ما هو Strensiq - Asfotase alfa؟
Strensiq هو دواء محدد في العلاج على المدى الطويل من المرضى الذين يعانون من hypophosphatasia في مرحلة الطفولة. نقص الفوسفات هو مرض عظمي نادر موروث ، يمكن أن يؤدي إلى فقدان سابق لأوانه للأسنان وتشوهات العظام وكسور العظام المتكررة وصعوبة في التنفس. يحتوي Strensiq على المادة الفعالة asfotase alfa.
بما أن عدد المرضى الذين يعانون من نقص فوسفات الدم منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد صنفت Strensiq على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 3 ديسمبر 2008.
كيفية استخدام Strensiq - Asfotase alfa؟
لا يمكن الحصول على Strensiq إلا من خلال وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج من قبل طبيب من ذوي الخبرة في علاج الاضطرابات الأيضية أو أمراض العظام.
يتوفر الدواء كحل للحقن في قوارير مختلفة القوة والحجم. ويعطى عن طريق الحقن تحت الجلد ست مرات في الأسبوع (بجرعة 1 ملغم / كغم من وزن الجسم) أو ثلاث مرات في الأسبوع (بجرعة 2 مغ / كغ من وزن الجسم). بما أن كمية الدواء التي يجب إعطاؤها تعتمد على وزن جسم المريض ، يجب أن يقوم الطبيب بتعديل الجرعة مع تغير الوزن ، خاصة عند نمو الأطفال. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Strensiq - Asfotase alfa؟
يحدث نقص الفوسفات بسبب عيوب في الجين المسئول عن إنتاج إنزيم يسمى "الفوسفاتاز القلوي غير المنسوج" (ALP) ، والذي يلعب دورًا أساسيًا في تكوين العظام وصيانتها ، وكذلك في إدارة الكالسيوم و الفوسفات في الجسم. الأشخاص الذين يعانون من نقص فوسفات الدم يفتقرون إلى إنزيمات ALP كافية وبالتالي لديهم هيكل عظمي ضعيف. Asfotase alfa ، العنصر النشط في Strensiq ، هو نسخة معدلة من إنزيم ALP البشري ويستخدم لتحل محل الإنزيم المعيب ، من أجل زيادة تركيز ALP العامل.
ما فائدة Strensiq - Asfotase alfa الموضحة أثناء الدراسات؟
تمت دراسة Strensiq في دراسة رئيسية أجريت على 13 طفلاً تتراوح أعمارهم بين 6 و 12 سنة. أعطيت Strensiq بجرعة 2 ملغم / كغم أو 3 ملغم / كغم من وزن الجسم ثلاث مرات في الأسبوع لمدة 24 أسبوعا. كان المقياس الرئيسي لفعالية الدواء هو تحسين مظهر مفاصل الرسغ والركبة في المرضى ، ووضعت على صورة الأشعة قبل وبعد العلاج مع Strensiq. كما تمت مقارنة الصور الشعاعية للأطفال الذين عولجوا بـ Strensiq مع صور الأشعة المماثلة التي أجريت على الأولاد البالغ عمرهم 16 عامًا والذين لم يعالجوا بـ Strensiq ("الضوابط التاريخية"). أظهرت الدراسة ، التي اعتبرت أيضا معايير أخرى للفعالية ، بما في ذلك النمو والطول ، أنه في الأطفال الذين عولجوا باستخدام Strensiq تم تحسين بنية المفصل ، كما يتضح من الأشعة ، وأن معظم المرضى ظهروا في الارتفاع . في الضوابط التاريخية ، لم يلاحظ أي تحسن مماثل في المستوى المفصلي أو من حيث نمو الطول في فترة زمنية مماثلة في معظم المرضى.
كما تم التأكيد على فعالية Strensiq ، بشكل عام ، من خلال المزيد من الدراسات الأصغر ، في بعض منها تم فحص جرعة 1 mg / kg من Strensiq تدار ست مرات في الأسبوع.
ما هي المخاطر المرتبطة ب Strensiq - Asfotase alfa؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Strensiq (التي قد تؤثر على أكثر من 1 في 10 أشخاص) هي الصداع ، حمامي (احمرار في الجلد) ، ألم في الذراعين والساقين ، والحمى ، والتهيج ، وردود الفعل في موقع الحقن (الألم والطفح الجلدي) والحكة) وكدمات (كدمات). للحصول على القائمة الكاملة للقيود والآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Strensiq ، انظر منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Strensiq - Asfotase alfa؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Strensiq أكبر من مخاطرها وأوصت بأن يتم اعتمادها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي. ولاحظت اللجنة أن نقص فوسفات الدم مرض خطير يهدد الحياة ، ولا توجد علاجات مرخص بها. على الرغم من أن الدراسة الرئيسية أجريت على نطاق صغير وبدون مقارنة مباشرة مع Strensiq مع علاج آخر أو مع المرضى غير المعالجين ، اعتبرت CHMP أن التحسن الملحوظ في مستوى العظام والنمو الواضح يمثل فوائد مهمة. لأن نقص الفوسفات هو مرض نادر للغاية ، فمن المرجح أن البيانات التي تشير إلى هذا السكان ستبقى محدودة. أما بالنسبة للسلامة ، فقد اعتبرت ردود الفعل في موقع الحقن والآثار الجانبية الأخرى قابلة للتنفيذ مع التوصيات الحالية.
وقد أذن Strensiq تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن الدواء بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Strensiq - Asfotase alfa؟
منذ أن تمت الموافقة على Strensiq تحت ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويقها ستنشئ سجلاً للمرضى الذين يعانون من نقص فوسفات الدم لجمع معلومات عن المرض وسلامة وفعالية Strensiq على المدى الطويل.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Strensiq - Asfotase alfa؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Strensiq بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Strensiq ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.
بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة بتوفير مواد المعلومات للمرضى ومقدمي الرعاية لهم ، لضمان استخدام Strensiq بشكل صحيح وتقليل مخاطر الأخطاء الطبية. ستحتوي المادة على دليل حقن ذاتي للمرضى ، بالإضافة إلى تعليمات حول كيفية إعطاء الحقن للاستخدام من قبل الوالدين أو أولئك الذين يساعدون الأطفال المصابين بالمرض.
ستقوم الشركة أيضا بإجراء دراسة لجمع البيانات حول ردود الفعل من المرضى البالغين تعامل مع جرعة Strensiq المستخدمة في عدد الأطفال في الأطفال. كما ستواصل الدراسات المستمرة دراسة فوائد Strensiq عند المراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين 13 و 18 عامًا.
مزيد من المعلومات حول Strensiq - Asfotase alfa
للاطلاع على ملخص خطة إدارة المخاطر الكاملة (ERAR) و Strensiq ، يرجى زيارة الموقع الإلكتروني للوكالة: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / European evaluation reports reports. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Strensiq ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
