ما هو CYSTAGON؟
CYSTAGON هو دواء يحتوي على السيستمين كعنصر نشط. يأتي على شكل كبسولات (50 و 150 مجم).
ما هو CYSTAGON المستخدمة؟
يستخدم CYSTAGON لعلاج المرضى الذين يعانون من داء الكيسات الكلى (الكلى). يعتبر داء cystinosis مرضًا وراثيًا نادرًا يسببه السيستين الذي يتراكم في بعض الخلايا ، مما يمنع أداءه الطبيعي. هذا التراكم يؤدي إلى مشاكل في الكلى وينتشر إلى أجزاء أخرى من الجسم ، بما في ذلك العينين وبعض الغدد (الغدة الدرقية والبنكرياس والغدد التناسلية) ، والجهاز العصبي المركزي ، والعضلات والكبد. يتجلى المرض نفسه من خلال صعوبات النمو.
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يستخدم CYSTAGON؟
يجب أن يبدأ أخذ CYSTAGON تحت إشراف طبيب لديه خبرة في علاج داء cystinosis.
يجب قياس مستويات السيستين في الكريات البيض لتعديل جرعة الدواء.
بالنسبة للأطفال حتى سن 12 عامًا ، فإن الجرعة الموصى بها هي 1.30 جم / م 2 / يوم مقسمة إلى أربع جرعات
يوميا.
بالنسبة للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 سنة وأكثر من 50 كيلوجرام من الوزن ، ينصح بجرعة 2 غ / يوم مقسمة إلى أربع جرعات يومية. يجب أن تتوافق الجرعات الأولية مع 1/4 - 1/6 من الجرعات النهائية المتوقعة. يجب زيادة الجرعات الأولية تدريجيًا خلال 4-6 أسابيع.
كيف يعمل CYSTAGON؟
يتفاعل CYSTAGON مع السيستين لتشكيل السيستين و disulfide مختلطة من السيستمين والسيستين.
ثم يتم استخراج هذا ثاني كبريتيد مختلط من الخلايا عن طريق نظام نقل حمض أميني آخر (ليسين). يتم تقليل كمية السيستين في الأعضاء ، مما يحد من الضرر.
ما هي الدراسات التي أجريت CYSTAGON؟
تم اختبار CYSTAGON في ثلاث تجارب سريرية شملت 234 مريضًا خلال فترة اثني عشر عامًا. وشملت الدراسات الأطفال والمرضى الجدد المعينين في الآونة الأخيرة ، حيث تم اختبار جرعتين مختلفة. بالنظر إلى أن هذه حالة خطيرة للغاية ، لم يكن من الممكن لأسباب أخلاقية لمقارنة CYSTAGON مباشرة مع الدواء الوهمي. أجريت المقارنة بدلا من ذلك على مجموعة من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي ، كجزء من دراسة أخرى غير ذات صلة. الدراسات التي تركز على وظيفة الكلى ، والبقاء على قيد الحياة ومعدلات النمو.
ما فائدة CYSTAGON التي تظهر خلال الدراسات؟
وقد أظهرت الدراسات الثلاث أن CYSTAGON يؤخر أمراض الكليتين والحاجة إلى اللجوء إلى غسيل الكلى أو زرع الكلى ، إذا بدأ العلاج في سن مبكرة من قبل أشخاص ذوي وظائف كلوية جيدة. كما يحسن الدواء معدلات البقاء والنماء لدى الأطفال الذين يتناولونه.
ما هي المخاطر المرتبطة CYSTAGON؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا من CYSTAGON ترتبط بشكل رئيسي بالجهاز الهضمي.
الآثار الجانبية الأكثر تكرارا (ينظر في المريض أكثر من واحد في 10) وفقدان الشهية (فقدان الشهية)، والغثيان، والتقيؤ، والإسهال، والخمول والحمى (حمى). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع CYSTAGON ، راجع منشور الحزمة.
لا ينبغي أن تستخدم CYSTAGON في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) لسيستيامين ، إلى مكونات أخرى من الدواء أو إلى البنسيلاتامين. يجب عدم إعطاء CYSTAGON للأمهات المرضعات أو في حالة الحمل المشتبه به أو المشتبه به (خاصة خلال الأشهر الثلاثة الأولى) ما لم يكن ذلك ضروريًا تمامًا.
لماذا تمت الموافقة على CYSTAGON؟
Cystinosis هو مرض نادر ومميت ، و CYSTAGON يعتبر دواءً مفيدًا
لا يوجد لديه بدائل. وجدت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) ، أن فوائد CYSTAGON أكبر من مخاطرها وأوصت بمنحها ترخيص تسويق.
وقد أذن CYSTAGON تحت ظروف استثنائية منذ ذلك الحين ، لأنه يستخدم ل
لعلاج مرض نادر ، لم يكن من الممكن الحصول على معلومات أكثر تفصيلا عن الدواء في وقت الموافقة. بالنظر إلى أن الشركة المنتجة قدمت المعلومات الإضافية المطلوبة ، توقفت الظروف الاستثنائية في 17 أبريل 2007.
مزيد من المعلومات حول CYSTAGON
في 23 حزيران / يونيه 1997 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لـ CYSTAGON إلى يتيم أوروبا. تم تجديد هذا التفويض في 23 يونيو 2002 وفي 23 يونيو 2007.
يمكنك الرجوع إلى النسخة الكاملة من التقييم (EPAR) هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 06-2007
