ما هو وما هو Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا المستخدمة؟
Zalmoxis هو دواء يستخدم كعلاج مساعد في المرضى البالغين الذين يخضعون لعملية زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT ، وهو زرع الخلايا التي يمكن أن تتطور إلى أنواع مختلفة من خلايا الدم) من متبرع متوافق جزئيًا (وهو ما يسمى بالزرع العشوائي). يتم استخدام Zalmoxis في المرضى الذين يخضعون لعملية زرع haploidentical بسبب سرطان الدم الحاد مثل ، على سبيل المثال ، بعض اللوكيميا والأورام اللمفاوية. قبل أن يتم زرعها ، سيتم علاج المريض لإزالة خلايا نخاع العظام الموجودة ، بما في ذلك الخلايا السرطانية وخلايا جهاز المناعة. يدار Zalmoxis للمساعدة في استعادة نظام المناعة للمريض بعد الزرع.
Zalmoxis هو نوع من الطب العلاجي المتقدم يسمى "منتج العلاج بالخلايا الجسدية" ، وهو نوع من الأدوية يحتوي على خلايا أو أنسجة تم التلاعب بها بحيث يمكن استخدامها لعلاج أو تشخيص أو منع المرض. يحتوي Zalmoxis على الخلايا اللمفية T (نوع من خلايا الدم البيضاء) التي تم تعديلها وراثيا 1. للحصول على Zalmoxis ، يتم فصل الخلايا الليمفاوية T من متبرع الزرع عن بقية الخلايا في عملية الزرع. ثم يتم تعديل الخلايا الليمفاوية T هذه وراثيا لتشمل "الجين الانتحاري".
نظرًا لكون عدد المرضى الذين يخضعون لعملية زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم منخفضًا (HSCT) ، تم اختيار Zalmoxis "دواءًا يتيمًا" (وهو دواء يستخدم في أمراض نادرة) في 20 أكتوبر 2003.
كيف يتم استخدام Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا؟
يمكن الحصول على Zalmoxis فقط من خلال وصفة طبية ويجب إجراء العلاج تحت إشراف طبيب من ذوي الخبرة في علاج سرطان الدم باستخدام زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT).
يتم إعداد Zalmoxis للاستخدام كمنتج طبي خاص بالمريض. يتم إعطاؤه بعد فترة تتراوح بين 21 و 49 يومًا من الزرع ، ولكن فقط إذا لم تتم إعادة زرع الجهاز المناعي للمريض بالفعل وإذا لم يطور المريض مرض الزرع ضد العائل (الذي يحدث عند الخلايا المزروعة) يهاجم الجسم).
يتم إعطاء Zalmoxis كحقن في الوريد (بالتنقيط) لمدة 20-60 دقيقة ، كل شهر لمدة تصل إلى أربعة أشهر ، حتى تصل الخلايا اللمفاوية T المتداولة إلى مستوى معين. تعتمد جرعة Zalmoxis على وزن جسم المريض.
لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا؟
عندما يعطى Zalmoxis بعد الزرع ، يساعد المريض على بناء جهاز المناعة وبالتالي يساعد على حمايته من العدوى. ومع ذلك ، فإن الخلايا الليمفاوية T الموجودة في Zalmoxis قد تهاجم جسم المريض في بعض الأحيان ، مما يسبب مرض الزرع ضد المضيف. الخلايا التائية في Zalmoxis لها جين انتحاري ، مما يجعلها عرضة للأدوية ganciclovir و valganciclovir. إذا كان المريض يطور مرض الزرع ضد المضيف ، يتم إعطاء ganciclovir أو valganciclovir ، الذي يقتل الخلايا الليمفاوية T التي لديها الجين الانتحاري وبالتالي علاج المرض ومنع المزيد من التطوير.
ما الفائدة التي أظهرها Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا خلال الدراسات؟
تمت دراسة Zalmoxis في دراسة رئيسية شملت 30 مريضا الذين خضعوا لعملية زرع haploidentical بسبب سرطان الدم الحاد. في هذه الدراسة ، لم يكن Zalmoxis مقارنة مع العلاجات الأخرى. وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو استعادة نظام المناعة الذي تم قياسه بمستويات الدم في اللمفاويات التائية ، وفي 77٪ من المرضى الذين عولجوا ب Zalmoxis (23 من أصل 30) ، تمت استعادة الجهاز المناعي. حدث مرض زرع الأعضاء في 10 مرضى الذين تم إعطاؤهم فيما بعد ganciclovir أو valganciclovir ، إما بمفردهم أو بالاشتراك مع أدوية أخرى. جميع 10 مرضى تعافوا من مرض زرع المضيف.
