Diacomit - ستيريبينتول

ما هو Diacomit؟

Diacomit هو دواء يحتوي على المادة الفعالة stiripentol. وهي متوفرة كبسولات أو أكياس تحتوي على (250 و 500 مجم). تحتوي الأكياس على مسحوق يستخدم للحصول على تعليق فموي (سائل يحتوي على جسيمات صلبة).

ما هو Diacomit المستخدمة؟

Diacomit هو دواء مضاد للصرع. يشار إلى أن الأطفال الذين يعانون من شكل نادر جدا من الصرع يسمى "الصرع رمع عضلي حاد من الطفولة" (EMSI) ، المعروف أيضا باسم متلازمة Dravet. هذا النوع من الصرع يؤثر على الأطفال الصغار. يشار Diacomit كعلاج مساعد ل clobazam و valproate (أدوية أخرى مضادة للصرع) في علاج النوبات الارتجاجية منشط (نوبات أشد ، التي يوجد فيها فقدان الوعي) التي لا يمكن السيطرة عليها بشكل كاف مع clobazam و valproate.

مع انخفاض عدد المرضى الذين يعانون من EMSI ، يعتبر المرض "نادرة" وتم تصنيف Diacomit "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 5 ديسمبر 2001.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Diacomit؟

لا ينبغي أن تدار العلاج Diacomit إلا تحت إشراف طبيب من ذوي الخبرة في تشخيص وإدارة الصرع من الأطفال حديثي الولادة والأطفال (طبيب أطفال أو أخصائي الأعصاب للأطفال). الجرعة العادية هي 50 مغ / كغ من وزن الجسم ، مقسمة إلى جرعتين أو ثلاث جرعات طوال اليوم. يبدأ العلاج عادة بجرعة مخفضة من الأدوية ، والتي تزداد تدريجيا إلى الجرعة الموصى بها على مدى ثلاثة أيام. بعد البدء في علاج Diacomit قد يكون من الضروري تقليل جرعة clobazam. عادة ، لا تتطلب جرعة فالبروات التعديلات.

أجريت الدراسات الرئيسية التي أجريت على Diacomit على الأطفال فوق سن ثلاث سنوات. يجب اتخاذ القرار المتعلق باستخدام Diacomit في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن ثلاث سنوات على أساس فردي ، وهذا يتوقف على الحالة: يمكن إعطاء الدواء للأطفال الأصغر سناً فقط إذا تم تأكيد تشخيص EMSI.

يجب أن تؤخذ Diacomit مع الطعام ، ولكن ليس مع الحليب أو منتجات الألبان ، والمشروبات الغازية ، وعصائر الفاكهة أو الأطعمة والمشروبات التي تحتوي على الكافيين أو الثيوفيلين (مادة وجدت ، على سبيل المثال ، في الشاي الأسود والأخضر).

كيف تعمل Diacomit؟

طريقة عمل المادة الفعالة لـ Diacomit ، stiripentol ، كدواء مضاد للصرع لم تعرف بعد بالكامل. من الممكن أنه يعمل عن طريق إبراز نشاط الأدوية الأخرى المضادة للصرع عن طريق خفض معدل استقلاب الكبد. ومن الممكن أيضا أن تزيد مستويات "الناقل العصبي" الذي يطلق عليه حمض جاما-أمينوبتيريك (GABA) في الفراغات بين الخلايا العصبية في الدماغ. الناقلات العصبية هي مواد في الجسم تنقل إشارات من خلية عصبية إلى أخرى.

ما هي الدراسات التي أجريت على Diacomit؟

تم اختبار آثار Diacomit لأول مرة في النماذج التجريبية قبل دراستها في البشر.

