ما هو Holoclar وما هو؟
Holoclar هو علاج يحتوي على خلايا جذعية ، تستخدم لتحل محل الخلايا التالفة على السطح (الظهارة) للقرنية ، والغشاء الشفاف الذي يبطن القزحية (الجزء الملون من العين). يتم استخدامه في المرضى البالغين الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية الحجاج المتوسطة إلى الشديدة ، بسبب حروق العين (بما في ذلك الحروق التي تسببها المواد الكيميائية). لا يمتلك المرضى الذين يعانون من هذه الحالة أعدادًا كافية من الخلايا الجذعية الحافظة ، التي تتدخل عادةً في عملية تجديد القرنية ، لتحل محل خلايا القرنية الخارجية التي تضررت وشيخوخة. Holoclar هو نوع من الطب العلاجي المتقدم يسمى "منتج هندسة الأنسجة" ، وهو نوع من الأدوية يحتوي على خلايا مأخوذة من نسيان المريض (عند زوايا القرنية) ثم يزرع في المختبر حتى يمكن استخدامه لإصلاح السطح. أضرار القرنية. وبما أن عدد المرضى الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية في الأحراج منخفض ، فإن المرض يعتبر "نادرًا" وقد صنفت Holoclar على أنها "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في أمراض نادرة) في 7 نوفمبر 2008.
كيف يتم استخدام Holoclar؟
لا ينبغي استخدام Holoclar إلا في المستشفى من قبل طبيب عيون مؤهل ومدرّب بشكل مناسب ، ويجب أن يُعطى فقط للمرضى الذين استخدمت خلاياهم الطرفية في تصنيع المنتج الدوائي. في المرحلة الأولى من العلاج ، يتم أخذ شريحة صغيرة من أنسجة الأطراف الصحية (من 1 إلى 2 مم 2) من المريض ، في المستشفى ، والتي يتم إرسالها في نفس اليوم إلى الشركة المصنعة للدواء. في وقت لاحق ، يتم زراعة خلايا الأنسجة في المختبر وتجمد حتى يتم تأكيد موعد الجراحة. تستخدم الخلايا المفتتة الصقيع لإنتاج الهولوكلير ، وتنميتها على غشاء يتكون من بروتين يسمى الفيبرين. ثم يتم إرسال Holoclar ، التي تتكون من كل من الخلايا والغشاء ، إلى المستشفى ، حيث يتم زرعها على الفور في عين المريض كجزء من عملية جراحية. بعد أخذ الأنسجة الليفية ، يجب أن يعالج المرضى بالمضادات الحيوية لمنع عدوى العين. بعد الجراحة يجب أن يعالج المريض بالمضادات الحيوية وطبقة مناسبة مضادة للالتهاب. هولوكلار معدة لعلاج واحد فقط. يمكن تكرار العلاج إذا رأى الطبيب المعالج أنه ضروري. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (أيضًا جزء من EPAR).
كيف يعمل Holoclar؟
العنصر النشط في Holoclar هو الخلايا الحملية للمريض ، والتي تشمل الخلايا المأخوذة من سطح القرنية والخلايا الجذعية الحلبية التي تزرع في المختبر. قبل استخدام Holoclar ، يجب إزالة الأنسجة التالفة من سطح القرنية في العين المصابة. وبمجرد زراعتها في العين ، تساعد خلايا القرنية Holoclar في استبدال سطح القرنية ، بينما تعمل الخلايا الجذعية الحزامية كمستودعات لخلايا جديدة ، مما يؤدي إلى تجديد القرنية باستمرار.
ما الفائدة التي عرضها Holoclar خلال الدراسات؟
في دراسة استرجاعية أجريت مع البيانات السريرية الماضية ، وقد أظهرت Holoclar أن تكون فعالة في تجديد سطح القرنية مستقرة في الأشخاص الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية الحنجرية المتوسطة إلى الشديدة الناجمة عن الحروق. بعد عام من الزرع مع Holoclar ، اعتبرت الزرع ناجحة في 75 من أصل 104 مريضاً درسوا (يساوي 72٪) ، استناداً إلى وجود سطح قرنية ثابت بدون عيوب في السطح وبدون أو مع غزو محدود من الأوعية الدموية الجديدة (سمة نموذجية من نقص الخلايا الجذعية الحزامي). كما لوحظ انخفاض في أعراض المرضى ، بما في ذلك الألم والالتهاب ، وكذلك تحسينات في الرؤية.
ما هي المخاطر المرتبطة Holoclar؟
التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Holoclar (الذي قد يؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هو التهاب الجفن (التهاب الجفن). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار والقيود الجانبية ، انظر منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Holoclar؟
اعتبرت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن العلاج مع Holoclar كان فعالا في استعادة سطوح القرنية صحية في المرضى الذين يعانون من نقص الخلايا الجذعية الحطاطية المعتدلة إلى الشديدة الناجمة عن الحروق وكذلك في تحسين الأعراض و الرأي. وترى اللجنة أن الأشكال المعتدلة إلى الحادة من حالات العجز في الخلايا الجذعية تمثل ظروفاً خطيرة يمكن أن تؤدي ، في حالة تركها دون علاج ، إلى انخفاض حاد أو خسارة كاملة في البصر. لأنه ، بشكل عام ، يمكن التحكم في الآثار الجانبية للمعالجة Holoclar ، قررت CHMP أن فوائد Holoclar أكبر من مخاطرها وأوصت بأن تتم الموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. ويستند الاستنتاج نسبة إلى نسبة المخاطر / الفائدة من Holoclar على نتائج دراستين بأثر رجعي (أجريت مع استخدام البيانات السريرية الماضية). ستقوم الشركة بتوفير بيانات إضافية من دراسة استطلاعية (والتي تسجل النتائج خلال الدراسة). لذلك ، حصلت Holoclar على "موافقة مشروطة". وهذا يعني أن المزيد من المعلومات حول الدواء ستكون متاحة في المستقبل ، والتي يتعين على الشركة توفيرها. في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Holoclar؟
كما تم إصدار موافقة مشروطة لشركة Holoclar ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Holoclar ستقدم المزيد من المعلومات عن الدواء. على وجه الخصوص ، ستوفر الشركة بيانات عن مخاطر وفوائد Holoclar من دراسة سريرية مستقبلية.
ما هي التدابير التي يجري اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لشركة Holoclar؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Holoclar بأمان قدر الإمكان. وبناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزم الخاصة بشركة Holoclar ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. بالإضافة إلى ذلك ، ستزود الشركة التي تصنع هوللوكلر المهنيين الصحيين بمعلومات عن الاستخدام الآمن للدواء ، بما في ذلك المعلومات المتعلقة باختيار المريض ورصده في نهاية الدراسة بالإضافة إلى الإبلاغ عن التأثيرات غير المرغوب فيها. كما سيتم توفير المواد الإعلامية للمرضى الذين هم مرشحون للعلاج. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر
مزيد من المعلومات حول Holoclar
في 17 فبراير 2015 ، منحت المفوضية الأوروبية ترخيصًا تسويقيًا صالحًا لشركة Holoclar ساريًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج باستخدام Holoclar ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق بـ Holoclar على الموقع الإلكتروني للوكالة: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease assignation. آخر تحديث لهذا الملخص: 02-2015.
