رافيتي - الجلسرين Fenilbutirrato

ما هو رافيتي - الجلسرين Fenilbutirrato؟

Ravicti هو دواء يستخدم لعلاج طويل الأمد لاضطرابات دورة اليوريا في البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين أو أكثر ، عندما لا يمكن إدارة المرض إلا مع التغييرات الغذائية. المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا غير قادرين على التخلص من النيتروجين النفايات من الجسم بسبب عدم وجود بعض أنزيمات الكبد. في الجسم ، يتحول نيتروجين النفايات إلى أمونيا ، وهو ضار إذا تراكم. يستخدم رافيكتي في المرضى الذين يعانون من نقص في واحد أو أكثر من الإنزيمات التالية: سينثاز الفوسفات كارباميل الأول ، كارباميلترانسفيريز أورنيثين ، سينسيز أرجينوسوسكاتينات ، لارجينوجينسوكاتين ، أرجينيز الأول وأورنيثيني ترانوكاز.

Ravicti يحتوي على المادة الفعالة glycerol phenylbutyrate.

نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا منخفض ، فإن هذه الأمراض تعتبر "نادرة" وقد صنفت "رافيتسي" على أنها "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 10 يونيو 2010.

كيفية استخدام Ravicti - الجلسرين Fenilbutirrato؟

يتوفر رافيتي كسائل (1.1 غ / مليلتر) يؤخذ عن طريق الفم أو عن طريق أنبوب يمر عبر الأنف ويصل إلى المعدة أو يمر عبر المعدة إلى المعدة. لا يمكن الحصول عليها إلا بوصفة طبية ويجب وصفها من قبل الطبيب الذي لديه خبرة في علاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا.

البروتينات هي مصدر للنيتروجين ، لذلك يجب استخدام رافايتي بالاشتراك مع نظام غذائي منخفض البروتينات خاص للحد من تناول النيتروجين ، وفي بعض الحالات ، المكملات الغذائية (على أساس تناول البروتين اليومي اللازم النمو والتنمية).

تعتمد جرعة الرافيتي على النظام الغذائي والطول والوزن للمريض. خلال العلاج ، ينبغي إجراء اختبارات الدم العادية لضبط الجرعة اليومية. ينبغي تقسيم الجرعة اليومية من رافيتي إلى كميات متساوية وإدارتها مع كل وجبة. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (أيضًا جزء من EPAR).

قد يكون العلاج مع رافيتي ضروريًا طوال الحياة ، إلا إذا تلقى المريض عملية زراعة كبد ناجحة

كيف يعمل رافيتي - الجلسرين Fenilbutirrato؟

يتم تحويل المادة الفعالة في Ravicti ، جليسيرول phenylbutyrate ، إلى فينيل أسيتات في الجسم. يجمع فينيل أسيتات مع الحمض الأميني الجلوتامين الموجود في البروتينات ، والذي يحتوي على النيتروجين ، لتشكيل مادة يمكن القضاء عليها من الجسم عن طريق الكلى. هذا يقلل من مستويات النيتروجين في الجسم ، مما يقلل من كمية الأمونيا المنتجة.

ما فائدة Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato هو موضح أثناء الدراسات؟

أجرت دراسة شملت 88 شخصًا يعانون من اضطرابات دورة اليوريا مقارنة مع رافيتي باستخدام phenylbutyrate الصوديوم (وهو دواء آخر يستخدم لعلاج اضطرابات دورة اليوريا). وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو التغيير في مستويات الأمونيا في الدم بعد 4 أسابيع من العلاج. وكشفت الدراسة أن رافيتي على الأقل فعّالة مثل دواء المقارنة في التحكم بمستوى الأمونيا في الدم: كان متوسط مستوى الأمونيا المقدر حوالي 866 مايكرومول لكل لتر في المرضى الذين عولجوا مع رافيتي و 977 مايكرومول لكل لتر في المرضى الذين عولجوا بالصوديوم phenylbutyrate. وقد أظهرت بيانات إضافية من الدراسات الداعمة آثار مشابهة لرافيتي في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 2 أشهر وأكبر.

ما هي المخاطر المرتبطة رافسيكى - Glicerolo Fenilbutirrato؟

أكثر الأحداث الضائرة شيوعًا في رافيتي (التي قد تؤثر على أكثر من 5 أشخاص في 100) هي الإسهال ، وانتفاخ البطن (ممر الغاز) ، والصداع ، وانخفاض الشهية ، والتقيؤ ، والتعب ، والشعور بالمرض ورائحة الجلد غير الطبيعية.

لا ينبغي أن تستخدم Ravicti لعلاج فرط حموضة الدم الحاد (زيادة مفاجئة لمستويات الأمونيا في الدم). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Ravicti والقيود ، انظر منشور الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على رافسيكى - Glicerolo Fenilbutirrato؟

قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Ravicti أكبر من مخاطرها وأوصت بأن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.

وقد ثبت أن رافيتي فعالة في الحد من مستوى الأمونيا في الدم لدى مرضى اضطرابات دورة اليوريا. إن را Ravـiـِـَـَـَـَـَـَـََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََََ لذلك ، حتى القضاء على نفايات النيتروجين يحدث باستمرار وهذا يؤدي إلى تحسين السيطرة على مستويات الأمونيا الدم على مدار اليوم. للسبب نفسه ، لا ينبغي أن تستخدم Ravicti لعلاج فرط أمونيا الدم الحاد ، والتي تتطلب العلاجات التي تعمل بشكل أسرع.

علاوة على ذلك ، وحيث أن هذه المادة متاحة في صيغة سائلة ، فقد وجدت اللجنة أن رافيتي قد يكون أكثر قبولا ، خاصة بالنسبة للأطفال ، مقارنة بالمنتجات الطبية المحببة الأخرى التي يمكن إضافتها إلى الطعام ؛ كما أن الصيغة السائلة تسهل عملية الأنبوب في المرضى غير القادرين على البلع بسبب المشاكل العصبية.

كانت الآثار غير المرغوب فيها لـ "رافيتسي" تحملها الأمعاء واعتبرت قابلة للإدارة. ومع ذلك ، هناك المزيد من البيانات حول سلامة رافيتي على المدى الطويل.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Ravicti بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة حزمة من Ravicti ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.

بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق "رافيتي" بإنشاء سجل للمرضى للحصول على مزيد من المعلومات حول فوائد الدواء وطوله على المدى الطويل.