ما هو Cerdelga - eliglustat وما هو؟
Cerdelga هو دواء محدد لعلاج طويل الأمد للمرضى البالغين المصابين بمرض جوشر من النوع 1. مرض جوشر هو اضطراب وراثي نادر يلاحظ فيه وجود نقص في إنزيم يدعى glucocerebrosidase (ويسمى أيضا حمض بيتا جلوكوزيداز). ، والتي في ظل ظروف طبيعية تستقلب الدهون تدعى glucosylceramide (أو glucocerebroside). في حالة عدم وجود الإنزيم ، تترسب الدهون في الجسم ، عادة في الكبد والطحال والعظام. والنتيجة هي الأعراض النمطية للمرض: فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء) ، والتعب ، والميل إلى الكدمات والنزيف ، وتضخيم الطحال والكبد ، وآلام العظام والكسور. يستخدم Cerdelga في المرضى الذين يعانون من النوع 1 مرض جوشر ، وهو الشكل الذي يؤثر عادة على الكبد والطحال والعظام. يتم استخدامه في الأفراد الذين يقومون باستقلابه بالسرعة العادية (أي في ما يسمى "metabolisers" أو "وسيطة") أو بسرعة بطيئة ("metabolisers بطيئة"). نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بمرض جوشر منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" وقد صنفت Cerdelga على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 4 ديسمبر 2007. يحتوي Cerdelga على المادة الفعالة eliglustat.
كيف يتم استخدام Cerdelga - eliglustat؟
Cerdelga متاح كبسولات (84 ملغ) تؤخذ عن طريق الفم. لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج ويتبعه طبيب من ذوي الخبرة في إدارة مرض غوشيه. قبل البدء في العلاج مع Cerdelga من الضروري إجراء اختبار لتحديد سرعة التمثيل الغذائي للمنتج الطبي في الكائن الحي للمرضى (أي لتحديد ما إذا كانت حبيبات بطيئة أو متوسطة أو واسعة النطاق). لا ينبغي أن يُعطى المنتج الدوائي للمرضى الذين يقومون باستقلابه بمعدل مرتفع جداً (ما يسمى ب "metabolisys") أو الأشخاص الذين لا يستطيعون تحديد القدرة على استقلاب المنتج الدوائي أو حيث لم يتم تحديد معدل الأيض مع المستقلب. اختبار خاص. الجرعة الموصى بها من Cerdelga هي كبسولة واحدة مرتين في اليوم في المرضى الذين يعانون من نشاط الاستقلاب الطبيعي (metabolisers المتوسطة أو الموسعة). في المرضى الذين يتأقلم عضويتهم مع الدواء ببطء (metabolisers بطيئة) ، فإن الجرعة الموصى بها هي كبسولة واحدة مرة واحدة في اليوم. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Cerdelga - eliglustat؟
المادة الفعالة في Cerdelga ، eliglustat ، يعمل عن طريق منع عمل إنزيم تشارك في إنتاج الجلوكوزراميد. لأن تراكم هذه الدهون في الأعضاء مثل الطحال والكبد والعظام مسؤول عن أعراض مرض جوشر من النوع الأول ، فإن تقليل إنتاجه يساهم في الحد من تراكمه في هذه الأعضاء ، وهو ما يعمل بشكل أفضل.
ما فائدة Cerdelga - eliglustat هو موضح أثناء الدراسات؟
ثبت أن Cerdelga فعالة في علاج مرض غوشيه في دراستين رئيسيتين. وحضرت الدراسة الأولى ، التي درست في المقام الأول انخفاض في حجم الطحال ، من قبل 40 مريضا لم يعالجوا سابقا من النوع الأول من مرض جوشر. أظهرت المواضيع التي تمت معالجتها باستخدام اليغليستات انخفاضًا في حجم الطحال بنسبة 28٪ مقارنة بزيادة 2٪ التي لوحظت في المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي (علاج وهمي) بعد تسعة أشهر من العلاج. كما أظهر المرضى الذين عولجوا مع سيرديلكا تحسنا في علامات أخرى للمرض ، بما في ذلك انخفاض حجم الكبد وزيادة مستويات الهيموغلوبين (البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين داخل الجسم). كما تم إثبات فعالية Cerdelga في دراسة أخرى شملت 160 مريضًا يعانون من مرض جوشر من النوع الأول ، الذين عولجوا سابقًا بعلاج بديل للإنزيم الغائب ، وظهرت عليهم أعراض المرض السيطرة. تم علاج بعض المرضى مع Cerdelga ، في حين تم علاج الآخرين مع العلاج ببدائل الانزيم. وأظهرت هذه الدراسة أنه بعد العلاج لمدة عام واحد ، ظل المرض مستقرا في 85 ٪ من الموضوعات التي عولجت مع Cerdelga مقارنة مع 94 ٪ من المرضى الذين استمروا في العلاج ببدائل الانزيم.
ما هي المخاطر المرتبطة Cerdelga - eliglustat؟
التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Cerdelga (والذي قد يؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هو الإسهال الذي يصيب حوالي 6 من أصل 100 مريض ، ومعظم الآثار الجانبية خفيفة وعابرة. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Cerdelga ، انظر منشور الحزمة. لا ينبغي أن تؤخذ Cerdelga جنبا إلى جنب مع بعض المنتجات الطبية التي قد تتداخل مع قدرة الجسم على تحللها ، لأن هذا التدخل قد يؤثر على مستويات Cerdelga في الدم. للحصول على قائمة كاملة بالقيود ، انظر نشرة الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Cerdelga - eliglustat؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Cerdelga هي أكبر من مخاطرها وأوصت بأن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. وقد ثبت أن Cerdelga فعالة في تحسين أعراض المرض في معظم المرضى الذين لم يعالجوا سابقاً بمرض جوشر من النوع الأول ، وكذلك في الحفاظ على استقرار المرض في معظم المرضى الذين عولجوا سابقاً بعلاج استبدال الإنزيم. ومع ذلك ، لم تستجب أقلية من المرضى (حوالي 15 ٪) الذين تحولوا من العلاج ببدائل الإنزيم إلى Cerdelga على النحو الأمثل بعد عام واحد من العلاج. لهؤلاء المرضى ، ينبغي النظر في خيارات العلاج الأخرى. يجب مراقبة تطور المرض دوريًا في جميع المرضى الذين يتحولون من العلاج ببدائل الإنزيم إلى Cerdelga. فيما يتعلق بالسلامة ، على الرغم من أن التأثيرات غير المرغوب فيها كانت معتدلة وعابرة في الغالب ، فقد أوصت CHMP بمزيد من التحقيق في سلامة الدواء على المدى الطويل.
ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال ل Cerdelga - eliglustat؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Cerdelga بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Cerdelga ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق Cerdelga بتزويد الأطباء والمرضى بالمواد المعلوماتية لضمان أن أولئك الذين يعانون من مرض جوشر من النوع الأول فقط يعالجون مع Cerdelga وأن الدواء لا يستخدم مع أدوية أخرى تؤدي إلى تغيير كبير في مستويات في الدم. جميع المرضى الذين سوف يتم وصفهم Cerdelga سوف يتلقون بطاقة تنبيه. وستحتفظ الشركة أيضًا بسجل للمرضى المعالجين مع Cerdelga لتقييم سلامة الدواء على المدى الطويل. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر.
مزيد من المعلومات حول Cerdelga - eliglustat
في 19 يناير 2015 ، منحت المفوضية الأوروبية تفويضًا تسويقيًا صالحًا لـ Cerdelga صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Cerdelga ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق ب Cerdelga على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة. آخر تحديث لهذا الملخص: 01-2015.
