المخدرات

Zavesca - miglustat

ما هو زافيسكا؟

Zavesca هو دواء يحتوي على المادة الفعالة miglustat ، المتاحة في كبسولات بيضاء 100 ملغ.

ما هو زافيسكا المستخدمة؟

يشار Zavesca لعلاج اثنين من الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر على طريقة الجسم في عملية التمثيل الغذائي للدهون. كل من الأمراض يسبب تراكم الدهون في الجسم (تسمى الجلوكوزفينغولس). يستخدم Zavesca في الحالات التالية:

  1. البالغين الذين يعانون من النوع 1 من مرض جوشر في أشكاله الخفيفة إلى المعتدلة. المرضى الذين يعانون من ذلك هم بدون إنزيم (جلوكوسيريبروسيديز) ؛ ويحدد هذا النقص تراكم نوع من جليكوسيبنغوليبيد (يسمى غلوكوسيرسيلاميد) في أجزاء مختلفة من الجسم ، على سبيل المثال. الطحال والكبد والعظام. يستخدم Zavesca في المرضى الذين هم غير مناسب للعلاج مع العلاج ببدائل الإنزيم (ERT) القياسية عن طريق التسريب (بالتنقيط في الوريد) ؛
  2. البالغين والمراهقين والأطفال الذين يعانون من مرض Niemann-Pick من النوع C ، وهو المرض الذي يمكن أن يؤدي إلى الوفاة ، والذي يحدث فيه تراكم من جليكوسفينغولس في الخلايا داخل الدماغ وفي أجزاء أخرى من الجسم. يستخدم Zavesca لعلاج أعراض "العصبية" للمرض (الأعراض التي تؤثر على الدماغ والأعصاب). وتشمل هذه الأعراض: فقدان التنسيق ، والمشاكل الناجمة عن حركات العين "السريعة" (السريعة) التي قد تعوق الرؤية ، وتأخر النمو ، وصعوبة البلع ، وتزايد حدة العضلات ، والتشنجات ، وصعوبات التعلم.

وحيث أن عدد المرضى الذين يعانون من هذه الأمراض منخفض ، فإنهم يعتبرون "نادرة" ولذلك فقد حصل زافيسكا على تعيين "دواء يتيم" في 18 أكتوبر 2000 ، على التوالي ، لمرض غوشيه من النوع 1 ، و 16 فبراير 2006 ، لمرض نوع Niemann-Pick من النوع C

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Zavesca؟

يجب البدء في العلاج مع Zavesca ومراقبته من قبل أطباء ذوي خبرة في إدارة مرض Gaucher أو مرض Niemann-Pick من النوع C.

جرعة البدء الموصى بها لعلاج المرضى الذين يعانون من النوع 1 من مرض جوشر هي كبسولة واحدة يتم تناولها عن طريق الفم ، ثلاث مرات في اليوم. أما بالنسبة لمرض Niemann-Pick type C ، فإن الجرعة الموصى بها هي كبسولتين ، ثلاث مرات في اليوم ، للبالغين والمراهقين. ال

تختلف الجرعة باختلاف الوزن والطول للأطفال دون سن 12 سنة. يمكن أخذ زافيسكا على معدة كاملة أو صائمة. Zavesca هو دواء لعلاجات طويلة الأمد.

من المناسب تقليل الجرعة عند المرضى الذين يعانون من مشاكل في الكلى ، وعلى الأقل بشكل مؤقت ، عند المرضى الذين يصابون بالإسهال. لم يتم إجراء أي دراسات للدواء في المرضى الذين يعانون من مشاكل في الكبد. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (المضمنة في EPAR).

كيف يعمل زافيسكا؟

تثبط المادة الفعالة في Zavesca ، miglustat ، عمل إنزيم يدعى glucosylceramide synthase. هذا الإنزيم هو جزء من المرحلة الأولى لإنتاج جليكوسفينغول. عن طريق منع عمل الإنزيم ، يمكن أن يقلل من إنتاج الميل إلى الجليكوسيني في بعض الخلايا. هذا يجب أن يبطئ أو يمنع أعراض مرض جوشر من النوع الأول ويقلل من أعراض مرض نيمان - بيك من النوع C.

ما هي الدراسات التي أجريت على Zavesca؟

كانت فعالية زافيسكا في علاج مرض جوشر من النوع الأول المعتدل إلى الخفيف 1 موضوع دراسة رئيسية شملت 28 مريضا لم يستطيعوا أو لم يرغبوا في الخضوع للعلاج باستبدال الإنزيم. الجزء الرئيسي من الدراسة استمر سنة واحدة. 13 من المرضى استمروا في تناول الدواء لمدة عامين آخرين. هدفت الدراسة إلى قياس تأثير Zavesca على حجم الكبد والطحال وتحديد ما إذا كان له تأثير على قيم الدم ، مثل تركيز الهيموجلوبين (وهو بروتين موجود في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأوكسجين إلى الجسم). عدد الصفائح الدموية (المكونات التي تشارك في تخثر الدم).

