Kolbam - حامض كوليكو

ما هو Kolbam - Colico acid؟

Kolbam هو دواء يحتوي على حمض cholic كعنصر نشط. وحمض الكوليك هو "حمض الصفراء الأساسي" ، وهو مكون رئيسي في الصفراء (وهو سائل ينتجه الكبد ويفضل هضم الدهون).

Kolbam مرخص لمعاملة طويلة الأمد للبالغين والأطفال الذين لا تقل أعمارهم عن شهر واحد وغير قادرين على إنتاج كميات كافية من الأحماض الصفراوية الأولية ، مثل حمض الكوليك ، بسبب تشوهات جينية محددة تؤدي إلى نقص التالية الأنزيمات الكبدية: sterol 27-hydroxylase ، 2-methylacyl-CoA racemase or cholesterol 7Î ± -hydroxylase.

عند فقدان الأحماض الصفراوية الأولية ، ينتج الجسم أحماض صفراوية غير طبيعية يمكن أن تضر بالكبد ، مع خطر فشل كبد محتمل. وتعرف هذه الاضطرابات باسم "العيوب الخلقية في تخليق حامض الصفراء الأولي".

بما أن عدد المرضى الذين يعانون من عيوب خلقية في تخليق حامض الصفراء الأساسي منخفض ، فإن هذه الحالة تعتبر "نادرة" وقد صنفت كولبام على أنها "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 28 أكتوبر 2009.

كيف يستخدم Kolbam - Colico Acid؟

لا يمكن الحصول على Kolbam إلا بوصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج ويشرف عليه طبيب متخصص في أمراض تعامل مع Kolbam.

Kolbam متاح كبسولات (50 ملغ و 250 ملغ). يتم تحديد الجرعة اليومية وتعديلها في سياق العلاج على أساس مستويات الدم (في الدم) وحمض البول الصفراوي والكبد لكل مريض. يجب ألا تتجاوز الجرعة اليومية القصوى 15 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم.

ينبغي أن تؤخذ Kolbam في نفس الوقت تقريبا كل يوم ، بالتزامن مع وجبة. في حالة الأطفال الصغار غير القادرين على ابتلاع الكبسولات ، يمكن خلط المحتويات مع صيغ الرضع ، حليب الثدي المستخرج ، البطاطس المهروسة أو هريس الفاكهة.

لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.

كيف يعمل Kolbam - Colico Acid؟

حمض كوليك هو أحد الأحماض الصفراوية الرئيسية التي ينتجها الكبد. يحل حامض المغول في Kolbam محل حمض cholic المفقود في الكائن الحي للمريض. بهذه الطريقة ، يساعد على تقليل إنتاج الأحماض الصفراوية غير الطبيعية ويعزز النشاط الطبيعي للصفراء في الجهاز الهضمي ، مما يخفف من أعراض الاضطراب.

ما الفائدة التي حصل عليها Kolbam - Acid Colico خلال الدراسات؟

تمت دراسة Kolbam في دراسة رئيسية واحدة تشمل 52 مريضا يعانون من عيوب خلقية في تركيب حامض الصفراء الأساسي ، بما في ذلك 7 مرضى يعانون من نقص في sterolxylase 27-sterolase ، 2-methylacyl-CoA racemase أو الكوليسترول 7Î Î-hydroxylase. كانت معايير الفعالية الرئيسية هي التغييرات في مستويات حمض الصفراء ووظائف الكبد قبل وبعد العلاج مع Kolbam. وقد ثبت Kolbam للحد من كمية الأحماض الصفراوية غير طبيعية وتحسين وظائف الكبد في عامة السكان من المرضى الذين يعانون من عيوب خلقية من حمض الصفراء الابتدائي التوليف. علاوة على ذلك ، لوحظ ميل نحو التحسن في كل نقص واحد من الإنزيم. هذه النتائج تمشيا مع التوقعات السريرية والبيانات من الأدبيات الطبية.

ما هي المخاطر المرتبطة Kolbam - Acido Colico؟

الآثار غير المرغوب فيها من Kolbam عادة ما تكون خفيفة إلى معتدلة في شدة وعابرة في الطبيعة. الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (والتي قد تؤثر على 1 من كل 10 أشخاص) هي اعتلال عصبي محيطي (تلف في أعصاب اليدين والقدمين) ، إسهال ، غثيان ، ارتجاع حمضي (ارتجاع الأحماض المعدية في التجويف الفموي) ، التهاب المريء (التهاب المريء) ، واليرقان (اصفرار الجلد والعينين) ، ومشاكل الجلد (الإصابات) والشعور بالضيق.

لا ينبغي أن تستخدم Kolbam في تركيبة مع الفينوباربيتال (دواء لعلاج الصرع).

للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار والقيود الجانبية ، انظر منشور الحزمة.

لماذا تمت المصادقة على Kolbam - Acid Colico؟

قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Kolbam هي أكبر من مخاطرها وأوصت أن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. وخلصت CHMP إلى أن Kolbam له آثار مفيدة في المرضى الذين يعانون من قصور في أنزيمات الكبد التالية: ستيرول 27-هيدروكسيلاز ، 2-ميثيل حلقي- CoA racemase والكوليسترول 7Î Î -hydroxylase. أما بالنسبة للسلامة ، فإن الآثار غير المرغوب فيها لم تكن خطيرة ويمكن عكسها.

كان Kolbam مخولاً تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Kolbam بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Kolbam - Acido Colico؟

وبما أن Kolbam قد خولت بموجب ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بشركة Kolbam ستراقب فوائد وسلامة الدواء بناء على سجل المريض وتقديم تحديثات سنوية.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Kolbam - Colico Acid؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Kolbam بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزم الخاصة بكولبام ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يتبعها أخصائيو الرعاية الصحية والمرضى.

بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة التي تسوق أسواق Kolbam بتوفير المواد التعليمية التي تحتوي على معلومات حول الاستخدام الصحيح والآمن للدواء لجميع الأطباء الذين ينوون وصفه.