ما هو ولماذا تستخدم Scenesse - afamelanotide؟
Scenesse هو نظام يستخدم في علاج المرضى الذين يعانون من البروتوبرفيريا المكونة للكريات الحمر (EPP) ، وهو مرض نادر يسبب عدم تحمل الضوء. في المرضى الذين يعانون من EPP ، قد يسبب التعرض للضوء أعراض مثل الألم وتورم الجلد ، مما يمنعهم من التعرض للخارج أو في الأماكن ذات الإضاءة الساطعة. يشار Scenesse للوقاية أو الحد من هذه الأعراض ، للسماح للمرضى بالعيش حياة أكثر طبيعية. نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بـ PEP منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد تم تعيين Scenesse كـ "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 8 مايو 2008. يحتوي Scenesse على المادة الفعالة afamelanotide .
كيفية استخدام Scenesse - afamelanotide؟
يجب أن يتم وصف المشاهد فقط من قبل أطباء متخصصين ، في مراكز معترف بها لعلاج EPP ، ويجب استخدامها فقط من قبل خبراء طبيين مدربين بشكل جيد. يتم وضع غرسة Scenesse في النسيج تحت الجلد للمريض كل شهرين قبل وأثناء فترات التعرض لأشعة الشمس ، على سبيل المثال من الربيع إلى الخريف. يعتمد عدد الغرسات التي يتم إدخالها كل عام على مقدار الحماية المطلوبة من أشعة الشمس. هذا
كيف Scenesse - afamelanotide العمل؟
تشبه المادة الفعالة في Scenesse ، afamelanotide ، هرمون في الجسم ، يسمى هرمون محفز ألفا الصباغية ، الذي يحفز إنتاج صبغة بنية سوداء في الجلد. يتم إنتاج هذا الصباغ ، والمعروف باسم eumelanin ، أثناء التعرض لأشعة الشمس لمنع اختراق الضوء في الخلايا. تم العثور على مستويات عالية من مادة تسمى protoporphyrin IX في الكائن الحي للمرضى الذين يعانون من PEP. Protoporphyrin IX هو تسمم للضوء ، وعندما تتعرض للضوء ، يسبب ردود فعل الألم لوحظ في المرضى المتضررين من هذا الشرط. تحفيز إنتاج مادة الإيميلانين في الجلد ، يقلل Scenesse من اختراق الضوء من خلال الجلد ، مما يساعد على منع ردود الأفعال المؤلمة.
ما فائدة Scenesse - afamelanotide هو موضح خلال الدراسات؟
في أثناء الدراسة ، تبين أن Scenesse تزيد من مقدار الوقت الذي يقضيه المرضى في الأماكن المعرضة لضوء الشمس. في الدراسة ، والتي شملت 93 مريضا مع EPP ، تم علاج المرضى إما مع Scenesse أو وهمي (علاج وهمية) لمدة تزيد عن ستة أشهر. من التسجيلات اليومية للتعرض لأشعة الشمس بين الساعة 10.00 و 18.00 ، وجد أن المرضى الذين عولجوا مع Scenesse قضوا 116 ساعة في المتوسط تحت أشعة الشمس المباشرة دون أن يشعروا بالألم في الأشهر الستة من الدراسة مقارنة 61 ساعة من المرضى تعاملوا مع الدواء الوهمي.
ما هي المخاطر المرتبطة Scenesse - afamelanotide؟
كانت التأثيرات غير المرغوب فيها الأكثر شيوعًا التي لوحظت في دراسات Scenesse هي الغثيان والصداع وردود الفعل في موقع الزرع (بما في ذلك تغيير لون البشرة والألم والاحمرار). أثرت هذه التفاعلات على 1 من كل 5 مرضى ، وبصفة عامة ، أظهرت درجة معتدلة من الشدة. لا ينبغي إعطاء Scenesse للمرضى الذين يعانون من اختلال وظائف الكبد أو الكلى. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية والقيود مع Scenesse ، راجع منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Scenesse - afamelanotide؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Scenesse أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. لاحظت CHMP أن Scenesse قد أدى إلى زيادة مدة تعرض المرضى لأشعة الشمس المباشرة دون ظهور الألم. على الرغم من أن هذه الزيادة في مدة التعرض لأشعة الشمس متواضعة ، وفي تقريرها التوصية بالتوصية لـ Scenesse في الاتحاد الأوروبي ، فقد أخذت اللجنة في الاعتبار التحسينات المحتملة في جودة الحياة ، وعدم تلبية الطلب الطبي للمرضى المصابين بـ EPP و آثار جانبية خفيفة لوحظت خلال العلاج القصير مع الدواء. كما تشاورت اللجنة بشكل فردي المرضى والخبراء في تجربتهم مع Scenesse. وقد أذن Scenesse تحت عنوان "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Scenesse بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بدراسة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك ، ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Scenesse - afamelanotide؟
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Scenesse - afamelanotide؟
نظرًا لأن شركة Scenesse قد تم الترخيص لها في ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Scenesse ستوفر بيانات طويلة الأجل حول فوائد وسلامة الدواء ، وذلك من خلال سحبها من سجل الاتحاد الأوروبي للمرضى الذين يتناولون هذا الدواء.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Scenesse - afamelanotide؟
تم تطوير خطة إدارة المخاطر لضمان استخدام Scenesse بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Scenesse ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. بالإضافة إلى ذلك ، تقوم الشركة التي تقوم بتسويق Scenesse بتوزيع مواد المعلومات على الأطباء وتوجيههم في استخدام الدواء. بالإضافة إلى ذلك ، سيتم إعطاء معلومات عن سجل الاتحاد الأوروبي للأطباء. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر.
مزيد من المعلومات حول Scenesse - afamelanotide
في 22 ديسمبر 2014 ، منحت المفوضية الأوروبية ترخيصًا تسويقيًا صالحًا لـ Scenesse صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Scenesse ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة المتعلقة بـ Scenesse على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation. آخر تحديث لهذا الملخص: 12-2014.
