ما هو وما هو استخدامها ل Orphacol - Cholic acid؟
Orphacol هو دواء يحتوي على حمض cholic ، وهي مادة موجودة في المادة الصفراوية التي تستخدم في هضم الدهون. يشار إلى Orphacol لعلاج البالغين والأطفال من شهر واحد من العمر غير قادر على إنتاج الصفراء بسبب خلل وراثي. يتم استخدامه في المرضى الذين لا يملكون كمية كافية من اثنين من إنزيمات الكبد المحددة (3-هيدروكسي--5-C27-steroid oxidoreductase أو 3-oxo--4-steroid-5β-reductase). هذا العجز يهدد قدرة الكبد على إنتاج كميات كافية من المكونات الرئيسية للصفراء ، ما يسمى الأحماض الصفراوية الأولية ، مثل حمض الكوليك. عندما يكون هناك عدم كفاية هذه الأحماض الصفراوية الأولية ، ينتج الجسم أحماض الصفراوية غير الطبيعية التي يمكن أن تضر الكبد ، مما يؤدي إلى قصور حاد في الكبد. بما أن عدد المرضى الذين يعانون من أخطاء خلقية في تخليق حامض الصفراء الأساسي منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" وقد صنفت Orphacol على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 18 ديسمبر 2002.
كيف يتم استخدام Orphacol - Cholic acid؟
لا يمكن الحصول على الدواء إلا من خلال وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج مع Orphacol ومراقبته من قبل طبيب متخصص في أمراض الكبد. تتوفر Orphacol كبسولات ويجب تناولها كل يوم تقريبًا في نفس الوقت أثناء الوجبة. الجرعة اليومية هي ما بين 5 و 15 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم ، مناسبة لكل مريض على أساس حالة حمض الصفراء ، بدءا من جرعة يومية كحد أدنى من 50 ملغ تصل إلى جرعة قصوى قدرها 500 ملغ. في الأطفال الذين لا يستطيعون ابتلاع الكبسولات ، يمكن إضافة محتوياتها إلى حليب الزجاجة أو عصير الفاكهة. يجب التوقف عن العلاج إذا لم تتحسن وظائف الكبد على مدى ثلاثة أشهر.
كيف يعمل Orphacol - Cholic acid؟
حمض كوليك هو حمض الصفراء الرئيسي الرئيسي الذي ينتجه الكبد. حمض الكوليك الموجود في Orphacol يحل محل حمض cholic الذي يجب أن ينتج بواسطة كائن المريض. وبهذه الطريقة يساعد على تقليل إنتاج الأحماض الصفراوية غير الطبيعية ويعزز النشاط الطبيعي للصفراء في الجهاز الهضمي ، مما يخفف من أعراض الحالة.
ما الفائدة التي حصل عليها Orphacol - Colico acid خلال الدراسات؟
بما أن حمض الكوليك هو مادة معروفة ويتم دمج استخدامه في أوجه القصور الأنزيمية هذه ، فقد قدم مقدم الطلب بيانات من الأدبيات العلمية. قدم مقدم الطلب بيانات من الأدبيات العلمية ، التي تم جمعها من 49 مريضا يعانون من أخطاء خلقية في تخليق حامض الصفراء الأساسي (38 مريضا يعانون من نقص أوكسيدوروكتوز 3β-hydroxy--5-C27-steroid و 11 مريضا يعانون من نقص 3 أوكسو -4 -steroide-5β اختزال). ثم قارن التأثيرات على 28 مادة عولجت بحمض cholic بالمقارنة مع الآثار على المرضى الذين عولجوا بأحماض صفراوية مختلفة أو لم يخضعوا لأي علاج بديل. وجدت الدراسات العلمية أن علاج حمض cholic يقلل من كمية الأحماض الصفراوية غير الطبيعية في المرضى ، ويعيد وظائف الكبد الطبيعية ويساعد على تأخير أو منع الحاجة لعملية زرع كبد.
ما هي المخاطر المرتبطة Orphacol - Cholic acid؟
الآثار الجانبية التي تظهر مع Orphacol هي الإسهال ، الحكة ، زيادة الترانساميناس (إنزيمات الكبد) وأحيانًا حصى في المرارة ، على الرغم من أن ترددها لا يمكن تقديره بشكل موثوق استنادًا إلى البيانات المحدودة المتاحة. لا ينبغي أن تستخدم Orphacol في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) لحامض cholic أو أي من المكونات الأخرى. يجب عدم استخدامه في المرضى الذين يتناولون الفينوباربيتال ، وهو دواء يستخدم لعلاج الصرع.
لماذا تمت الموافقة على Orphacol - Cholic acid؟
أشارت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن استخدام حمض cholic في علاج الأخطاء الخلقية لتوليف الحمض الصفراوي الأساسي هو راسخ في الممارسة الطبية وموثقة بشكل جيد في الأدبيات العلمية ، على الرغم من أن عدد الحالات الموثقة منخفضة بسبب ندرة الشرط. ولذلك قرر أن فوائد Orphacol أكبر من مخاطرها وأوصى بمنحها ترخيص التسويق. وقد أُذن لشركة Orphacol تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Orphacol بسبب ندرة المرض. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Orphacol - حمض المغص؟
بما أن Orphacol قد تم الترخيص له في ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Orphacol ستنشئ قاعدة بيانات للمرضى الذين عولجوا مع Orphacol لمراقبة سلامة وفعالية العلاج وتقديم النتائج إلى CHMP على فترات منتظمة ومحددة.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لأورpاكول - حمض الكوليك؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Orphacol بأمان قدر الإمكان. بناء على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة لأورفالك ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. كما ستزود الشركة التي تصنع Orphacol الأطباء في جميع الدول الأعضاء الذين يرغبون في وصف Orphacol ملفًا يحتوي على أدبيات المنتج ومعلومات عن التشخيص الصحيح لهذه الحالات ، ومخاطر الآثار الجانبية والاستخدام الصحيح للدواء.
معلومات أخرى عن Orphacol - Cholic acid
في 12 سبتمبر 2013 ، منحت المفوضية الأوروبية ترخيصًا تسويقيًا صالحًا لـ Orphacol ، صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Orphacol ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي اللجنة الطبية اليتيمة في Orphacol على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة. آخر تحديث لهذا الملخص: 09-2013.
