Myozyme - alglucosidase alfa

ما هو Myozyme؟

Myozyme يأتي في شكل مسحوق لإعداد حل للتسريب (بالتنقيط في الوريد). يحتوي الدواء على المادة الفعالة alglucosidase alfa.

ما هو Myozyme المستخدمة ل؟

يستخدم Myozyme لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض بومبي ، وهو مرض وراثي نادر. في المرضى الذين يعانون من هذا المرض ، لوحظ نقص أنزيم يسمى ألفا glucosidase. هذا الانزيم عادة يحول الجليكوجين (الكربوهيدرات) إلى الجلوكوز. إذا كان هذا الإنزيم مفقودًا ، يتراكم الجليكوجين في بعض الأنسجة ، خاصةً في القلب والعضلات ، بما في ذلك الحجاب الحاجز (العضلة التنفسية الرئيسية تحت الرئتين). التراكم التدريجي للجليكوجين هو سبب علامات وأعراض مختلفة ، بما في ذلك تضخم القلب وصعوبة في التنفس وضعف العضلات. يمكن أن يظهر هذا المرض عند الولادة ، ولكن أيضًا في وقت لاحق. لهذا الشكل من الظهور المتأخر لم يتم إثبات فوائد Myozyme.

بما أن عدد المرضى الذين يعانون من مرض بومبي صغير ، فإن المرض يعتبر "نادرة" وقد وصفت Myozyme بأنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 14 فبراير 2001.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام Myozyme؟

يجب أن يخضع استخدام هذا المنتج الطبي لإشراف طبيب له خبرة في إدارة مرض بومبي أو غيره من الأمراض الموروثة من نفس النوع.

يستخدم Myozyme بمثابة تسريب 20 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم ، يعطى مرة واحدة كل أسبوعين. معدل التسريب الأولي هو 1 مغ / كغ في الساعة ، مع زيادة تدريجية قدرها 2 مغ / كغ / ساعة كل 30 دقيقة ، حتى يتم الوصول إلى الحد الأقصى لمعدل 7 ملغ / كغ / ساعة. يمكن إعطاء Myozyme للأطفال والمراهقين والبالغين وكبار السن.

كيف يعمل Myozyme؟

Myozyme هو علاج بديل للإنزيم ، وهو علاج يستخدم لتزويد المرضى بالأنزيم الذي يحرمون منه. يخدم Myozyme لتحل محل الإنزيم البشري ألفا glucosidase ، التي تفتقر إلى الأشخاص الذين يعانون من مرض بومبي. إن المادة الفعالة في Myozyme ، alglucosidase alfa ، هي نسخة من الإنزيم البشري الناتج عن طريقة تسمى "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم بواسطة خلية تم فيها إدخال جين (DNA) يجعلها قادرة على إنتاج الإنزيم. هذا الانزيم البديل يحابي تدهور الجليكوجين ، ومنع تراكمه في الخلايا.

ما هي الدراسات التي أجريت على Myozyme؟

كان Myozyme موضوع دراستين رئيسيتين شملت ما مجموعه 39 من الأطفال حديثي الولادة والأطفال الذين يعانون من مرض بومبي. وتمت مقارنة هؤلاء المرضى مع "مجموعة المقارنة التاريخية" من المرضى الذين يعانون من مرض بومبي الذين لم يعالجوا ولم يشاركوا في الدراسات. كانت المؤشرات الرئيسية للفعالية عدد المرضى الذين بقوا على قيد الحياة وعدد المرضى الذين لم يحتاجوا إلى جهاز للتنفس الصناعي.

وقد حللت دراسات أخرى تأثير Myozyme في 15 مريضا مع المرض في وقت متأخر من بداية.

ما الفائدة التي أظهرها Myozyme أثناء الدراسات؟

في أول دراسة رئيسية أجريت على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 6 أشهر ، كان جميع المرضى الذين عولجوا بـ Myozyme الـ18 على قيد الحياة في عمر 18 شهراً ولم يحتاج 15 منهم إلى تهوية ، بينما كان واحد فقط من 42 مريضاً في مجموعة المقارنة كان المؤرخ على قيد الحياة في سن 18 شهرا. وقد تأكدت النتائج من خلال الدراسة الأخرى التي أجريت على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين ستة أشهر وثلاث سنوات ونصف.

في وقت متأخر من ظهور المرض ، فقد ثبت أن تأثير Myozyme أن تكون متغيرة وأكثر صعوبة في القياس. في هذا النوع من المرض ، لم تظهر الدراسات فائدة واضحة.

ما هي المخاطر المرتبطة Myozyme؟

خلال الدراسات ، كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لميوزايم (أكثر من مريض واحد في 10) هي عدم انتظام دقات القلب (زيادة معدل ضربات القلب) ، الاحمرار (التنظيف) ، السعال ، سرعة التنفس (زيادة معدل التنفس) ، القيء ، الشرى ( الطفح الجلدي مع الحكة) ، الطفح الجلدي (الطفح الجلدي) ، الحمى (الحمى) وانخفاض تشبع الأكسجين (انخفاض مستويات الأوكسجين في الدم). للحصول على قائمة كاملة بجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Myozyme ، انظر منشور الحزمة.

قد يصاب المرضى الذين يتناولون Myozyme بأجسام مضادة (بروتينات يتم إنتاجها استجابة إلى Myozyme). تأثير هذه الأجسام المضادة على سلامة وفعالية Myozyme ليست واضحة بعد.

لا ينبغي أن يستخدم Myozyme في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) إلى alglucosidase alfa أو أي من المكونات الأخرى.

لماذا تمت الموافقة على Myozyme؟

قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Myozyme تفوق المخاطر على العلاج استبدال الإنزيم على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من تشخيص مؤكد لمرض بومبي (نقص alpha-glucosidase). أوصت اللجنة بمنح ترخيص التسويق لـ Myozyme.

ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Myozyme؟

ستواصل الشركة دراسة تأثير Myozyme في المرضى الذين يعانون من شكل المرض المتأخر.

التدابير المتخذة لضمان الاستخدام الآمن لـ Myozyme

تقوم الشركة التي تصنع Myozyme بإعداد خطة لضمان استخدام الدواء بأمان ، وذلك في المقام الأول من خلال مراقبة تطور الأجسام المضادة لدى المرضى الذين يتلقون Myozyme ، وإنشاء سجل لجميع الأشخاص الذين يعانون من مرض Pompe وضمان الأطباء على دراية بردود فعل المرضى المحتملة للتسريب.