المخدرات

Nplate - romiplostim

ما هو Nplate؟

القالب هو مسحوق لتحضير محلول للحقن. يحتوي على المادة الفعالة romiplostim.

ما هو Nplate المستخدمة؟

يستخدم Nplate في البالغين الذين يعانون من فرفرية نقص الصفيحات المناعية المزمنة (PTI) ، وهو المرض الذي يقوم فيه الجهاز المناعي للمريض بتدمير الصفائح الدموية (مكونات الدم التي تساهم في تجلط الدم). المرضى الذين يعانون من PTI لديهم عدد منخفض من الصفيحات ويتعرضون لخطر النزيف.

يستخدم Nplate في المرضى الذين عولجوا بالفعل بالأدوية مثل الكورتيكوستيرويدات أو الغلوبولين المناعي وحيث تمت إزالة الطحال ، إذا لم تنجح هذه العلاجات. ويمكن أيضا أن ينظر في استخدام الدواء في المرضى الذين تم علاجهم ل PTI ، الذين لديهم الطحال ولا يمكن الخضوع لعملية جراحية. الطحال هو عضو يشارك في تدمير الصفائح الدموية.

نظرًا لأن عدد مرضى PTI منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وقد تم تعيين Nplate على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 27 مايو 2005.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Nplate؟

يجب مراقبة العلاج باستخدام Nplate من قبل طبيب لديه خبرة في علاج أمراض الدم.

يجب إعطاء القالب مرة واحدة في الأسبوع مع حقن تحت الجلد. تعتمد الجرعة الأولية على وزن المريض ثم يتم ضبطها كل أسبوع للحفاظ على عدد الصفائح الدموية عند المستويات المطلوبة. يمكن إيقاف العلاج إذا وصلت الصفائح الدموية إلى مستويات عالية جدًا.

يجب إيقاف العلاج بالعلاج بعد أربعة أسابيع من العلاج بجرعة قصوى إذا لم يصل عدد الصفائح الدموية إلى مستويات عالية بما يكفي للحد من خطر النزيف. يجب استخدام القناع بحذر عند المرضى الذين يعانون من مشاكل في الكبد أو الكلى حيث أنه لم يتم دراستها بشكل رسمي في هذه المجموعة.

كيف يعمل Nplate؟

المادة الفعالة في Nplate ، romiplostim ، هو الدواء الذي يحفز إنتاج الصفائح الدموية. في الجسم ، يحفز هرمون يسمى "ترومبوبويتين" إنتاج الصفيحات في النخاع العظمي. Romiplostim هو بروتين تم إنشاؤه (مصمم خصيصا) من أجل أن يكون قادرا على الارتباط

مستقبلات الترومبوبويتين وتحفيزهم. من خلال محاكاة عمل الثرومبوبويتين ، يحفز romiplostim إنتاج الصفائح الدموية ، مما يزيد من عدد الصفائح الدموية في الدم.

يتم إنتاج Romiplostim بواسطة طريقة تسمى "تقنية الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاجها بواسطة بكتيريا حصلت على جين (DNA) يجعلها قادرة على إنتاج romiplostim.

ما هي الدراسات التي أجريت على Nplate؟

تم اختبار تأثيرات Nplate لأول مرة في النماذج التجريبية قبل دراستها في البشر.

تمت مقارنة Nplate مع الدواء الوهمي (علاج وهمي) في دراستين رئيسيتين في البالغين الذين لديهم ITP مزمن. وشملت الدراسة الأولى 63 مريضا يعانون بالفعل من إزالة الطحال ولكن لم يتم السيطرة على المرض بعد. وشملت الدراسة الثانية 62 مريضا لا يزال لديهم الطحال والذين سبق لهم العلاج في PTI.

في كلا الدراستين ، كان المقياس الرئيسي للفعالية هو عدد المرضى الذين تلقوا استجابة علاجية طويلة الأمد ، أي عدد الصفائح الدموية لأكثر من 50 مليون في المليلتر الواحد لمدة ستة على الأقل من الأسابيع الثمانية الأخيرة من فترة العلاج التي تستغرق 24 أسبوعًا ، دون الحاجة إلى أدوية PTI أخرى. ويقل عدد الصفائح الدموية التي تقل عن 30 مليون في الملليمتر الواحد ، المرضى المعرضون للخطر من النزيف ، في حين أن المستوى الطبيعي يتراوح بين 150 و 400 مليون في الملليمتر الواحد.

ما الفائدة التي حصلت عليها Nplate خلال الدراسات؟

وقد تبين أن يكون Nplate أكثر فعالية من العلاج الوهمي في زيادة عدد الصفائح الدموية. في دراسة المرضى الذين تمت إزالة الطحال ، كان 38 ٪ من المرضى لديهم استجابة دائمة للعلاج مع Nplate (16 من 42) ، مقارنة مع أي من 21 مريضا يتلقون العلاج الوهمي. في دراسة المرضى الذين يعانون من الطحال ، كان لدى 61٪ من المرضى استجابة دائمة للعلاج باستخدام Nplate (25 من 41) ، مقارنة مع 5٪ من المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي (1 في 21).

ما هي المخاطر المرتبطة Nplate؟

التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Nplate (يُرى في أكثر من مريض واحد في 10) هو الصداع. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Nplate ، راجع منشور الحزمة.

لا ينبغي استخدام Nplate في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) ل romiplostim ، إلى أي من المواد أو البروتينات الأخرى التي تنتجها Escherichia coli (بكتيريا).

لماذا تمت الموافقة على Nplate؟

لاحظت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فعالية Nplate أثبتت على حد سواء في المرضى الذين تمت إزالة الطحال وفي أولئك الذين لا يزال لديهم الطحال. ومع ذلك ، ولأن إزالة الطحال هي علاج محتمل لـ PTI ، فقد قررت اللجنة أنه يجب استخدام Nplate فقط في المرضى الذين يعانون من الطحال إذا لم يتمكنوا من الخضوع لعملية جراحية. ولذلك ، قررت لجنة CHMP أن فوائد Nplate تفوق مخاطرها في المرضى البالغين الذين يعانون من الطحال الذين يعانون من فرفرية مجهول السبب المجهول المناعة (مجهول السبب) والتي تعتبر مقاومة للمعالجة الأخرى والتي يمكن اعتبارها كخط ثانٍ لعلاج المرضى البالغين غير المعالجين بالفم. فيه بطلان الجراحة. أوصت اللجنة بمنح ترخيص التسويق لـ Nplate.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن لـ Nplate؟

ستقوم الشركة التي تصنع Nplate بتوفير مجموعات معلومات لأطباء كل دولة عضو. ستشمل المجموعات معلومات عن سلامة وفعالية Nplate والملاحظات لتذكير الأطباء بكيفية استخدام الدواء والحاجة لمناقشة منافع ومخاطر Nplate مع المرضى. سيحصل الأطباء أيضًا على "آلة حاسبة للجرعات" من شأنها مساعدتهم على حساب أحجام Nplate التي سيتم حقنها. يمكن أن تكون هذه المجلدات صغيرة جدًا في بعض الأحيان.

معلومات أخرى حول Nplate:

في 4 فبراير 2009 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق صالحًا لـ Nplate ، صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي ، لشركة Amgen Europe BV.

للحصول على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة على Nplate ، انقر هنا.

للحصول على النسخة الكاملة لـ EPAR من Nplate ، انقر هنا.

آخر تحديث لهذا الملخص: 12-2008.