Increlex - mecasermin

ما هو Incrixex؟

Increlex هو الحل للحقن التي تحتوي على mecasermin المادة الفعالة.

ما هو Increlex المستخدمة؟

يشار إلى Increlex للمعالجة على المدى الطويل من العجز في النمو في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 18 عاما مع "نقص أساسي خطير من عامل نمو تشبه الانسولين من النوع -1" (مستويات منخفضة جدا من هرمون في الدم يسمى نمو شبيه بالأنسولين من النوع -1 أو IGF-1). IGF-1 ضروري للنمو. المرضى الذين يعانون من نقص IGF-1 ينتجون هرمون النمو ، ولكن الكائن الحي لا ينتج عنه أي استجابة ، لذا فهم أصغر من عمرهم. يتم استخدام Increlex عندما يكون العجز "أولي" ، مما يعني أنه لم يتم تحديد أسباب أخرى لمستويات منخفضة من IGF1 ، مثل سوء التغذية ، انخفاض مستويات هرمون الغدة الدرقية أو استخدام المنشطات (الأدوية المستخدمة للحد أو منع الالتهابات). لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (وهو جزء من EPAR).

نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من نقص IGF1 الأساسي منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وقد تم تصنيف Increlex على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 22 مايو 2006.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Increlex؟

يجب مراقبة العلاج مع Increlex من قبل أطباء ذوي خبرة في تشخيص وعلاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات النمو.

الجرعة الموصى بها هي 0.04 مجم لكل كيلوغرام من وزن الجسم مرتين في اليوم. يجب تعديل الجرعة لكل مريض على أساس معدل النمو والآثار الجانبية. الجرعة القصوى هي 0.12 مجم لكل كيلوغرام مرتين في اليوم. يجب أن تدار Increlex تحت الجلد ، وتغيير موقع الإدارة في كل مرة. لا ينبغي أبدا أن يتم حقن الدواء في الوريد. يجب أن يتم الحقن قبل وجبة أو وجبة خفيفة. يجب إيقاف العلاج إذا كان المريض لا يستطيع تناول الطعام لأي سبب من الأسباب. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج.

كيف يعمل Increlex؟

المادة الفعالة في Increlex ، mecasermin ، هي نسخة من IGF-1. IGF-1 مهم جدا في تحديد مقدار نمو الطفل. في الواقع ، هذا الهرمون يحفز على تقسيم ونمو

الخلايا وامتصاص العناصر الغذائية ، وتعزيز نمو أنسجة الجسم. يعمل Increlex بنفس الطريقة الطبيعية لـ IGF-1 ، لتحل محل الهرمون المفقود والمساهمة في نمو ارتفاع الطفل.

يتم إنتاج Mecasermin باستخدام "تقنية الحمض النووي المؤتلف": يتم الحصول عليها من البكتيريا التي تم إدخال الجين فيها والتي تسمح لهم بإنتاج IGF-1.

ما هي الدراسات التي أجريت على Increlex؟

تمت دراسة Increlex في خمس دراسات شملت ما مجموعه 76 طفلاً بعمر 15 سنة وأكثر يعانون من نقص حاد في IGF-1 الأساسي ، تسعة منهم أخذوا نوعًا آخر من IGF-1 المعاد تجميعه قبل المشاركة في هذه الدراسات. . ولأن المرض نادر ، فقد تم تضمين العديد من الأطفال في أكثر من دراسة واحدة. في إحدى الدراسات ، قورنت Increlex مع الدواء الوهمي (علاج وهمي) في ثمانية مرضى ، بينما في الدراسات الأخرى ، لم تتم مقارنة Increlex مع أي علاج آخر. تراوحت مدة الدراسات من 15 شهرًا إلى 8 سنوات ، وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو سرعة النمو.

ما الفائدة التي اكتسبتها Increlex أثناء الدراسات؟

تسبب Increlex زيادة كبيرة في سرعة النمو. إذا تم أخذ نتائج الدراسات الأربعة مجتمعة ، كان معدل النمو في المتوسط 2.8 سم في السنة قبل العلاج. نمت إلى 8.0 سم في السنة الأولى من العلاج وإلى 5.8 سم في الثانية. استقر معدل النمو عند حوالي 4.7 سم في السنة من السنة الرابعة من العلاج.

كما أجريت دراسات على الأطفال الذين يعانون من عيوب في جين هرمون النمو (GH) الذين طوروا أجسامًا مضادة لـ GH. قدمت الشركة طلبا للحصول على تصريح لاستخدام Increlex في هؤلاء الأطفال ، ولكنها سحبت التطبيق في نهاية تقييم الدواء ، لأن هذا المرض غير مدرج في تصنيف "اليتيم" للدواء.

ما هي المخاطر المرتبطة Increlex؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Increlex (ينظر في أكثر من 1 المريض في 10) هي نقص سكر الدم (نقص تركيز الغلوكوز في الدم) ، تضخم الغدة الصعترية (تضخم الغدة الصعترية ، غدة تحت عظم الصدر تشارك في إنتاج الأجسام المضادة) ، والصداع ، وفقدان السمع (فقدان السمع) ، وتضخم اللوزتين (اللوزتين المتضخم) ، والشخير والتضخم (التورم) في موقع الإدارة. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Increlex ، راجع منشور الحزمة.

لا ينبغي أن تستخدم Increlex في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى mecasermin أو المكونات الأخرى للدواء. لا ينبغي أيضا أن تستخدم في المرضى الذين يعانون من الورم النشط أو يشتبه (انتشار الخلايا غير طبيعي). يجب التوقف عن العلاج مع Increlex إذا ظهرت أدلة على الأورام. لا ينبغي أن تعطى Increlex إلى الأطفال المبتسرين أو حديثي الولادة.

لماذا تمت الموافقة على Increlex؟

قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Increlex هي أكبر من مخاطره على العلاج على المدى الطويل من العجز في النمو لدى الأطفال والمراهقين الذين يعانون من نقص حاد IGF-1 الأساسي. أوصت اللجنة بإعطاء Increlex ترخيص تسويق.

تم التصريح لشركة Increlex تحت "ظروف استثنائية". هذا يعني أنه ، بسبب كونه مرض نادر ، لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Increlex. ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة التي قد تكون متاحة في كل عام ، وسيتم تحديث هذا الملخص إذا لزم الأمر.