فيما يتعلق بمرض Niemann-Pick من النوع C ، تمت دراسة فعالية Zavesca في دراسة رئيسية واحدة شملت 31 مريضًا ، 12 منهم كانوا دون سن 12 عامًا. قارنت الدراسة تأثيرات زافيسكا مع العلاج القياسي (التدابير المستخدمة لتخفيف الأعراض) والعلاج القياسي وحده. وكان مؤشر الفعالية الرئيسي هو التغيير في المرضى من تواتر حركات العين الأكسجنية الأفقية بعد عام واحد ؛ درست الدراسة أيضًا الأعراض العصبية الأخرى بما في ذلك قدرة المريض على البلع ووظائفه الفكرية. بقي بعض المرضى تحت العلاج لمدة تصل إلى خمس سنوات ونصف. وأجري أيضا مسح على 66 مريضا عولجوا مع زافيسكا.

ما فائدة Zavesca هو موضح خلال الدراسات؟

في دراسة نوع 1 من مرض جوشر ، لوحظ انخفاض في حجم الكبد بنسبة 12 ٪ وحجم الطحال بنسبة 19 ٪ بعد عام واحد. كما لوحظ زيادة في متوسط ​​تركيز الهيموقلوبين بمقدار 0.26 جرام لكل ديليتيتر ، وكذلك زيادة في عدد الصفيحات بمقدار 8.29 مليون في الملليمتر الواحد. ظلت الآثار المفيدة من Zavesca دون تغيير على مدى ثلاث سنوات من العلاج المستمر.

في دراسة نوع C من Niemann-Pick ، ​​كان التحسن في حركات العين متشابهاً في المرضى الذين عولجوا مع Zavesca أو بدونها. ومع ذلك ، كانت هناك علامات على التحسن في القدرة على البلع وفي الوظائف الفكرية في المرضى الذين عولجوا مع زافيسكا. وأظهر التحقيق أن الدواء جعل درجة تفاقم الأعراض مستقرة أو منخفضة لحوالي ثلاثة أرباع المرضى.

ما هي المخاطر المرتبطة Zavesca؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا المرتبطة Zavesca (ينظر في أكثر من 1 المريض في 10) هي فقدان الوزن ، والهزة ، والإسهال ، وانتفاخ البطن وآلام في البطن (آلام في المعدة). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Zavesca ، راجع النشرة الدعائية.

لا ينبغي أن يستخدم زافيسكا في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) تجاه الميل أو أي من المكونات الأخرى.

لماذا تمت الموافقة على Zavesca؟

قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن الفوائد التي تظهرها زافيسكا تفوق المخاطر فيما يتعلق بمعالجة مرض جوشر من النوع الأول شفوياً أو معتدلاً في المرضى البالغين غير المناسبين. يجب علاجها بعلاج استبدال الإنزيم (ERT) والتظاهرات العصبية التقدمية في المرضى البالغين والأطفال المصابين بمرض Niemann-Pick من النمط C. ولذلك أوصت اللجنة بمنح Zavesca ترخيصًا للتسويق.

وقد أذن زافيسكا "في ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على بيانات كاملة عن الدواء لأنه كان مرض نادر الحدوث. ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) بمراجعة سنوية لأي بيانات جديدة أصبحت متوفرة في الوقت الحالي ، مع تحديث هذا الملخص إذا لزم الأمر.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر زافيسكا؟

تلتزم الشركة التي تصنع زافيسكا بإكمال الدراسات التالية حول فعالية وسلامة المنتج فيما يتعلق بمرض جوشر من النوع الأول:

  1. برنامج يتبع تسويق المنتج لإعلام الأطباء حول استخدام Zavesca ولضمان إبلاغ المرضى عن جوانب السلامة في الدواء ؛
  2. دراسة متابعة عن المرضى المشاركين بالفعل في التجارب السريرية ، لمواصلة تقييم سلامة وفعالية الدواء وكذلك للحصول على مزيد من ردود الفعل على الجوانب العصبية للمرض.
  3. دراسة حول فعالية وسلامة زافيسكا في المرضى الذين يتحولون إلى زافيسكا بعد العلاج ببدائل الإنزيم ؛
  4. دراسة إضافية عن التاريخ الطبيعي للمرض ، أجريت بالاشتراك مع مجموعة العمل الأوروبية لمرض غوشيه (EWGGD).

معلومات أخرى حول Zavesca:

في 20 نوفمبر 2002 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لشركة Zavesca لشركة Actelion Registration Ltd. تم تجديد ترخيص التسويق في 20 نوفمبر 2007.

للحصول على سجلات حالة اليتيم من Zavesca انقر هنا (لمرض غوشيه من النوع 1) وهنا (لمرض C Niemann-Pick).

للحصول على النسخة الكاملة لـ EPAR من Zavesca ، انقر هنا.

آخر تحديث لهذا الملخص: 01-2009