ما هو وما Cystadrops - تستخدم Mercaptamine ل؟
Cystadrops هو دواء للعين (العين) المستخدمة في المرضى الذين يعانون من 2 سنة من العمر مع cystinosis. داء الكيسات هو مرض وراثي يتميز بتراكم مادة طبيعية تسمى السيستين ، والتي تتسبب في تكوين بلورات ضارة خاصة في الكليتين وفي القرنية (الغشاء الشفاف الذي يشكل الجزء الأمامي من العين). يستخدم Cystadrops للحد من تراكم بلورات السيستين في القرنية.
نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من داء السيستين منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" ، وقد تم تصنيف Cystadrops على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 7 نوفمبر 2008.
Cystadrops يحتوي على المادة الفعالة mercaptamine (المعروف أيضا باسم cysteamine)
كيف يتم استخدام Cystadrops - Mercaptamine؟
يمكن الحصول على Cystadrops فقط مع وصفة طبية. يجب أن يبدأ العلاج تحت إشراف طبيب من ذوي الخبرة في علاج داء الدودة.
Cystadrops متاح كما قطرات العين. الجرعة الموصى بها هي 1 قطرة في كل عين 4 مرات في اليوم خلال ساعات الاستيقاظ. يمكن أن تنخفض الجرعة تدريجيا من قبل الطبيب حتى 1 نقطة في اليوم على أساس نتائج فحوص طب العيون. يجب عدم التوقف عن العلاج لفترة طويلة.
لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة
كيف يعمل Cystadrops - Mercaptamine؟
الأضرار الناجمة عن تراكم كريستال السيستين داخل خلايا القرنية يمكن أن تسبب مشاكل بصرية خطيرة. تتفاعل المادة الفعالة في Cystadrops ، mercaptamine ، مع السيستين وتذيبه وتشكل مواد يمكن إزالتها من الخلايا. عندما يتم تطبيقه على العين ، يتم تقليل كمية السيستين الموجودة في خلايا القرنية ويكون تلف العين محدودًا.
ما فائدة Cystadrops - Mercaptamine هو موضح خلال الدراسات؟
تمت مقارنة Cystadrops مع محلول قطرة العين أقل تركيزا آخر مركبازامين في دراسة رئيسية واحدة من 32 مريضا مع 2 سنة من العمر مع cystinosis. وكان المقياس الرئيسي للفعالية يعتمد على الحد من بلورات القرنية التي تمت ملاحظتها تحت المجهر ، وكميا مع درجة تسمى IVCM بين 0 و 28 (حيث 0 يقابل عدم وجود بلورات). في بداية الدراسة ، كان لدى المرضى في كلا المجموعتين متوسط درجات 10.
كان Cystadrops أكثر فعالية من دواء المقارنة في الحد من بلورات القرنية بعد 3 أشهر من العلاج: في المرضى الذين عولجوا بـ Cystadrops ، انخفضت درجة IVC بمقدار 4.6 نقطة ، بينما في المرضى الذين تم علاجهم باستخدام الدواء المقارن تم تقليله من 0.5 نقطة. كما ساعد العلاج Cystadrops على تقليل رهاب الضوء (عدم الراحة في العين المرتبط بالتعرض المكثف للضوء).
ما هي المخاطر المرتبطة Cystadrops - Mercaptamine؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Cystadrops (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي العين وتشمل الألم ، والحكة وتهيج العين ، وزيادة التمزق ، وعدم وضوح الرؤية وتضخم العين (احمرار). عادة ما تكون هذه التأثيرات خفيفة أو معتدلة في الشدادية وليست دائمة.
للحصول على قائمة كاملة بجميع القيود والآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Cystadrops ، انظر منشور الحزمة
لماذا تمت الموافقة على Cystadrops - Mercaptamine؟
وقد استخدمت قطرات العين المستندة إلى ميركوبتامين المنتجة محليا في الصيدليات أو المستشفيات لسنوات عديدة لعلاج أعراض العين cystinosis. علاوة على ذلك ، أظهرت إحدى الدراسات أن Cystadrops فعال في تقليل بلورات القرنية في السيستين. كما تحسن الدواء من أعراض أخرى مثل داء الضياء مثل رهاب الضوء. أما بالنسبة للسلامة ، فإن الآثار الجانبية للعين ، على الرغم من كثرة تواترها ، يمكن التحكم فيها.
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Cystadrops أكبر من مخاطرها وأوصت بأن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Cystadrops - Mercaptamine؟
تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى للاستخدام الآمن والفعال من Cystadrops في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة.
مزيد من المعلومات حول Cystadrops - Mercaptamine
للحصول على EPAR الكامل من Cystadrops ، راجع موقع الوكالة: ema.europa.eu/Find الطب / الأدوية البشرية / تقارير التقييم العامة الأوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Cystadrops ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق بـ Cystadrops على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة.
