المخدرات

Brineura - Cerliponase Alfa

ما هو Brineura - سيرليبونيسي ألفا؟

Brineura هو دواء لعلاج الخلايا الليفية من النوع 2 من الخلايا العصبية الليفية (CLN2) ، وهو اضطراب وراثي في ​​الأطفال يؤدي إلى تلف الدماغ التدريجي.

نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من CLN2 منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد صنفت برينورا كدواء "يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 13 مارس 2013.

يحتوي Brineura على العنصر النشط cerliponase alfa.

كيفية استخدام Brineura - Alfa Cerliponase؟

يتم غرس Brineura مباشرة في الدماغ. قبل عملية التسريب الأولي ، سيتعين على المريض الخضوع لعملية جراحية لزرع جهاز ، والذي ينتقل من خارج الجمجمة عبر تجويف السائل إلى الدماغ ، حيث يتم إطلاق الدواء.

تعطى مرة واحدة كل أسبوعين من قبل أخصائي الرعاية الصحية الذي هو من ذوي الخبرة في إدارة الأدوية في الدماغ. للحد من مخاطر تفاعلات الحقن ، قد يتم إعطاء المرضى الآخرين قبل أو أثناء العلاج مع Brineura أو قد يتم إبطاء التسريب. يمكن أن يستمر العلاج حتى يستفيد المريض منه.

لا يمكن الحصول على Brineura إلا بوصفة طبية. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.

كيف يعمل Brineura - Cerliponase Alfa؟

المرضى الذين يعانون من CLN2 يفتقرون إلى إنزيم ضروري لتطور الدماغ الطبيعي يدعى tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1). المادة الفعالة في Brineura ، cerliponase alfa ، هي نسخة من TPP1 ويتم استخدامها بدلاً من الإنزيم المفقود.

يتم حقن الدواء مباشرة في الدماغ لتجاوز الحاجز الدموي الدماغي ، وهو حاجز وقائي يفصل تدفق الدم عن المخ ويمنع مواد مثل المخدرات من دخول أنسجة المخ.

ما الفائدة التي حصلت عليها Brineura - Cerliponase Alfa خلال الدراسات؟

في الدراسات الأولى تبين أن Brineura يقلل من معدل تقدم المرض قياسًا وفقًا لمقياس التصنيف القياسي.

في دراسة أجريت على 23 طفلاً (متوسط ​​العمر 4 سنوات) عولجوا مع Brineura لمدة عام تقريبًا ، لم يظهر 20 منهم (87٪) فقدان نقطتين في المهارات الحركية واللغوية التي تمت ملاحظتها تاريخياً في المرضى الذين لم يتلقوا العلاج.

تم إجراء التقييم من قبل الأطباء الذين قاموا بتعيين المرضى درجات منفصلة للمهارات الحركية واللغوية (حيث 0 يعني أكثر حدة و 3 أمر طبيعي). تطابق النتيجة النهائية للمريض مجموع الدرجات.

في دراسة متابعة استمرت فوائد Brineura لمدة عام آخر. أظهرت النتائج أنه يمكن تباطؤ المرض في معظم المرضى. هذه الدراسة لا تزال مستمرة.

ما هي المخاطر المرتبطة Brineura - Cerliponase Alfa؟

التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا مع Brineura (التي قد تصيب أكثر من 1 من كل 5 أشخاص) هي الحمى ، مستويات البروتين المنخفضة في CSF (السائل في الدماغ والحبل الشوكي) ، التشوهات في تخطيط القلب (فحص لنشاط القلب) والقيء والتهابات الجهاز التنفسي العلوي (التهابات الأنف والحنجرة) وردود الفعل الحساسية (حساسية). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Brineura ، راجع منشور الحزمة.

لا ينبغي أن تستخدم Brineura في المرضى الذين يعانون من رد فعل (يحتمل أن تكون حساسية) لفرط الحساسية المميتة مع Brineura والتي تكررت أعراضها عند إعطاء الدواء مرة أخرى. بالإضافة إلى ذلك ، يجب إعطاء المرضى الذين تم زرعهم مع التحويلة لتصريف السوائل الزائدة من الدماغ. وأخيرًا ، لا ينبغي إعطاء Brineura للمرضى إذا كانت هناك مشاكل بالجهاز ، مثل التسرب أو العدوى.

لماذا تمت الموافقة على Brineura - Cerliponase Alfa؟

تظهر البيانات المتاحة أن Brineura يساعد على إبطاء فقدان المهارات الحركية واللغوية في المرضى الذين يعانون من CLN2 ، وهو مرض لا توجد علاجات أخرى له.

فيما يتعلق بالأمن ، لا تظهر أي مشكلة غير مقبولة من البيانات. ولذلك خلصت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن فوائد Brineura تفوق المخاطر وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.

وقد أذن Brineura تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Brineura بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Brineura؟

بما أن Brineura قد تم الترخيص لها في ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويقها ستوفر بيانات إضافية من الدراسات حول سلامة الدواء ، بما في ذلك مخاطر الحساسية عند استخدامها على المدى الطويل ، وفعاليتها على المدى الطويل في إبطاء أو إيقاف التدهور. المهارات الحركية واللغوية. سيحضر هذه الدراسة أطفال دون سن الثانية ، ولا توجد بيانات في الوقت الحالي.

ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال ل Brineura - Cerliponase Alfa؟

ستضمن الشركة التي تقوم بتسويق Brineura أن جميع المتخصصين في الرعاية الصحية الذين يجب أن يستخدموا هذا الدواء لديهم مواد تدريبية حول كيفية استخدامه وكيفية منع المشاكل المتعلقة بالجهاز ، مثل العدوى أو العرقلة.

كما تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى من أجل استخدام Brineura بأمان وفعالية في ملخص خصائص المنتج وفي نشرة الحزمة.

معلومات إضافية عن Brineura - Cerliponase Alfa

للحصول على EPAR بالكامل من Brineura قم بزيارة موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تقارير تقييم عامة أوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Brineura ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.

يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق ببراينيرا على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / الأدوية البشرية / تصنيف الأمراض النادرة.