ما هو عمونابس؟
Ammonaps هو دواء يحتوي على المادة الفعالة phenylbutyrate الصوديوم ، المتاحة في
شكل من أشكال البيض البيضاوي (500 ملغ) أو حبيبات (940 ملغ / غرام).
ما هو Ammonaps المستخدمة ل؟
يستخدم Ammonaps لعلاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا. في هؤلاء المرضى ، فإن الجسم غير قادر على طرد بقايا النيتروجين لأنه يفتقر إلى بعض الأنزيمات الموجودة عادة في الكبد. في الجسم ، توجد البقايا النيتروجينية في شكل أمونيا ، وهي مادة سامة بشكل خاص للدماغ. ويشار إلى Ammonaps للمرضى الذين يعانون من نقص واحد أو أكثر من الإنزيمات التالية: synbhetic carbamoylphosphatic ، ornithine transcarbamylase أو synthhetase arginosuccinic.
يمكن إعطاء الدواء للمرضى الذين يعانون من الاضطراب في الصفات التالية:
• بداية حديثي الولادة (غياب كلي لواحد أو أكثر من الإنزيمات سالفة الذكر الظاهرة في الشهر الأول من العمر) ؛
• بداية متأخرة (نقص إنزيم جزئي يحدث بعد الشهر الأول من الحياة) في الأشخاص الذين عانوا من تلف في الدماغ ناتج عن ارتفاع معدل الأمونيا.
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يتم استخدام Ammonaps؟
يجب اتباع العلاج مع Ammonaps من قبل الطبيب من ذوي الخبرة في علاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا.
يستخدم Ammonaps بالإضافة إلى العلاجات الأخرى ، جنبا إلى جنب مع نظام غذائي منخفض البروتين خاص للحد من تناول النيتروجين. تختلف الجرعة اليومية من Ammonaps وفقا للمرضى وفقا للنظام الغذائي يتبع ، وزن الجسم والطول. لذلك يلزم إجراء فحوصات دم منتظمة لتحديد الجرعة اليومية الدقيقة. ينبغي تقاسم الجرعة اليومية من Ammonaps بالتساوي بين وجبات الطعام. الأقراص هي للبالغين والأطفال ، في حين أن الحبيبات هي لحديثي الولادة وبالنسبة للمرضى الذين لا يستطيعون ابتلاع الأقراص. يتم خلط الحبيبات مع الطعام أو الشراب ، مباشرة قبل تناولها ، أو تذوب في الماء قبل أن يتم إعطاؤها بواسطة مسبار من البطن أو الأنف إلى المعدة.
Ammonaps هو علاج طويل الأمد ، طالما أن المريض لا يخضع لعملية زراعة كبد ناجحة.
كيف يعمل Ammonaps؟
يتم إدخال النيتروجين في الجسم من خلال البروتينات الموجودة في الغذاء ، ثم يتحول إلى الأمونيا. في المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا ، لا يمكن للجسم القضاء على الأمونيا الموجودة في الجسم ، والتي تتراكم في داخله. هذا التراكم يسبب تداعيات خطيرة مثل الإعاقة وتلف الدماغ والموت. يتم تحويل المادة الفعالة في Ammonaps ، phenylbutyrate الصوديوم ، من قبل الجسم إلى مادة تسمى فينيل أسيتات. يجمع فينيل أسيتات مع الجلوتامين ، وهو حمض أميني يحتوي على النيتروجين ، لتشكيل مادة يمكن إزالتها من الجسم عن طريق الكليتين. هذا يسمح للحد من تراكم النيتروجين ، وكذلك الحد من كمية الأمونيا التي ينتجها الجسم.
ما هي الدراسات التي أجريت على Ammonaps؟
تمت دراسة الدواء في 82 مريضا يعانون من اضطرابات دورة اليوريا الذين عولجوا مع Ammonaps والذين لم يتلقوا سابقا أي علاج آخر لهذا الاضطراب. لم يتم مقارنة Ammonaps مع أي علاج آخر. كان مؤشر الفعالية الرئيسي للبقاء على قيد الحياة ، على الرغم من أن الدراسة أخذت في الاعتبار أيضًا عدد نوبات فرط أمونيا الدم (الفترات الفاصلة بين مستويات عالية جدًا من الأمونيا في الدم) ، والتطور المعرفي (أي تطوير القدرة على التفكير ، والتعلم وتذكر) ، والنمو ومستويات الأمونيا والجلوتامين في الدم.
ما فائدة Ammonaps هو مبين أثناء الدراسات؟
كان معدل البقاء الكلي حوالي 80 ٪ عند الرضع الذين عولجوا باستخدام Ammonaps. من ناحية أخرى ، يموت الرضع غير المعالجين عادة خلال السنة الأولى من العمر. في المرضى الذين طوروا المرض في فترة لاحقة كان معدل البقاء على قيد الحياة أعلى. التشخيص المبكر والعلاج الفوري مهمان للحد من خطر الإعاقة.
ما هي المخاطر المرتبطة Ammonaps؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Ammonaps (ينظر في أكثر من 1 المريض في 10) هي انقطاع الطمث (أي فترات الحيض) أو دورات الطمث غير المنتظمة ، على الرغم من أن هذا يؤثر فقط على المرضى الإناث من احتمال الحمل. وتشمل الآثار الجانبية الشائعة الأخرى اختلال وظائف الكلى والتشوهات في عد خلايا الدم (خلايا الدم الحمراء وخلايا الدم البيضاء والصفائح). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Ammonaps ، راجع نشرة الحزمة.
لا ينبغي أن يستخدم Ammonaps في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) ل phenylbutyrate الصوديوم أو أي من المكونات الأخرى. لا ينبغي أن تدار الدواء أثناء الحمل أو الرضاعة.
لماذا تمت الموافقة على Ammonaps؟
لاحظت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن اضطرابات دورة اليوريا هي حالة خطيرة تتوفر لعدد صغير من العلاجات.
وقد ثبت أن Ammonaps يمنع التراكم المفرط للأمونيا في الدم. على الرغم من المعلومات المحدودة المتاحة ، قررت لجنة CHMP أن فوائد Ammonaps أكبر من مخاطرها كعلاج مساعد في المعالجة المزمنة لاضطرابات دورة اليوريا ، ولذلك أوصت بمنحها ترخيص تسويق.
وقد أُذن لـ Ammonaps تحت "ظروف استثنائية" لأنه ، نظراً لأنه كان يعتزم علاج مرض نادر ، كانت المعلومات المحدودة متاحة في وقت الموافقة. منذ أن قدمت الشركة المعلومات الإضافية المطلوبة ، تمت إزالة التقييد "في ظروف استثنائية" في 6 يوليو 2004.
معلومات أخرى عن Ammonaps:
في 8 ديسمبر 1999 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لشركة Ammonaps. تم تجديد ترخيص التسويق في 8 ديسمبر 2004 و 8 ديسمبر 2009. صاحب تصريح التسويق هو السويدية Orphan International AB. للحصول على النسخة الكاملة من Ammonaps EPAR ، انقر هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 12-2009
