ما هو فابرازيم؟
Fabrazyme هو الحل للتسريب في الوريد (بالتنقيط في الوريد) ، والذي يحتوي على agalsidase beta كما العنصر النشط.
ما هو استخدام Fabraze؟
يستخدم Fabrazem لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فابري ، وهو مرض وراثي نادر. المرضى الذين يعانون من هذا المرض يقدم نقص إنزيم يسمى ألفا غالاكتوزيداز ألف. هذا الانزيم يفسد عادة globotriaosilceramide الدهون (GL-3). إذا كان هذا الإنزيم ناقصًا ، لا يمكن أن يتحلل GL-3 ويتراكم في خلايا الجسم ، مثل خلايا الكلى.
المرضى الذين يعانون من هذا المرض لديهم مجموعة واسعة من الأعراض ، بما في ذلك الاضطرابات الشديدة مثل الفشل الكلوي ، ومشاكل القلب والسكتات الدماغية.
وبالنظر إلى العدد القليل من المرضى المصابين بهذا المرض ، فقد اعتبر "نادرًا" ، وفي 8 أغسطس 2000 ، تم تعريف Fabrazym بأنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة).
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يتم استخدام Fabraze؟
قد يصف الطبيب Fabrazyme فقط الطبيب من ذوي الخبرة في علاج المرضى الذين يعانون من مرض فابري أو غيرها من الأمراض الأيضية الموروثة. جرعة Fabrazyme هي 1 ملغ لكل رطل من وزن الجسم ، يعطى مرة واحدة كل أسبوعين كما التسريب في الوريد. يجب ألا يتجاوز معدل التسريب الأولي 0.25 مجم في الدقيقة (15 ملغ في الساعة) ، لتقليل مخاطر التفاعلات المتعلقة بالتسريب. يمكن زيادة معدل التسريب تدريجيا في الحقن اللاحقة. نظرت إحدى الدراسات في Fabrazyme عندما أعطيت للأطفال ، وخلصت إلى أنه يمكن إعطاء الدواء للأطفال من سن الثامنة إلى السادسة عشرة بنفس الجرعة. المرضى الذين يعانون من إصابة شديدة في الكلى قد يستجيبون أقل للعلاج. تم تصميم Fabrazyme للاستخدام على المدى الطويل.
كيف يعمل Fabrazem؟
Fabrazyme يسمح بتطبيق علاج إنزيمي بديل. هذا النوع من العلاج يزود المرضى بالأنزيم الذي هم بحاجة إليه. ويهدف Fabrazym ليحل محل ألفا غالاكتوزيداز ألف إنزيم ، وهو ناقص في الأشخاص الذين يعانون من مرض فابري. المادة الفعالة في Fabrazyme هي agalsidase beta ، وهي نسخة من الشكل البشري للإنزيم الناتج عن طريقة تعرف باسم "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم بواسطة خلية يتم فيها إدخال جين (DNA) مما يجعل الجيل ممكن. هذا الإنزيم البديل يحرض انهيار GL-3 ويمنعه من التراكم في خلايا المريض.
ما هي الدراسات التي أجريت على Fabrazyme؟
تم تقديم ثلاث تجارب سريرية تشمل 73 مريضًا بالغًا. في الدراسة الرئيسية ، تمت مقارنة Fabrazyme إلى وهمي (علاج وهمي) في 58 مريضا ، وقياس آثار الدواء على القضاء على GL-3 من الخلايا الكلوية.
تم فحص فعالية فابرازيم أيضا في 16 طفلا تتراوح أعمارهم بين 8 و 16 سنة ، متأثرين بمرض فابري.
ما الفائدة التي أظهرها فابراز أثناء الدراسة؟
في الدراسة الرئيسية ، قضت Fabrazyme بشكل كبير وتقريبًا على GL-3 تمامًا من خلايا الكلى بعد 20 أسبوعًا من العلاج. تسعة وسبعون في المئة من المرضى الذين عولجوا مع Fabrazyme كان لديهم أعلى مستويات القضاء على الدهون ، مقارنة مع التأثيرات الفارغة في المجموعة الثانية. هذا يمكن أن يؤدي إلى تحسن في الأعراض أو استقرار المرض.
حتى في الأطفال الذين عولجوا بالـ Fabrazym ، لوحظ انخفاض في مستويات GL-3 في الدم ، مع وصول جميع الأطفال إلى مستويات طبيعية بعد 20 أسبوعًا من العلاج. أبعد من ذلك ، كان هناك تحسن في أعراض ونوعية حياة الأطفال.
ما هي المخاطر المرتبطة بالفابرازيم؟
طوال فترة الدراسة ، تحدث الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (في أكثر من مريض في 10) من فابرازم بسبب التسريب بدلاً من الدواء نفسه. ردود الفعل الأكثر شيوعا هي الحمى والقشعريرة. الآثار الجانبية الأخرى الشائعة هي الصداع ، وتشوش الحس (الأحاسيس غير الطبيعية مثل الوخز والوخز) ، والغثيان ، والتقيؤ ، الاحمرار والإحساس بالبرودة. كانت الآثار الجانبية التي شوهدت في الأطفال مماثلة لتلك التي شوهدت في البالغين. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Fabrazyme ، راجع منشور الحزمة.
يمكن للمرضى الذين يتناولون فابرازيم تطوير الأجسام المضادة (تنتج البروتينات كرد فعل على فابرازيم ، والتي قد تؤثر على العلاج).
لا ينبغي أن تستخدم Fabrazyme في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى agalsidase beta أو إلى مكونات أخرى للدواء.
لماذا تمت الموافقة على Fabraze؟
اعتبرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أنه بالنسبة للمرضى الذين يعانون من مرض فابري ، فإن العلاج بالفابرازيم قادر على إنتاج فوائد سريرية طويلة الأمد. واعتبرت CHMP أن فوائد Fabrazym تفوق المخاطر في حالة العلاج على المدى الطويل استبدال الانزيم في المرضى الذين يعانون من تشخيص مؤكدة من مرض فابري ، وبالتالي أوصت أن تعطى إذن التسويق.
في البداية تم تفويض Fabrazeme في ظروف استثنائية لأنه نظرا لاستخدامه لعلاج مرض نادر ، كانت البيانات المتاحة في وقت الموافقة محدودة.
منذ أن قدمت الشركة المصنعة المعلومات الإضافية المطلوبة ، تمت إزالة الشرط المتعلق بـ "ظروف استثنائية" في 6 فبراير 2008.
مزيد من المعلومات حول Fabrazyme
في 3 أغسطس 2001 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لصالح شركة Fabrazym لشركة Genzyme Europe BV. في 3 أغسطس 2006 ، تم تجديد هذا التفويض.
تسجيل مؤهلات Fabrazyme كمنتج طبي يتيم متاح هنا.
يمكنك الاطلاع على النسخة الكاملة من التقييم (EPAR) متاح هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 02 - 2008
