Respreeza

ما هو Respreeza وما هو يستخدم ل؟

Respreeza هو دواء يستخدم في البالغين الذين يعانون من نقص في مثبطات ألفا -1 بروتيناز البشري ، وهو اضطراب وراثي يمكن أن يسبب مشاكل في الرئة بما في ذلك زيادة صعوبة التنفس والتي يمكن أن تؤثر أيضا على الكبد. يستخدم Respreeza لإبطاء إصابة الرئة في المرضى الذين يعانون من عجز حاد.

يحتوي Respreeza على مثبط مادة نشطة من alpha1-proteinase البشري.

كيف يستخدم Respreeza؟

Respreeza متاح كمسحوق ومذيب لإعداد حل للتسريب (بالتنقيط في الوريد). ينبغي أن تدار أول التسريب تحت إشراف أخصائي الرعاية الصحية من ذوي الخبرة في علاج نقص المانع البشري alpha1-proteinase. يمكن إعطاء الحقن اللاحق من قبل المريض أو من قبل المريض نفسه.

الجرعة الموصى بها من Respreeza هي 60 ملغم / كغم من وزن الجسم تعطى مرة واحدة في الأسبوع. يجب أن يدوم التسريب حوالي 15 دقيقة.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.

كيف يعمل Respreeza؟

المادة الفعالة في Respreeza ، مثبِّط alpha1-proteinase البشري ، هي مكوِّن طبيعي للدم ، ووظيفة حماية أنسجة الرئة. يتم الحصول عليه من دم الإنسان ويعمل عن طريق استبدال البروتين الذي ينقصه مرض نقص إنزيم بروتين ألفا 1.

ما الفائدة التي أظهرتها Respreeza أثناء الدراسات؟

وقد تبين أن Respreeza لإبطاء تلف الرئة في إحدى الدراسات الرئيسية التي شملت 180 مريضا يعانون من إصابة الرئة بسبب نقص مثبطات ألفا -1 بروتيناز الإنسان. في هذه الدراسة ، تم مقارنة Respreeza مع الدواء الوهمي (علاج وهمي) وكان المقياس الرئيسي للفعالية هو انخفاض كثافة الرئة. الكثافة الرئوية هي مؤشر على مدى تلف الرئة: كلما كان الانخفاض في كثافة الرئة أكبر ، كلما زادت الإصابة بالرئتين. كان الانخفاض في كثافة الرئة بعد 24 شهرًا حوالي 2.6 جرام / لتر في المرضى الذين عولجوا مع Respreeza مقارنة بحوالي 4.2 غرام / لتر في المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي.

ما هي المخاطر المرتبطة Respreeza؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Respreeza (التي قد تصيب 1 من كل 10 أشخاص) هي الدوخة والصداع. وقد لوحظت تفاعلات الحساسية أثناء العلاج ، وبعضها شديد.

في ضوء خطر تفاعلات الحساسية الخطيرة ، يجب عدم استخدام Respreeza في المرضى الذين يعانون من نقص في البروتين يسمى IgA والذين طوروا أجسام مضادة ضده ، لأن هؤلاء الأفراد هم أكثر عرضة لردود الفعل التحسسية. للحصول على قائمة كاملة بالقيود والآثار الجانبية لـ Respreeza ، انظر منشور الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Respreeza؟

وأظهرت الدراسة الرئيسية التي أجريت مع Respreeza أن الدواء فعال في إبطاء إصابة الرئة في المرضى الذين يعانون من نقص إنزيم بروتين ألفا 1 ، واعتبر هذا التأثير مهم في الأشخاص الذين يعانون من نقص حاد. فيما يتعلق بالسلامة ، تتمثل المخاوف الرئيسية المرتبطة باستخدام Respreeza في ردود الفعل التحسسية. ومع ذلك ، فقد تم توفير معلومات حول كيفية إدارة هذا الخطر في معلومات المنتج. لم تكن هناك مخاوف كبيرة أخرى بشأن سلامة الدواء.

لذلك ، قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن استحقاقات Respreeza أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Respreeza؟

تم تطوير خطة إدارة المخاطر لضمان استخدام Respreeza بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Respreeza ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.

بالإضافة إلى ذلك ، ستقوم الشركة التي تقوم برعاية Respreeza بإجراء دراسة جديدة لتقييم ما إذا كانت الجرعة الأعلى (120 مجم / كجم من وزن الجسم) قد تقدم فوائد أكبر من الجرعة الموصى بها حاليًا.