ناجلازيم - غلسلفاز

ما هو ناجلازيم؟

Naglazyme هو الحل للتسريب (بالتنقيط في الوريد). يحتوي على المادة الفعالة من الجلسلفاز.

ما هو Naglazyme المستخدمة ل؟

يستخدم Naglazyme في علاج المرضى الذين يعانون من داء عديد السكاريد المخاطي السادس (MPS VI أو Maroteaux-Lamy syndrome). يحدث هذا المرض بسبب نقص إنزيم يدعى أريل سلفاتاز B ، وهو ضروري لتحلل المواد في الجسم المعروفة باسم glycosaminoglycans (GAG). إذا كان الإنزيم غير موجود ، لا يمكن أن تتحلل GAGs وتتراكم في الخلايا. تظهر علامات المرض ، وأبرزها قصر القامة والرأس الكبير وصعوبة المشي. عادة ما يتم تشخيص المرض لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنة واحدة وخمس سنوات.

لأن عدد المرضى الذين يعانون من MPS VI منخفض ، يعتبر المرض "نادر". تم تعيين Naglazyme "دواء يتيم" (دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 14 فبراير 2001.

كيف يتم استخدام Naglazyme؟

يجب الإشراف على العلاج مع Naglazyme من قبل طبيب من ذوي الخبرة في إدارة المرضى الذين يعانون من MPS VI أو أمراض مشابهة. ينبغي أن تدار في وجود توافر معدات الإنعاش في حالة الطوارئ الطبية.

يعطى Naglazyme التسريب لمدة أربع ساعات مرة واحدة في الأسبوع. قبل كل مريض يجب أن يأخذ مضادات الهيستامين لتقليل خطر الحساسية ويمكن أن يتلقى الدواء أيضا لمنع الحمى. على الرغم من أن المرضى الذين تقل أعمارهم عن خمس سنوات لم يدرجوا في الدراسة الرئيسية حول Naglazyme ، فمن المهم أن يعاملوا كما لو كانوا يعانون من شكل حاد من MPS VI.

كيف يعمل Naglazyme؟

Naglazyme هو العلاج استبدال الانزيم. يوفر العلاج ببدائل الإنزيم للمرضى الإنزيم الذي يحرمون منه. المادة النشطة في Naglazyme ، galsufase ، هي نسخة من الإنزيم البشري arylsulfatase B. Naglazyme يساعد على كسر GAGs ومنع تراكمها في الخلايا. هذا يمكن أن يحسن من أعراض MPS VI ، بما في ذلك المسافة التي يمكن للأشخاص الذين يعانون من هذا المرض المشي. وينتج الغلسلفاز بواسطة طريقة تعرف باسم "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": وهي تتكون من خلية يتم فيها إدخال جين (DNA) يجعله قادراً على إنتاج الإنزيم.

ما هي الدراسات التي أجريت على Naglazyme؟

تمت مقارنة Naglazyme مع العلاج الوهمي (علاج وهمية) في دراسة رئيسية واحدة مع 39 مريضا مع MPS VI الذين تتراوح أعمارهم بين خمسة و 29 عاما. وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو المسافة التي يمكن للمرضى السير عليها بعد 24 أسبوعًا من العلاج.

ما فائدة ناغلازيم أظهرت خلال الدراسات؟

كان Naglazyme أكثر فعالية من العلاج الوهمي. بعد 24 أسبوع من العلاج ، متوسط المسافة

تم زيادة المشي في 12 دقيقة من 109 متر في المرضى الذين عولجوا مع Naglazyme ، و 18 مترا في تلك المعالجة مع الدواء الوهمي.

ما هي المخاطر المرتبطة بـ Naglazyme؟

في الدراسات ، كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Naglazyme (التي شوهدت في أكثر من 1 مريض في 10) هي آلام الأذن ، وضيق التنفس (صعوبة في التنفس) ، وآلام عامة وردود فعل على التسريب (مثل الحمى والقشعريرة ، الطفح الجلدي والشرى). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Naglazyme ، راجع منشور الحزمة.

لا ينبغي أن تستخدم Naglazyme في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) ل galsulfase أو أي من المكونات الأخرى.

لماذا تمت الموافقة على Naglazyme؟

أثبتت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أنه بالمقارنة مع المرضى الذين عولجوا مع العلاج الوهمي ، يوفر العلاج مع Naglazyme في المرضى الذين يعانون من MPS VI فوائد مثل ، على سبيل المثال ، تحسين القدرة على الحركة. Naglazyme تحسن بشكل طفيف فقط أعراض MPS VI ؛ بما أن هذا مرض خطير ولأنه لا توجد علاجات بديلة لغالبية المرضى الذين يعانون من هذا المرض ، فقد اعتبرت CHMP أن فوائد Naglazyme تفوق مخاطرها فيما يتعلق بعلاج استبدال الإنزيم على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من التشخيص أكدت من قبل MPS VI. أوصت اللجنة بمنح ترخيص التسويق لـ Naglazyme. تم الترخيص لـ Naglazyme تحت "ظروف استثنائية". وهذا يعني أنه منذ ندرة المرض ، لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Naglazyme. ستقوم الوكالة الأوروبية للأدوية بمراجعة سنوية لأي معلومات جديدة سوف تصبح متوفرة على الدواء ، وسيتم تحديث هذا الملخص إذا لزم الأمر.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر على Naglazyme؟

تقوم الشركة التي تصنع ناجلازيم بإجراء دراسات للتحقق من فعالية وسلامة ناجلازيم في النساء الحوامل والمرضعات ، وفي الأطفال دون سن الخامسة ، لمعرفة ما إذا كانوا قد طوروا أجسامًا مضادة (بروتينات أنتجت في الجسم الاستجابة إلى تناول ناجلازيم التي يمكن أن تؤثر على الاستجابة للعلاج) والتحقق من الآثار الجانبية للدواء. بالإضافة إلى ذلك ، تقوم الشركة الصناعية بإجراء دراسات لتحديد الجرعة المثلى التي يجب إعطاؤها للمرضى بانتظام على المدى الطويل.