ما هو أورفادين؟
Orfadin هو دواء يحتوي على المادة الفعالة nitisinone ويتوفر كبسولات بيضاء (2 و 5 و 10 مجم).
ما هو Orfadin المستخدمة؟
يستخدم Orfadin لعلاج النوع التيروزيني الوراثي 1 (HT-1). وهو مرض نادر يصيب الأطفال حيث لا يستطيع الجسم أن يتحلل تمامًا من حمض التيروزين. ونتيجة لذلك ، يتم تكوين المواد الضارة وتراكمها في الجسم ، مما يتسبب في مشاكل شديدة في الكبد وسرطان الكبد عند الأطفال الصغار. يتم إعطاء Orfadin على نظام غذائي منخفض في الأحماض الأمينية التيروزين والفينيل ألانين.
ولأن عدد المرضى الذين يعانون من HT-1 منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" وأعطي الأورفادين حالة "الدواء الأيتام" (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 29 ديسمبر 2000.
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يستخدم أورفادين؟
يجب أن يبدأ العلاج مع Orfadin ومراقبته من قبل أطباء ذوي خبرة في علاج المرضى الذين يعانون من HT-1. يجب البدء في العلاج في أقرب وقت ممكن ، ويجب تعديل جرعة Orfadin اعتمادًا على استجابة المريض ووزن الجسم.
جرعة البدء الموصى بها هي 1 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم مقسمة إلى جرعتين. وعادة ما يتم ابتلاع الكبسولات بالكامل ، ولكن يمكن فتحها واختلاط المحتويات بكمية صغيرة من الماء أو الطعام ، والتي ينبغي ابتلاعها على الفور. يشار إلى Orfadin للاستخدام على المدى الطويل. يجب مراقبة المرضى على الأقل كل ستة أشهر.
كيف يعمل أورفادين؟
يتم استقلاب Tyrosine في الجسم عن طريق إنزيمات مختلفة. يحرم المرضى الذين يعانون من HT-1 من واحد من هذه الأنزيمات ، لذلك لا يتم التخلص من التيروزين في جسمه بشكل صحيح ، لكنه يتحول إلى مواد ضارة. Nitisone ، العنصر النشط في Orfadin ، يمنع انزيم يحول التيروزين إلى مواد ضارة. ومع ذلك ، مع بقاء التيروزين في الجسم أثناء العلاج مع أورفادين ، يجب على المرضى اتباع نظام غذائي خاص ضعيف في التيروزين. يجب أن يكون النظام الغذائي أيضا ضعيفا في الفينيل ألانين ، لأنه يتم تحويلها إلى التيروزين في الجسم.
ما هي الدراسات التي أجريت على Orfadin؟
أُجريت الدراسة الأكبر لأورفادين على 257 مريضاً في 87 مستشفى في 25 بلداً ، كجزء من برنامج "استخدام رحيمة". وهو برنامج يمكن للأطباء من خلاله طلب الدواء للمريض قبل أن يتم الترخيص له في النهاية. ولاحظت الدراسة تأثير Orfadin على البقاء على قيد الحياة ومقارنتها مع التقارير المنشورة في المجلات الطبية التي تصف البقاء على قيد الحياة في المرضى الذين يعانون من HT-1 وتعامل فقط مع نظام غذائي معدّل.
ما فائدة Orfadin التي أظهرت أثناء الدراسات؟
الفائدة الرئيسية من Orfadin هو زيادة متوسط العمر المتوقع إلى حد كبير. على سبيل المثال ، عادة ما يكون لدى الطفل أقل من شهرين من العمر مع HT1 فرصة 28٪ للبقاء على قيد الحياة لمدة خمس سنوات فقط عن طريق تناول النظام الغذائي فقط. إضافة Orfadin إلى العلاج ، يصل معدل البقاء على قيد الحياة 82 ٪. وكلما بدأ العلاج أسرع كلما زادت فرص النجاة.
ما هي المخاطر المرتبطة بأورفادين؟
التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا مع أورفادين (التي تظهر بين 1 و 10 مرضى في 100) هي نقص الصفيحات الدموية (انخفاض عدد الصفيحات الدموية) ، نقص الكريات البيض (انخفاض عدد خلايا الدم البيضاء) ، حبيبات المحبة (مستوى منخفض من المحببات ، نوع من خلايا الدم البيضاء الدم) ، التهاب الملتحمة (التهاب الغشاء الذي يغطي جفن العين) ، عتامة القرنية (تحجب القرنية ، الطبقة الشفافة أمام التلميذ) ، التهاب القرنية (التهاب القرنية) ، رهاب الضوء (زيادة حساسية العين للضوء) والألم العدسات. قد يكون العديد من هذه الأعراض بسبب ارتفاع مستويات التيروزين الناجم عن عدم كفاية النظام الغذائي للمرضى. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Orfadin ، انظر منشور الحزمة.
لا ينبغي أن تستخدم Orfadin في الأشخاص الذين لديهم حساسية (حساسية) ل nitisinone أو أي من المكونات الأخرى للدواء.
لماذا تمت الموافقة على Orfadin؟
لاحظت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن Orfadin يبدو أنه علاج فعال لـ HT-1 ، خاصة إذا بدأ في وقت مبكر قبل تلف الكبد للمريض. كما يعطي Orfadin نتائج أفضل للمرضى من النتائج التي تم الحصول عليها مع النظام الغذائي المعدل الوحيد الذي تم الإبلاغ عنه في الأدبيات. ولذلك قرر فريق CHMP أن فوائد Orfadin أكبر من مخاطره على علاج المرضى الذين لديهم تشخيص مؤكد لـ HT-1 مع نظام غذائي سيئ في التيروزين والفينيل ألانين. لذا أوصت اللجنة بمنح ترخيص التسويق لأورفادين.
مزيد من المعلومات حول Orfadin
منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لأورفادين إلى السويدية Orphan International AB في 21 فبراير 2005.
في البداية ، أُذن لأورفادين بموجب "ظروف استثنائية" لأنه ، منذ ندرة المرض ، لم تكن هناك سوى معلومات قليلة متاحة في وقت الموافقة. وبما أن الشركة قدمت المعلومات الإضافية المطلوبة ، فقد تم إلغاء الشرط المتعلق "بالظروف الاستثنائية" في 21 سبتمبر 2009.
لتلخيص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة في أورفادين اضغط هنا.
كامل EPAR لأورفادين هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 07-2009.
