المخدرات

Replagal - Agalsidase alfa

ما هو Replagal؟

Replagal هو حل للتسريب ، والذي يحتوي على المادة الفعالة agalsidase alfa.

ما هو Replagal المستخدمة ل؟

يستخدم Replagal لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فابري ، وهو مرض وراثي نادر.

المرضى الذين يعانون من هذا المرض يمثل نقصا في انزيم ألفا غالاكتوزيداز ألف. هذا الانزيم يفسد عادة globotriaosilceramide الدهون (Gb3). إذا كان هذا الإنزيم مفقودًا ، لا يمكن أن يتحلل Gb3 ويتراكم في الخلايا ، على سبيل المثال في الخلايا الكلوية.

المرضى الذين يعانون من مرض فابري قد يكون لديهم مجموعة واسعة من الأعراض ، بما في ذلك الاضطرابات الشديدة مثل الفشل الكلوي ، ومشاكل القلب والسكتات الدماغية.

بما أن عدد مرضى مرض فابري ضعيف ، يعتبر هذا المرض "نادرًا" وفي 8 أغسطس 2000 ، تم تعيين ريداغال على "دواء يتيم" (دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة).

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيفية استخدام Replagal؟

ينبغي أن تدار ربيل تحت إشراف طبيب متخصص في علاج مرض فابري أو غيرها من الأمراض الأيضية الموروثة. يدار عن طريق الحقن في الوريد من 0.2 ملغم / كغم من وزن الجسم لمدة 40 دقيقة كل 2 أسابيع. في بعض الدراسات تم فحص تأثير Resagal تعطى للأطفال ، ولذلك اقترح أن Replagal يمكن استخدامها في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 7 إلى 18 في نفس الجرعة. المرضى الذين يعانون من مشاكل شديدة في الكلى لديهم استجابة بسيطة للعلاج. Replagal يهدف للاستخدام على المدى الطويل.

كيف يعمل Replagal؟

Replagal هو علاج بديل للإنزيم ، وهو العلاج الذي يزود المرضى بالأنزيم الذي يفتقرون إليه. الغرض من الاستعاضة هو الاستعاضة عن الإنزيم البشري alpha-galactosidase A ، الذي يفتقر إلى الأشخاص المصابين بمرض فابري. المادة الفعالة في Replagal ، agalsidase alfa ، هي نسخة من الإنزيم البشري الناتج عن طريقة تسمى "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم بواسطة خلية تم فيها إدخال جين (DNA) يجعلها قادرة على إنتاج الإنزيم. هذا الانزيم البديل يحابي انهيار Gb3 ، ومنع تراكمه في الخلايا.

ما هي الدراسات التي أجريت على Resagal؟

تمت دراسة Resagal في دراستين سريريتين ، من أصل إجمالي 40 مريضًا. تمت مقارنة Resobal مع دواء وهمي (علاج وهمية) ؛ في دراسة واحدة تم قياس تأثيره على الألم ، بينما في دراسة أخرى تم فحص تأثيره على القضاء على Gb3 من البطين الأيسر (عضلة القلب). وأجريت أيضا دراسة من 15 مريضا (الناقل) المرأة.

تمت دراسة إعادة الرواية أيضًا في 24 طفلاً تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات و 18 سنة.

ما الفائدة التي أظهرها Replagal أثناء الدراسات؟

بعد 6 أشهر من العلاج ، قلل رجبال من الألم بشكل كبير في المرضى الذين عولجوا مقارنة بمن تلقوا العلاج الوهمي (علاج وهمي). أنتجت resagal في المتوسط ​​انخفاض في كتلة البطين الأيسر من 11.5 غرام ، في حين عانى المرضى الذين عولجوا بالغفل زيادة قدرها 21.8 غرام. هذه النتائج تشير إلى أن أعراض المرض تتحسن أو أن المرض لا يزال مستقرا. في النساء ، كانت الآثار مماثلة للنتائج الموجودة في الرجال. لم يظهر الأطفال الذين تلقوا علاجًا لمدة 6 أشهر مع ريسبنال زيادة في كتلة القلب وانخفضت مستويات الدم في Gb3.

ما هي المخاطر المرتبطة Replagal؟

تحدث الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (المشاهدة في أكثر من واحد من كل 10 مرضى أثناء الدراسات) عن طريق التسريب بدلاً من الدواء نفسه. هذه هي أساسا قشعريرة ، والصداع ، والغثيان ، والحمى (الحمى) ، واحمرار في الوجه والإرهاق (التعب) ، والتي ليست خطيرة عموما. الآثار الجانبية الشائعة الأخرى تشمل الألم وعدم الراحة. الآثار الجانبية المبلغ عنها في الأطفال مشابهة لتلك التي تظهر عند البالغين. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Replagal ، راجع نشرة الحزمة.

المرضى الذين يتناولون Resagal قد يصابون بالأجسام المضادة (البروتينات المنتجة كرد فعل على Resagal ، والذي قد يعرض العلاج للخطر).

لا ينبغي استخدام Replagal في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى agalsidase alfa أو المكونات الأخرى للدواء.

لماذا تمت الموافقة على Replagal؟

قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أنه بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فابري ، فإن العلاج مع Replagal قادر على إنتاج فوائد سريرية على المدى الطويل. قررت لجنة CHMP أن منافع شركة Replagal أكبر من مخاطرها وأوصت بمنحها ترخيص تسويق.

تمت الموافقة على إعادة الموافقة "في ظروف استثنائية" حيث أنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات أكثر تفصيلاً عن الدواء حيث يتم استخدامه لعلاج مرض نادر. تراجع وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) كل عام المعلومات الجديدة المتاحة ، وإذا لزم الأمر ، سيتم تحديث هذا الملخص.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر ريسالجال؟

ستقوم الشركة التي تقوم بإجراء Replagal بإجراء دراسات إضافية حول الدواء ، وقبل كل شيء للحصول على نتائج 5 سنوات من العلاج ، جرعات أخرى ، جرعات صيانة ودراسات على الأطفال.

مزيد من المعلومات حول Replagal

في 3 آب / أغسطس 2001 ، منحت المفوضية الأوروبية ترخيصًا ساريًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي من أجل الرد على TKT Europe AB. تم تجديد ترخيص التسويق في 3 أغسطس 2006. لتسجيل حالة المنتجات الطبية اليتيمة من Replagal ، انقر هنا.

للحصول على النسخة الكاملة لـ EPAR من Replagal ، انقر هنا.

آخر تحديث لهذا الملخص: 02-2007