمي

ما هي المخاطر المرتبطة Kanuma - Sebelipase ألفا؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Kanuma (التي قد تؤثر على ما يقرب من 3 من 100 مريض) هي علامات وأعراض تفاعلات الحساسية الشديدة ، بما في ذلك ضيق الصدر ، والعيون الحمراء ، وتورم الجفون ، وصعوبة في التنفس ، وخلايا النحل ، وتورم ، احمرار الحرارة ، والتفريغ الأنفي ، عدم انتظام دقات القلب والضائقة التنفسية. كما تم الإبلاغ عن الأجسام المضادة ضد الدواء ، خاصة عند الأطفال الصغار. في هذه الحالة ، قد لا يعمل Kanuma بفعالية. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Kanuma ، راجع نشرة الحزمة.

لا ينبغي أن تستخدم Kanuma في المرضى الذين عانوا من ردود الفعل التحسسية التي تهدد الحياة إلى المادة الفعالة ، والتي تكررت مع استئناف العلاج بعد انقطاع. لا ينبغي أيضا أن تعطى للمرضى الذين يعانون من حساسية قاتلة يحتمل أن البيض أو أي من مكونات Kanuma.

لماذا تمت الموافقة على Kanuma - Sebelipase alfa؟

قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد كانوما أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. أخذت اللجنة في الاعتبار عدم وجود علاجات فعالة لعوز الليباز حمض الليزوزوم وارتفاع معدل وفيات الأطفال الصغار الذين يعانون من مرض يتقدم بسرعة. واعتبرت لجنة CHMP أن Kanuma قد أحدثت تحسينات كبيرة في البقاء على قيد الحياة في الأطفال الصغار وقد ثبت أنها فعالة في التخفيف من أعراض المرض لدى الأفراد من جميع الأعمار. أما فيما يتعلق بالسلامة ، فلم يتم تحديد مشاكل رئيسية ، في حين كانت الآثار غير المرغوب فيها خطيرة ونادرة أو يمكن التحكم فيها. ومع ذلك ، هناك حاجة إلى المزيد من البيانات حول فوائد وسلامة الدواء على المدى الطويل.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Kanuma - Sebelipase alfa؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Kanuma بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزم الخاصة بـ Kanuma ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.

بالإضافة إلى ذلك ، تقوم الشركة التي تقوم بتسويق كانوما بإجراء دراسة على الرضع المصابين بأمراض سريعة التطور وستقوم بإنشاء سجل للمرضى من جميع الأعمار لمعرفة المزيد حول فوائد وسلامة كانوما على المدى الطويل ، مع إيلاء اهتمام خاص للمخاطر من ردود الفعل التحسسية وتطوير الأجسام المضادة للدواء. كما ستوفر الشركة مواد إعلامية لجميع الأطباء الذين قد يصفون كانوما ، ودعوتهم إلى تسجيل المرضى في السجل وتوضيح لهم كيفية مراقبة المرضى لتطوير الأجسام المضادة وكيفية إدارة أولئك الذين يعانون من الحساسية الشديدة.

مزيد من المعلومات حول Kanuma - Sebelipase alfa

. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Kanuma ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.