سيموني - غوليموماب

ما هو سيكلوس؟

Siklos هو دواء يحتوي على المادة الفعالة hydroxycarbamide ، المتاحة على شكل أقراص (1000 ملغ).

ما هو Siklos المستخدمة ل؟

يشار إلى Siklos لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقر الدم المنجلي أو فقر الدم المنجلي (وهو مرض وراثي تتحول فيه خلايا الدم الحمراء إلى شكلها وتصبح صلبة للغاية عندما لا تحمل الأكسجين). يتم استخدام هذا الدواء لمنع وقوع أزمة مؤلمة vasoocclusive ، والتي هي متكررة. هناك أزمة تنفجر عند انسداد الأوعية الدموية عن طريق وجود خلايا دم حمراء غير طبيعية ، مما يحد من تدفق الدم إلى العضو. ومن بين هذه الحلقات أيضاً المتلازمة الصدرية الحادة ، وهي حالة تهدد الحياة تتميز بألم مفاجئ في الصدر ، والحمى ، وصعوبة في التنفس أو آثار السوائل في الرئتين على الأشعة السينية.

بما أن عدد مرضى فقر الدم المنجلي منخفض ، فإن المرض يعتبر نادرًا وقد تم تعيين سيكلوس "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في أمراض نادرة) في 9 يوليو 2003.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يستخدم سيكلوس؟

ينبغي أن يبدأ العلاج مع Siklos من قبل الطبيب من ذوي الخبرة في علاج فقر الدم المنجلي.

ينبغي أن تؤخذ سيكلوس مرة واحدة في اليوم ، ويفضل أن يكون ذلك في الصباح قبل الإفطار. تكون جرعة البدء بشكل عام 15 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم ، تقريبًا إلى أقرب 250 ملغ (ربع قرص). يحتوي سطح الجهاز اللوحي على شقوق تسمح بتقسيمه بسهولة إلى أربعة أجزاء متساوية. يتم ضبط الجرعة وفقا لاستجابة المريض للعلاج. عموما الجرعة ما بين 15 و 30 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم يوميا. في حالات استثنائية ، يمكن استخدام جرعات تصل إلى 35 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم يومياً ، شريطة مراقبة دم المريض للحصول على تأثيرات غير مرغوبة. في المرضى الذين لا يستجيبون لهذه الجرعة أو عند ملاحظة الآثار الجانبية ، قد يكون من الضروري إيقاف أو إيقاف العلاج. في المرضى الذين يعانون من مشاكل كلوية خفيفة أو معتدلة ينبغي تخفيض جرعة Siklos ؛ لا ينبغي أن يستخدم الدواء في المرضى الذين يعانون من مشاكل شديدة في الكبد أو الكلى. لا ينصح باستخدام Siklos للأطفال دون عمر السنتين. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.

كيف يعمل سيكلوس؟

تثبط المادة الفعالة في Siklos ، hydroxycarbamide ، نمو وتكاثر بعض الخلايا مثل خلايا الدم. على الرغم من أن آلية عملها الدقيق في هذا المرض غير معروفة ، فإن الهيدروكسي كرباميد قد يقلل من عدد الخلايا المتداولة في الدم ، وفي مرضى فقر الدم المنجلي ، يمنع خلايا الدم الحمراء من أخذ شكل مختلف. هذا يقلل من خطر انسداد الأوعية الدموية.

Hydroxycarbamide ، المعروف في الماضي باسم hydroxyurea ، كان متاحا في الاتحاد الأوروبي (EU) لعدة عقود لعلاج أمراض أخرى ، بما في ذلك بعض أنواع السرطان.

ما هي الدراسات التي أجريت على سيكلوس؟

بما أن هيدروكسي كرباميد مادة معروفة جيداً ، تستخدم بالفعل في أدوية أخرى ، فقد قدمت الشركة بيانات من الأدبيات العلمية لدعم إدارة سيكلوس للبالغين والأطفال الذين يعانون من فقر الدم المنجلي. على وجه الخصوص ، قدم دليلا على فعالية Siklos من 11 دراسة نشرت من 378 طفلا وثلاث سجلات معلومات وطنية من 155 طفلا عولجوا مع Siklos لمدة تصل إلى 7 سنوات. قدمت الشركة المصنعة أيضا الأدلة العلمية التي تم جمعها في دراسة أجريت على 299 البالغين ، والتي تم مقارنة آثار Silkos مع وهمي (علاج وهمية) ، فضلا عن نتائج الدراسات الأخرى التي تنطوي على 430 البالغين والبيانات من من سجل وطني للمعلومات حول 123 من البالغين الذين عولجوا مع سيكلوس. قارنت الدراسات عدد الأزمات الوعائية المعزولة قبل وبعد العلاج مع Siklos ، والمعروفة باسم أي حلقة مؤلمة تنطوي على الذراعين والساقين والبطن والظهر أو الصدر.

ما فائدة Siklos أظهرت أثناء الدراسات؟

أبلغ المرضى الذين عولجوا مع سيكلوس عن عدد أقل من الأزمات الوعائية المعوية بعد العلاج Siklos مقارنة بالوقت قبل العلاج ، مع انخفاض التردد بين 66 ٪ و 80 ٪ في كل من الأطفال والبالغين. كما انخفض تواتر متلازمة الصدر الحادة (25-33 ٪). وأخيرا ، كان هناك انخفاض في عدد حالات الدخول إلى المستشفيات ، وكذلك عدد الأيام التي قضاها في المستشفى. تم الحفاظ على هذه التأثيرات لمدة تصل إلى 7 سنوات. في دراسة مقارنة سيكلوس مع الغفل في البالغين ، تم الإبلاغ عن عدد أقل من نوبات انسداد الأوعية الدموية في المرضى الذين يتناولون الدواء (2.5 نوبة في السنة) من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي (4.5 مضبوطات في السنة).

ما هي المخاطر المرتبطة سيكلوس؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Siklos (التي تظهر في أكثر من مريض واحد في 10) هي اكتئاب نخاع العظم ، الذي يسبب قلة العدلات (انخفاض مستويات العدلات ، نوع من خلايا الدم البيضاء) ، شبكية الخلايا (انخفاض مستويات الخلايا الشبكية ، نوع السلائف من خلايا الدم الحمراء) وكبر macrocytosis (تكبير خلايا الدم الحمراء). يجب على المرضى الذين يتناولون Siklos الخضوع لفحوص الدم المنتظمة في المقام الأول أثناء العلاج ، والتحقق من وجود خلايا الدم الحمراء ومراقبة حالة الكلى والكبد. تعود عد خلايا الدم بشكل عام إلى المستويات الطبيعية في غضون أسبوعين بعد التوقف عن العلاج مع Siklos. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Siklos ، انظر منشور الحزمة.

لا ينبغي أن يستخدم Siklos في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى hydroxycarbamide أو أي من المكونات الأخرى. أيضا ، لا ينبغي أن تستخدم من قبل الأشخاص الذين يعانون من مشاكل شديدة في الكبد أو الكلى ، أو مع انخفاض خلايا الدم بشكل خطير. عند أخذ سيكلوس من الضروري التوقف عن الرضاعة الطبيعية.

لماذا تمت الموافقة على سيكلوس؟

قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Siklos أكبر من مخاطره للوقاية من النوبات المؤلمة المتكررة الوعائية المؤلمة ، بما في ذلك متلازمة الصدر الحاد لدى مرضى الأطفال والبالغين الذين يعانون من فقر الدم النحيف العرضي. وبناء على ذلك ، أوصت اللجنة بمنح سيكلوس ترخيص تسويق.