ما هو Cerezyme؟
Cerezyme هو مسحوق يتم فيه تحضير محلول للتسريب (بالتنقيط في الوريد). يحتوي على المادة الفعالة imiglucerase.
ما هو Cerezyme المستخدمة؟
يستخدم Cerezyme للعلاج على المدى الطويل من المرضى الذين يعانون من مرض غوشيه. مرض جوشر هو مرض وراثي نادر يتصف بانعدام إنزيم يدعى غلوكوسيريبروسيداز glucocerebrosidase ، والذي عادة ما يتحلل بمنتج شحوب النفايات يدعى glucocerebroside. بدون هذا الإنزيم يتراكم الجلوكوسيريبروسيد الدهني في الجسم ، عادة في الكبد والطحال ونخاع العظام ، مما يؤدي إلى ظهور أعراض المرض: فقر الدم (انخفاض مستويات خلايا الدم الحمراء) ، والتعب ، والميل إلى الكدمات والنزيف ، وتورم الطحال والكبد وآلام العظام والكسور.
يشار إلى Cerezyme في المرضى الذين يعانون من النوع 1 من مرض جوشر ، والذي لا يؤثر على الخلايا العصبية ، أو النوع 3 ، والذي يؤثر على الخلايا العصبية لفترات طويلة. يجب أن يكون لدى المرضى أعراض لا تؤثر على الجهاز العصبي ، بما في ذلك واحد أو أكثر من الحالات التالية:
- فقر الدم.
- نقص الصفيحات الدموية (انخفاض عدد الصفائح الدموية في الدم) ؛
- مشاكل العظام.
- تضخم الكبد أو الطحال.
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يتم استخدام Cerezyme؟
يجب أن يعالج المرضى الذين يعانون من مرض غوشيه من قبل أطباء ذوي خبرة في علاج هذا المرض. يعطى السيزيوم بشكل طبيعي كل مرة كل أسبوعين. يجب أن تكون الجرعة وتكرار الحقن مصممة لكل مريض بناءً على الأعراض والاستجابة للعلاج. يجب إعطاء الدفعة الأولى ببطء ومن ثم يمكن زيادة معدل التسريب تحت إشراف الطبيب أو الممرضة. يشار إلى Cerezyme للاستخدام على المدى الطويل.
كيف يعمل Cerezyme؟
في الماضي ، كان يعالج مرض جوشر باستخدام إنزيم يدعى ألغلوسيرز ، والذي تم تحضيره من المشيمة البشرية. Imiglucerase ، العنصر النشط في Cerezyme ، هو نسخة من هذا الإنزيم ، الذي يتم إنتاجه بواسطة طريقة تعرف باسم "تقنية DNA المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم بواسطة خلية تم فيها إدخال جين (DNA) مما يجعلها قادرة على إنتاج الإنزيم. يستبدل Imiglucerase الإنزيم المفقود في مرض Gauche ويعزز تحلل glucocerebroside ، مما يمنعه من التراكم في الجسم.
ما هي الدراسات التي أجريت على Cerezyme؟
بالنسبة لمرض غوشيه من النوع الأول ، تمت دراسة Cerezyme في ثلاث دراسات شملت ما مجموعه 40 مريضًا ، وهو عدد مقبول مع الأخذ في الاعتبار أن المرض نادر جدًا. قارنت هذه الدراسات قدرة Cerezyme و algucerase للسيطرة على أعراض مرض غوشيه ، أي الزيادة في عدد خلايا الدم الحمراء والصفائح الدموية في الدم وانخفاض في حجم الكبد والطحال. بالنسبة لمرض جوشر من النوع الثالث ، وهو أمر نادر للغاية ، قدمت الشركة بيانات من المقالات المنشورة وسجل خاص للمرضى المصابين بمرض جوشر.
ما فائدة Cerezyme المبينة أثناء الدراسات؟
وقد أظهرت الدراسات أن Cerezyme آمنة وفعالة مثل algucerase في السيطرة على أعراض مرض غوشيه. وقد تبين أيضا أن المرضى يمكن أن ينتقلوا بأمان من علاج الجلوكراز إلى العلاج مع Cerezyme.
ما هي المخاطر المرتبطة Cerezyme؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Cerezyme (يُرى بين 1 و 10 مرضى في 100) هي أعراض تنفسية (صعوبة في التنفس) ، وخلايا (طفح جلدي) أو وذمة وعائية (تورم تحت الجلد) ، وحكة وطفح. قد يصاب المرضى بأجسام مضادة (بروتينات ينتجها الجسم كرد فعل على Cerezyme ، والذي قد يعرض العلاج للخطر) ويجب مراقبته خلال السنة الأولى من العلاج لتحديد أي علامات لردود الفعل التحسسية تجاه Cerezyme.
يجب استخدام Cerezyme بحذر في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى imiglucerase أو إلى أي من السواغات.
لماذا تمت الموافقة على Cerezyme؟
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن Cerezyme يتحكم بفعالية في أعراض مرض جوشر من النوع 1 والنوع 3. وقررت اللجنة أن فوائد Cerezyme أكبر من مخاطرها مثل علاج استبدال الإنزيم على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من تشخيص مؤكد لمرض غوشيه غير العصبي (النوع 1) أو مرض الأعصاب المزمن (النوع 3) ، والتي تظهر أيضا المظاهر السريرية غير العصبية الهامة للمرض. أوصت اللجنة بمنح Cerezyme ترخيصًا للتسويق.
معلومات أخرى حول Cerezyme:
وفي 17 تشرين الثاني / نوفمبر 1997 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي من أجل Cerezyme إلى Genzyme Europe BV. تم تجديد ترخيص التسويق في 17 نوفمبر 2002 وفي 17 نوفمبر 2007.
للحصول على النسخة الكاملة من Cerezyme EPAR انقر هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 06-2009