أجريت الدراستان الرئيسيتان اللتان أجريتا على Diacomit على 65 من الأطفال والمراهقين الذين تتراوح أعمارهم بين ثلاث سنوات و 18 سنة. قارنت الدراسات فعالية Diacomit ، في كبسولات أو أكياس ، مع ذلك من الدواء الوهمي (علاج وهمي) في هؤلاء المرضى كعلاج مساعد للعلاجات المستمرة مع clobazam و valproate. وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو عدد المرضى "التفاعلي" للعلاج. تم وصف مريض واحد بأنه "متفاعل" إذا انخفض عدد النوبات في الشهر الثاني من العلاج بنسبة 50٪ على الأقل مقارنة بالشهر السابق لبدء العلاج.

ما فائدة دياكوميت الموضح خلال الدراسات؟

كان عدد المرضى الذين تفاعلوا مع Diacomit أعلى من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي. في الدراسة الأولى ، كان 71 ٪ من المرضى الذين يتناولون Diacomit متجاوبين مع العلاج (15 من 21) ، مقارنة مع 5 ٪ في المجموعة الثانية (1 في 20). تم العثور على نتائج مماثلة أيضا في الدراسة الثانية مع 67 ٪ من المرضى الذين يتفاعلون مع Diacomit (8 من أصل 12) ، مقارنة مع 9 ٪ في المجموعة الثانية (1 في 9). ومع ذلك ، ليس من الواضح ما إذا كان هذا التأثير بسبب Diacomit أو زيادة مستويات الأدوية الأخرى المضادة للصرع.

ما هي المخاطر المرتبطة Diacomit؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Diacomit (أكثر من 1 مريض في 10) هي فقدان الشهية (فقدان الشهية) ، وفقدان الوزن ، والأرق ، ونعاس ، وترنح (عدم القدرة على تنسيق حركات العضلات) ، نقص التوتر العضلي (ضعف العضلات) و dystonia (الأمراض) العضلات). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها باستخدام Diacomit ، راجع نشرة الحزمة.

لا ينبغي أن يستخدم Diacomit في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) ل stiripentol أو أي من المكونات الأخرى. كما يجب عدم استخدامه في المرضى الذين لديهم تاريخ من الذهان (الحالة العقلية الحادة التي تنطوي على إحساس متغير للواقع) ومع نوبات وهمية (حالة ذهنية تتميز بالارتباك والإثارة والأرق والهلوسة). ينبغي توخي الحذر عند إعطاء Diacomit بالتزامن مع أدوية أخرى. للحصول على قائمة كاملة بهذه الأدوية ، انظر منشور الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Diacomit؟

خلصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن Diacomit أثبتت فعاليتها في علاج EMSI ، على الرغم من أن عدد الدراسات منخفضة ومدة أقل من تلك المتوقعة من قبل اللجنة. قررت اللجنة أن فوائد Diacomit أكبر من مخاطر استخدامها مع clobazam و valproate في علاج مساعد من نوبات الصرع منشط معاكسة في المرضى الذين يعانون من الصرع طفولة رمعية شديدة ، EMSI (أو متلازمة Dravet). ) حيث لا يتم التحكم في النوبات بشكل كافٍ مع clobazam و valproate. وبناء على ذلك ، أوصت اللجنة بمنح ترخيص التسويق لشركة Diacomit.

حصلت Diacomit على "موافقة مشروطة". هذا يعني أنه من المتوقع المزيد من البيانات حول الدواء. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) بمراجعة أي معلومات جديدة ستصبح متاحة ، وإذا لزم الأمر ، قم بتحديث هذا الملخص.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Diacomit؟

ستقوم الشركة التي تقوم بإجراء Diacomit بإجراء دراسة تقارن Diacomit مع clobazam كعلاج مساعد في العلاج المستمر للمرضى الذين لا يتم التحكم في أعراضهم بشكل كافٍ مع clobazam و valproate.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن لـ Diacomit؟

وستقوم الشركة التي تصنع Diacomit بمراقبة آثار الدواء على المعدة والأمعاء وعلى معدل النمو ، خاصة في حالة فالبروات المصاحبة. وستنظر أيضا في الآثار المترتبة على المدخول المشترك من Diacomit وغيرها من الأدوية على خطر المشاكل طويلة الأجل التي تؤثر على الدماغ والجهاز العصبي.