ما هو Carbaglu؟
Carbaglu هو دواء يحتوي على المادة الفعالة التي تسمى حمض carglumic. وهي متاحة كقرص قابل للتشتيت. "Disperdibile" يعني أنه يمكن تفريق الأقراص (مختلطة) في الماء.
ما هو Carbaglu المستخدمة ل؟
يوصف Carbaglu لعلاج hyperammonaemia (مستوى عال من الأمونيا في الدم) في المرضى الذين يعانون من انزيم يسمى سينسيز N-acetylglutamate (NAGS). هذا الإنزيم يساعد عادة على استقلاب الأمونيا. إذا كان الإنزيم غير موجود ، فلا يمكن للأمونيا أن تتحلل وتتراكم في الدم. إنه مرض نادر للغاية. المرضى الذين يعانون من نقص حاد في NAGS الكلي بسرعة تطوير تركيزات عالية من الأمونيا في الدم بعد الولادة بقليل. قد يعاني المرضى الذين يعانون من عجز جزئي في المرض (وهو شكل أخف من المرض) من أعراض المرض في أي وقت في الحياة بعد وقوع حدث مرهق مثل العدوى أو المرض الفيروسي.
وبالنظر إلى العدد الصغير من المرضى الذين يعانون من نقص NAGS ، فقد تم تعيين Carbaglu كمنتج طبي يتيم (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 18 أكتوبر 2000.
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
كيف يتم استخدام Carbaglu؟
يجب أن يبدأ العلاج مع Carbaglu تحت إشراف طبيب من ذوي الخبرة في علاج الاضطرابات الأيضية. يمكن أن يبدأ العلاج في أقرب وقت في اليوم الأول من الحياة. يجب أن تكون الجرعة اليومية الأولية 100 مجم لكل كيلوغرام من وزن الجسم ، ولكن يمكن استخدام ما يصل إلى 250 مجم / كجم عند الضرورة. يجب تعديل الجرعة للحفاظ على مستويات الأمونيا الطبيعية في الدم. وتكون الجرعات اليومية عادة ما بين 10 مغ / كغ و 100 مغ / كغ. يجب تفريق الأقراص (مختلطة) في جرعة صغيرة من الماء قبل إعطائها للمريض. يمكن تقسيمها بسهولة إلى نصفين متساويين. يجب إعطاء الدواء طوال حياة المريض.
كيف يعمل Carbaglu؟
الأشخاص المصابون بنقص NAGS غير قادرين على تحليل وإزالة الأمونيا. عندما يحدث هذا ، يتم تحديد تراكم الأمونيا في الدم ، وهو سام للجسم وخاصة للدماغ. Carbaglu له بنية مشابهة جدا ل N-acetylglutamate ، الذي ينشط انزيم قادر على تحلل الأمونيا. لذا فإن Carbaglu تفضل تحلل الأمونيا ، مما يقلل من تركيزات الأمونيا في الدم وتأثيراته السامة.
ما هي الدراسات التي أجريت على Carbaglu؟
تمت دراسة Carbaglu في 20 مريضا ، من بينهم 12 تأثرت بنقص NAGS وتعامل لمدة ثلاث سنوات في المتوسط. تم علاج المرضى الثمانية الآخرين بسبب فرط أمونيوم الدم بسبب أسباب أخرى. كما قدمت الشركة معلومات من منشورات عن أربعة مرضى آخرين تم علاجهم بالمكون النشط لـ Carbaglu.
ما الفائدة التي أظهرها Carbaglu أثناء الدراسات؟
في معظم المرضى ، أدى العلاج مع Carbaglu إلى تطبيع مستويات الأمونيا. بقي المرضى الذين عولجوا مع Carbaglu مستقرًا دون الحاجة إلى قيود غذائية أو أدوية أخرى.
ما هي المخاطر المرتبطة Carbaglu؟
التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Carbaglu (يظهر في 1-10 مرضى في 100) هو زيادة التعرق. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Carbaglu ، راجع منشور الحزمة.
لا ينبغي أن تستخدم Carbaglu في الأشخاص الذين لديهم حساسية شديدة (حساسية) لحمض carglumic أو أي من المكونات الأخرى.
لماذا تمت الموافقة على Carbaglu؟
إن نقص NAGS هو مرض نادر خطير ، مع وجود عواقب وخيمة محتملة ولا يوجد علاج آخر مماثل لها. استنادا إلى معلومات محدودة عن فعالية وسلامة الدواء المقدم ، خلصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن Carbaglu فعالة في تطبيع مستويات الأمونيا في الدم. قررت اللجنة أن فوائد Carbaglu تفوق المخاطر في علاج hyperammonaemia بسبب نقص NAGS ، وبالتالي أوصت بأن يتم منح Carbaglu ترخيص التسويق.
تم ترخيص Carbaglu أصلا في "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن الدواء لأنه كان موجها للمرضى الذين يعانون من مرض نادر. وبما أن الشركة قدمت المعلومات الإضافية المطلوبة ، فإن التقييد "في ظروف استثنائية" وقع في 26 يونيو 2006.
مزيد من المعلومات حول Carbaglu
منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي ل Carbaglu إلى أورفان أوروبا في 24 يناير 2003. تم تجديد ترخيص التسويق في 24 يناير 2008.
لتسجيل حالة اليتيم في Carbaglu ، انقر هنا.
للحصول على إصدار EPAR الكامل من Carbaglu ، انقر هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 04-2008.
