المخدرات

Galafold - Migalastat

ما هو وما هو Galafold - Migalastat المستخدمة ل؟

Galafold هو دواء يستخدم لعلاج المرضى البالغين من العمر 16 عامًا وأكثر مع مرض فابري. وهو مرض وراثي نادر يعرض فيه المرضى طفرات مختلفة (اختلافات) الجين المسؤول عن إنتاج إنزيم يدعى ألفا غالاكتوزيداز ألف ، والذي عادة يتحلل مادة دهنية تدعى globotriaosilceramide (GL-3). في المرضى الذين يعانون من مرض فابري ، لا يعمل هذا الإنزيم بشكل صحيح. ونتيجة لذلك ، لا يمكن أن تتحلل GL-3 وتتراكم في خلايا مختلفة من الجسم ، بما في ذلك خلايا القلب والكلى.

بما أن عدد مرضى فابري صغير ، يعتبر المرض "نادر" وقد صنفت جلافولد على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 22 مايو 2006.

يحتوي Galafold على المادة النشطة migalastat.

كيف يتم استخدام Galafold - Migalastat؟

لا يمكن الحصول على Galafold إلا من خلال وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج ومراقبته من قبل طبيب من ذوي الخبرة في تشخيص وعلاج مرض فابري.

Galafold متاح كبسولات (123 ملغ). الجرعة الموصى بها من Galafold هي كبسولة واحدة كل يوم ، تؤخذ عن طريق الفم ساعتين على الأقل قبل أو بعد استهلاك الطعام.

يجب استخدام Galafold فقط في المرضى الذين لديهم طفرات معينة في الجين ألفا-غالاكتوزيداز A. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (وهو جزء من EPAR).

كيف يعمل Galafold - Migalastat؟

يحتوي Galafold على المادة الفعالة migalastat ، التي ترتبط ببعض أشكال غير مستقرة من alkalagalactosidase A ، مما يساعد على استقرار الإنزيم. يسمح هذا بنقل الإنزيم إلى مناطق من الخلية حيث يمكن أن ينهار GL-3.

ما فائدة غالافولد - Migalastat هو موضح خلال الدراسات؟

تمت دراسة Galafold في دراستين رئيسيتين شملت ما مجموعه 127 مريضا يعانون من مرض فابري.

الدراسة الأولى ، التي قارنت غالافولد بالعلاج الوهمي (علاج وهمي) في 67 مريضاً ، قيمت نسبة المرضى الذين استجابوا للعلاج (تم تعريفه على أنه تخفيض بنسبة 50٪ على الأقل من رواسب GL-3 في الكليتين) . بشكل عام ، لم تكن غالافولد أكثر فاعلية من العلاج الوهمي في تقليل رواسب GL-3. ومع ذلك ، أظهرت التحليلات الأخرى التي شملت فقط المرضى الذين يعانون من هذه الطفرات الجينية التي يمكن علاجها مع Galafold ، أن المرضى استجابوا بشكل أفضل لغلافولد أكثر من العلاج الوهمي بعد 6 أشهر من العلاج.

الدراسة الثانية ، من أصل 60 مريضا ، قارنت غالافولد مع agalsidase alfa و beta المواد agalsidase ، علاقتان بديلتان للإنزيم المفقود. وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو التغيير في وظائف الكلى للمرضى بعد 18 شهرا من العلاج. في هذه الدراسة ، كان غالافولد فعالاً كعلاج استبدال الإنزيم في تثبيت وظيفة الكلى لدى المريض.

ما هي المخاطر المرتبطة بـ Galafold - Migalastat؟

التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا لـ Galafold (والذي قد يؤثر على 1 من كل 10 أشخاص) هو الصداع.

للحصول على قائمة كاملة بجميع القيود والآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Galafold ، انظر منشور الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Galafold - Migalastat؟

قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد غالافولد أكبر من مخاطرها وأوصت بقبولها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي. ولاحظت اللجنة أن Galafold قد دُرِست في عدد محدود من المرضى ، لكن الأدلة المتوافرة تعتبر كافية لمثل هذا المرض النادر. كما اعتبرت CHMP أن Galafold يؤخذ عن طريق الفم وهذا يمكن أن يكون ميزة على العلاجات الأخرى المعتمدة مثل علاج استبدال الإنزيم ، والتي تعطى عن طريق الحقن (بالتنقيط) في الوريد. أما بالنسبة للسلامة ، فقد كان غالافولد جيد التحمل.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لغلافولد - ميغالاستات؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Galafold بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Galafold ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.

مزيد من المعلومات حول Galafold - Migalastat

للحصول على EPAR كامل من Galafold ، قم بزيارة موقع الوكالة على الانترنت: ema.europa.eu/Find الطب / الأدوية البشرية / تقارير التقييم العام الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Galafold ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.

يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق بـ Galafold على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تعيين نادر للأمراض.