ما هو Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
Pheburane هو دواء يحتوي على المادة الفعالة phenylbutyrate sodium . يتم استخدامه لعلاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات المرتبطة دورة اليوريا. هؤلاء المرضى غير قادرين على إزالة بقايا النيتروجين من الجسم لأنهم يفتقرون إلى بعض الأنزيمات الموجودة عادة في الكبد. في الجسم ، يتم العثور على بقايا النيتروجين في شكل الأمونيا التي تكون سامة عندما تتراكم ، وخاصة بالنسبة للدماغ. يستخدم Pheburane في المرضى الذين يفتقرون إلى واحد أو أكثر من الإنزيمات التالية: سينسيز فوسفات كرباميل ، أو ترانسكارباميلز أورنيثين أو سينسيز argininosuccinate. يمكن استخدامه في المرضى الذين يعانون من الأشكال التالية من المرض:
- مرض "بداية مبكرة" في المرضى الذين يعانون من نقص كامل في واحد أو أكثر من هذه الإنزيمات خلال الأشهر القليلة الأولى من الحياة ؛
- المرض المتأخر في المرضى الذين يظهرون نقصًا جزئيًا في واحد أو أكثر من هذه الإنزيمات بعد عمر شهر واحد ولديهم مستويات مرتفعة من الأمونيا التي تؤثر على نشاط الدماغ.
Pheburane هو دواء هجين. وهذا يعني أنه يشبه "الطب المرجعي" الذي يحتوي على نفس العنصر النشط ، ولكن حبوب Pheburane متوفرة عند جرعة أقل وتحتوي على سواغات مختلفة (مكونات غير نشطة) لإخفاء الذوق غير المرغوب فيه للمادة الفعالة. الطب المرجعي ل Pheburane هو Ammonaps.
كيف يستخدم Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
Pheburane متاح في حبيبات (483 ملغ / غرام). لا يمكن الحصول عليه إلا بوصفة طبية ؛ يجب أن يتبع العلاج من قبل طبيب من ذوي الخبرة في علاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا. يجب الجمع بين Pheburane مع نظام غذائي منخفض البروتين للحد من تناول النيتروجين. يتم ضبط الجرعة اليومية من Pheburane بشكل فردي لكل مريض ويعتمد على نظام غذائي المريض والطول والوزن. هناك حاجة إلى اختبارات الدم العادية لتحديد الجرعة اليومية الدقيقة. يجب توزيع الجرعة اليومية من Pheburane بكميات متساوية وإدارتها مع كل وجبة. يمكن رش الحبيبات على الطعام مباشرة قبل ابتلاعها أو وضعها في الفم وابتلاعها على الفور بمشروب. يمكن أن يكون Pheburane علاجًا طويل الأمد ما لم يكن لدى المريض عملية زرع كبد ناجحة.
كيف يعمل Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
كل بروتين يحمل النيتروجين إلى الجسم. ثم يتم تحويل النيتروجين إلى الأمونيا. المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا لا يمكنهم القضاء على الأمونيا من الجسم ، حتى يتمكنوا من الوصول إلى مستويات عالية ، والتي يمكن أن تسبب مشاكل خطيرة ، بما في ذلك الإعاقة وإصابات الدماغ والموت. يتم تحويل المادة الفعالة في Pheburane ، phenylbutyrate الصوديوم ، إلى مادة تسمى فينيل أسيتات في الجسم. يجمع فينيل أسيتات مع الحمض الأميني الجلوتامين ، الذي يحتوي على النيتروجين ، لتشكيل مادة يمكن القضاء عليها من الجسم عن طريق الكلى. هذا يسمح لمستويات النيتروجين في الجسم بالتناقص ، مما يقلل من مستوى الأمونيا المنتجة
ما هي الدراسات التي أجريت على Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
وقد اقتصرت دراسات المرضى على الاختبارات لتحديد أن Pheburane هو مكافئ حيوي للطب المرجعية التي تسمى Ammonaps. هناك نوعان من الأدوية ذات تكافؤ حيوي عندما تنتجان نفس المستويات من المادة الفعالة في الجسم.
ما هي فوائد ومخاطر Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
لأن Pheburane هو دواء هجين متكافئ حيويًا مع الدواء المرجعي ، فإن فوائده ومخاطره تعتبر نفسها مثل الأدوية المرجعية.
لماذا تمت الموافقة على Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم؟
وخلصت لجنة الوكالة المعنية بالمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن Pheburane أثبتت أن لها جودة مماثلة وأن تكون متكافئة حيوياً مع Ammonaps. ولذلك ، اعتبرت لجنة CHMP ، كما في حالة Ammonaps ، أن الفوائد تفوق المخاطر المحددة وأوصت بالموافقة على استخدام Pheburane في الاتحاد الأوروبي.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لصوديوم-فينيل بوتراتي؟
أدرجت معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة ل Pheburane ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.
معلومات أخرى عن Pheburane - phenylbutyrate الصوديوم
في 31 يوليو 2013 ، منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق صالحًا ل Pheburane صالحًا في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Pheburane ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي. آخر تحديث لهذا الملخص: 08-2013.
