ما هو Raxone - Idebenone وما هو؟
Raxone هو دواء محدد لعلاج ضعف البصر لدى البالغين والمراهقين من سن 12 سنة مع اعتلال عصبي بصري وراثي من Leber (LHON) ، وهو مرض وراثي يتميز بفقدان البصر التدريجي. راكسون يحتوي على العنصر النشط idebenone.
نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب الوراثي منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" ، وقد تم تصنيف "Raxone" على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 15 فبراير 2007.
راكسون هو دواء "هجين". وهذا يعني أن Raxone يماثل "الطب المرجعي" الذي يحتوي على نفس العنصر النشط ، ولكن بصيغة مختلفة. المنتج الطبي المرجعي من راكسون هو Mnesis (45 ملغ).
كيفية استخدام Raxone - Idebenone؟
لا يمكن الحصول على Raxone إلا بوصفة طبية. يجب البدء في العلاج والإشراف عليه من قبل طبيب من ذوي الخبرة في LHON. يتوفر الدواء على شكل أقراص 150 ملغ ، والجرعة الموصى بها هي حبتين ثلاث مرات في اليوم ، يتم تناولها مع الطعام.
كيف يعمل Raxone - Idebenone؟
المادة الفعالة في Raxone ، idebenone ، هو أحد مضادات الأكسدة التي تعمل على الميتوكوندريا (الهياكل الخلوية التي تنتج الطاقة اللازمة لعمل الخلايا). لوحظت طفرات (عيوب) من المادة الوراثية للميتوكوندريا في المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب البصرية ليبر الوراثي. وهذا يعني أن الميتوكندريا لا تعمل بشكل صحيح ، وبدلاً من توليد الطاقة ، فإنها تنتج أشكالًا سامة من الأكسجين (الجذور الحرة) التي تتلف الخلايا العصبية للعين المسؤولة عن الرؤية. ويعتقد أن idebenone يساهم في تحسين إنتاج الطاقة عن طريق استعادة وظيفة الميتوكوندريا ، وذلك لمنع تلف الخلايا وفقدان الرؤية في LHON.
ما فائدة Raxone - Idebenone هو موضح خلال الدراسات؟
تمت دراسة راكسون في دراسة رئيسية شملت 85 مريضا مع اعتلال عصبي بصري وراثي ليبر ، حيث تمت مقارنة راكسون مع الغفل (علاج زائف) على مدى فترة 24 أسبوع. كان المقياس الرئيسي للفعالية هو تحسين الرؤية ، والذي تم تسجيله في الغالب على عدد الرسائل التي كان المرضى قادرين على قراءتها من خلال فحص العرض القياسي بجدول لطاولات. في نهاية الدراسة ، كان المرضى الذين عولجوا مع راكسون قادرين على قراءة ما معدله 3-6 رسائل أكثر من أولئك الذين يتناولون العلاج الوهمي. بالإضافة إلى ذلك ، كان بعض المرضى الذين لم يتمكنوا من قراءة الجدول الأولي (المصنف على أنه "خارج الرسم البياني") في بداية الدراسة قادرين على قراءة سطر واحد على الأقل في نهاية العلاج ، وهو ما يمثل نتيجة مهمة سريريا. وعلاوة على ذلك ، في 30 ٪ من المواضيع التي عولجت مع راكسون (16 من 53) ، لوحظ وجود انتعاش كبير في الرؤية السريرية في عين واحدة على الأقل مقارنة مع 10 ٪ من المرضى (3 من 29) من المجموعة الثانية.
تم استخلاص بيانات إضافية تدعم فوائد راكسون من برنامج موسع للنفاذ ، والذي تم توفير Raxone للمرضى الأفراد الذين لا يشاركون في تجربة سريرية ، وكذلك من مسح دراسة حالة ، والتي تضمنت بيانات المرضى الذين يعانون من LHON الذين لم يخضعوا لأي علاج.
من تحليل جميع هذه البيانات ، ظهر نموذج متماسك ، بشكل عام ، أظهرت نسبة أعلى من المرضى الذين عولجوا مع راكسون تحسينات في الرؤية مقارنة مع المرضى الذين لم يعالجوا أو يعالجون بدواء وهمي.
ما هي المخاطر المرتبطة Raxone - Idebenone؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً مع راكسون (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي التهاب البلعوم والسعال. هناك أيضا الإسهال المعتدل إلى المعتدل وآلام أسفل الظهر (التي قد تؤثر على 1 من كل 10 أشخاص).
للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع راكسون وقيودها ، انظر منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Raxone - Idebenone؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد راكسون هي أكبر من مخاطرها وأوصت بقبولها للاستخدام في الاتحاد الأوروبي.
لاحظت اللجنة عدم وجود علاجات للوقاية أو علاج ضعف البصر في المرضى الذين يعانون من LHON. أظهرت نتائج الدراسة الرئيسية تحسناً في الرؤية لدى المرضى الذين عولجوا مع راكسون وقد تأكد هذا الاتجاه نحو تأثير مفيد من خلال بيانات إضافية من برنامج أوسع نطاقاً ومسح دراسة حالة.
فيما يتعلق بسلامة راكسون ، كانت الآثار الجانبية التي شوهدت مع الدواء معتدلة أو معتدلة في الغالب.
وقد أذن Raxone تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Raxone بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Raxone - Idebenone؟
وبما أن راكسون قد تم الترخيص له في ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Raxone ستجري المزيد من الدراسات حول الآثار طويلة الأجل وسلامة الدواء ، وستقوم بإنشاء والحفاظ على سجل المرضى الذين يعانون من LHON المعالج بالطب.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Raxone - Idebenone؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام راكسون بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Raxone ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يتبعها أخصائيو الرعاية الصحية والمرضى.
مزيد من المعلومات حول Raxone - Idebenone
لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Raxone ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يخص راكسون على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة.
