ما هو Ocaliva - حمض Obeticolic؟
يستخدم Ocaliva في علاج المرضى البالغين الذين يعانون من مرض في الكبد المعروف باسم التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوي الأولي ، وهو حالة من أمراض المناعة الذاتية التي يوجد فيها تدمير تدريجي للقنوات الصفراوية الصغيرة في الكبد. تحمل هذه المجاري سائلًا يسمى الصفراء من الكبد إلى الأمعاء ، حيث يتم استخدامه للمساعدة على هضم الدهون. نتيجة لضرر في القنوات ، يتراكم الصفراء في الكبد مما تسبب في إصابة أنسجة الكبد. هذا يمكن أن يؤدي إلى تندب وفشل الكبد ، وربما يزيد من خطر الاصابة بسرطان الكبد.
Ocaliva يحتوي على العنصر النشط حمض obeticolic. يستخدم هذا في تركيبة مع دواء آخر ، حمض ursodeoxycholic (UDCA) ، في المرضى الذين لا يستجيبون بما يكفي لـ UDCA وحدها ، وحدهم في المرضى الذين لا يستطيعون أخذ UDCA.
بما أن عدد مرضى التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوي الأولي منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد صنفت أوكاليفا على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 27 يوليو 2010.
كيف هو Ocaliva - حمض Obeticolic؟
يتوفر Ocaliva على شكل أقراص (5 و 10 ملغ) ولا يمكن الحصول عليه إلا بوصفة طبية. الجرعة الموصى بها هي 5 ملغ مرة في اليوم. إذا تم تحمّل Ocaliva بعد ستة أشهر ، يمكن زيادة الجرعة إلى 10 مجم مرة في اليوم. قد تنخفض الجرعات أو قد يحتاج العلاج إلى التوقف عند المرضى الذين يعانون من حكة لا تطاق (من الآثار الجانبية المحتملة لأوكاليفا).
لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف Ocaliva - حمض Obeticolic؟
المادة الفعالة في Ocaliva ، وحمض obeticolic ، هو شكل معدل من حمض الصفراء (الأحماض الصفراوية هي المكونات الرئيسية للالصفراء). وهو يعمل في المقام الأول عن طريق ملزمة للمستقبلات في الكبد والأمعاء (مستقبلات X-farnesoid) التي تتحكم في إنتاج الصفراء. من خلال الالتصاق بهذه المستقبلات ، يقلل Ocaliva من إنتاج العصارة الصفراوية في الكبد ، مما يمنعها من تراكم وإتلاف أنسجة الكبد.
ما الفائدة التي حصل عليها Ocaliva - حامض Obeticolic الموضح أثناء الدراسات؟
تمت مقارنة الأوكاليفا مع العقار الوهمي (علاج وهمي) في دراسة رئيسية واحدة شملت 217 بالغًا مصابين بالتهاب القناة الصفراوية الصفراوي الأولي الذين كانوا يتناولون UDCA لمدة عام واحد على الأقل أو الذين لم يتمكنوا من إجراء UDCA. كان مقياس الفعالية مبنياً على عدد المرضى الذين انخفضت مستويات الدم لديهم مثل البيليروبين و ALP (علامات الإصابة الكبدية) بنسبة 15٪ على الأقل (لـ ALP) وأقل من قيمة معينة تعتبر عادية (ل البيليروبين) بعد عام واحد من العلاج.
وأظهرت الدراسة أن Ocaliva كان أكثر فعالية من العلاج الوهمي في خفض مستويات الدم من البيليروبين و ALP: انخفضت مستويات من الكمية المطلوبة في 47 ٪ (34 من أصل 73) من المرضى الذين عولجوا مع Ocaliva 10 ملغ و 46 ٪ (32 من 70) من المرضى الذين عولجوا بجرعات متزايدة من Ocaliva (5 ملغ إلى 10 ملغ) ، مقارنة بـ 10٪ (7 من 73) من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي.
ما هي المخاطر المرتبطة Ocaliva - حمض Obeticolic؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للأوكالفا هي الحكة (التي قد تؤثر على أكثر من 6 من كل 10 أشخاص) والتعب (الذي قد يؤثر على أكثر من 2 من كل 10 أشخاص). الحكة هي أيضا أكثر الآثار الجانبية شيوعا التي يمكن أن تؤدي إلى وقف العلاج. في معظم الحالات التي لوحظت ، وقعت حكة خلال الشهر الأول من العلاج ، وتميل إلى حل مع مرور الوقت ، مع استمرار العلاج. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Ocaliva ، راجع منشور الحزمة.
لا ينبغي أن تستخدم Ocaliva في المرضى الذين يعانون من القنوات الصفراوية المتعسرة تماما. للحصول على قائمة كاملة بالقيود ، انظر نشرة الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Ocaliva - Obeticolic Acid؟
المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولية لديهم خيارات علاج محدودة. وقد ثبت أن Ocaliva تقلل مستويات الدم من البيليروبين و ALP في المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الصفراوية الأولية ، بما في ذلك أولئك الذين لا يمكن علاجهم مع UDCA. تم العثور على تخفيضات البيليروبين و ALP لتكون مؤشرا على حدوث تحسن في حالة الكبد. ومع ذلك ، يجب أن تظهر فوائد سريرية Ocaliva في مزيد من الدراسات. واعتبرت سلامة الشخصية للدواء مواتية ، مع آثار غير مرغوب فيها التي كانت مقبولة ويمكن التحكم فيها مع العلاج الداعم (على سبيل المثال ، للحكة) وتعديلات الجرعة. ولذلك قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن مزايا Ocaliva أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.
حصلت Ocaliva على "موافقة مشروطة". وهذا يعني أن المزيد من المعلومات حول الدواء ستكون متاحة في المستقبل ، والتي يتعين على الشركة توفيرها. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Ocaliva؟
كما تم إصدار موافقة مشروطة لـ Ocaliva ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Ocaliva ستوفر بيانات إضافية من دراستين لتأكيد نجاعة الدواء وسلامته. تم تصميم الدراسة الأولى لإثبات الفائدة السريرية للأوكاليفا ، في حين أن الدراسة الثانية ستقيم فوائد Ocaliva في المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد المتوسطة إلى الشديدة.
ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لأوكاليفا - حمض Obeticolic؟
تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى للاستخدام الآمن والفعال من Ocaliva في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة.
معلومات أخرى عن Ocaliva - Obeticolic Acid
للحصول على النسخة الكاملة من EPAR من Ocaliva قم بمراجعة موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تقارير تقييم عامة أوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Ocaliva ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة بخصوص Ocaliva على الموقع الإلكتروني للوكالة: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة.