تم الجمع بين البيانات من الدراسة الرئيسية أيضا مع بيانات من دراسة مستمرة الثانية ومقارنة معدلات البقاء على قيد الحياة للمرضى 37 الذين عولجوا مع Zalmoxis (23 من الدراسة الرئيسية و 14 من الدراسة الحالية) مع تلك من قاعدة بيانات من 140 مريضا الذين خضعوا لعملية زرع haploidentical في الماضي. كانت نسبة المرضى الذين نجوا سنة واحدة 51 ٪ للمرضى الذين تلقوا Zalmoxis بالمقارنة مع 34-40 ٪ للمرضى الذين لم يتلقوا Zalmoxis.
ما هي المخاطر المرتبطة بالزامموكس - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا؟
التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Zalmoxis (والذي قد يحدث في أكثر من مريض واحد في 10) هو المرض الحاد في الزرع ضد العائل (وهو حالة تتطور خلال 100 يوم من الزرع). عندما يتم استخدام Zalmoxis ، يمكن علاج هذه الحالة مع ganciclovir أو valganciclovir. لا ينبغي إعطاء Zalmoxis للمرضى الذين تمت استعادة نظامهم المناعي. علاوة على ذلك ، لا ينبغي استخدامه في المرضى الذين سبق لهم تطوير مرض الزرع ضد العلاج الذي يتطلب المضيف. للحصول على القائمة الكاملة للقيود والآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Zalmoxis ، انظر منشور الحزمة.
لماذا Zalmoxis - تمت الموافقة على الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا؟
وقد ثبت Zalmoxis للمساعدة في استعادة نظام المناعة من المرضى الذين خضعوا لعملية زرع haploidentical بسبب سرطانات الدم الحادة. هؤلاء المرضى لديهم خيارات علاج محدودة ولديهم توقعات سيئة. يعتبر ملف السلامة الخاص ب Zalmoxis مقبولاً. الخطر الرئيسي هو مرض الزرع ضد المضيف ، ولكن هذا يمكن علاجها بنجاح مع ganciclovir أو valganciclovir ، التي تقتل الخلايا الليمفاوية T الموجودة في Zalmoxis. قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أنه على الرغم من الحاجة إلى بيانات إضافية لتحديد حجمها ، فإن فوائد Zalmoxis تفوق المخاطر وتوصي بأن يتم اعتمادها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي. . حصل Zalmoxis على "موافقة مشروطة". وهذا يعني أن المزيد من المعلومات حول الدواء ستكون متاحة في المستقبل ، والتي يتعين على الشركة توفيرها. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Zalmoxis؟
وبما أن Zalmoxis تلقت "موافقة مشروطة" ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Zalmoxis ستوفر نتائج دراسة مستمرة للمرضى الذين يعانون من سرطان الدم الحاد عالي المخاطر. ستقارن الدراسة بين عملية زرع جراحي وعائية متبوعة بالعلاج مع Zalmoxis بزراعة haploidentical تحتوي على الخلايا اللمفاوية التائية تليها المعالجة مع سيكلوفوسفاميد (دواء لمنع ظهور الكسب غير المشروع ضد المرض العائل) وبزرع غير تكراري بدون الخلايا اللمفاوية التائية.
ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام المأمون والفعال ل Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا؟
ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق Zalmoxis بتوفير مواد تدريبية للمهنيين الصحيين ، مع معلومات مفصلة عن المخاطر ، بما في ذلك مرض زرع الأعضاء ، وكيفية استخدام الدواء بشكل صحيح. كما ستقوم الشركة بجمع البيانات من جميع المرضى الذين عولجوا مع Zalmoxis من خلال استكمال التسجيل ومراقبة التقدم بعد العلاج لدراسة سلامة وفعالية الدواء على المدى الطويل.
كما تم الإبلاغ عن التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل العاملين في مجال الصحة والمرضى من أجل استخدام Zalmoxis بأمان وفعالية في ملخص خصائص المنتج وفي نشرة الحزمة.
مزيد من المعلومات حول Zalmoxis - الخلايا الليمفاوية المعدلة وراثيا
بالنسبة إلى الـ EPAR الكاملة لـ Zalmoxis ، قم بزيارة موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تقارير تقييم عامة أوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Zalmoxis ، اقرأ النشرة الدعائية (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة بشأن Zalmoxis على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / الأدوية البشرية / تحديد الأمراض النادرة
