ما هو وما هو استخدام Dinutuximab بيتا Apeiron ل؟
Dinutuximab beta Apeiron هو دواء مضاد للسرطان يستخدم في علاج الورم العصبي ، وهو سرطان الخلايا العصبية ، في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن سنة واحدة. يتم استخدامه في مجموعتين من المرضى الذين لديهم ورم عصبي شديد المخاطر (مع وجود احتمال كبير للانتكاس):
- المرضى الذين أظهروا بعض التحسن مع العلاجات السابقة ، بما في ذلك زرع الخلايا الجذعية في الدم (زرع الخلايا المنتجة للدم) ؛
- المرضى الذين لم يتحسّن ورم الخلايا البدائية العصبية مع العلاجات المضادة للسرطان الأخرى أو تكررت.
في حالة تكرار الورم الأرومي العصبي بعد العلاج السابق ، يجب أن يستقر (منع تفاقم) قبل بدء العلاج مع Dinutuximab beta Apeiron. في بعض الحالات ، عندما لا تكون المعالجات السابقة فعالة بما فيه الكفاية ، يتم استخدام Dinutuximab beta Apeiron مع دواء آخر يسمى انترلوكين -2 (ألدسلوكين).
نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بالورم الأرومي العصبي منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وقد تم تصنيف دنا دوكوكسيماب بيتا أبيرون "كدواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 8 نوفمبر 2012.
يحتوي الدواء على المادة الفعالة dinutuximab beta.
كيف يمكنني استخدام Dinutuximab بيتا Apeiron؟
يتم إعطاء Dinutuximab بيتا Apeiron عن طريق التسريب (بالتنقيط) في الوريد. يتم إعطاء كل دورة علاجية مع الدواء لمدة خمسة أو 10 أيام كل 35 يومًا. يتم منحها ما مجموعه خمس دورات. تعتمد الجرعة الموصى بها على وزن المريض وارتفاعه.
في حالة حدوث بعض التأثيرات غير المرغوب فيها ، قد يقرر الطبيب تقليل أو تأخير إعطاء الجرعات ، أو إذا كانت هذه التأثيرات خطيرة ، لتوقف العلاج.
يجب ألا يبدأ العلاج باستخدام Dinutuximab beta Apeiron إلا إذا كان المريض قد حقق نتائج مرضية في بعض اختبارات الدم المرتبطة بالوظيفة الكبدية والرئوية والكُلوية والميدالية.
يجب أن يكون العلاج مع Dinutuximab beta Apeiron تحت إشراف طبيب لديه خبرة في علاج السرطان. يجب أن تُعطى للمستشفى من قبل طبيب أو ممرضة قادرة على التعامل مع حساسية شديدة وحيث تكون خدمات الإنعاش متاحة فوراً إذا لزم الأمر. لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.
لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (أيضًا جزء من EPAR).
كيف يعمل Dinutuximab بيتا Apeiron؟
Dinutuximab beta Apeiron عبارة عن جسم مضاد أحادي النسيلة (نوع من البروتين) مصمم للتعرف على بنية تُسمى GD2 وترتبط بها بكميات كبيرة على سطح خلايا الورم الأرومي العصبي ، ولكن ليس من الخلايا الطبيعية.
عندما يرتبط دينوتكسيماب بيتا أبيرون بالخلايا العصبية العصبية ، فإنه يجعله هدفا لنظام المناعة في الجسم (دفاعات الجسم الطبيعية) ، والتي تقتل الخلايا السرطانية.
ما فائدة ديناكسيماب بيتا Apeiron أظهرت أثناء الدراسات؟
وقد أظهرت الدراسات أن Dinutuximab بيتا Apeiron فعالة في زيادة البقاء على قيد الحياة في المرضى الذين يعانون من ورم الخلايا البدائية العصبية.
فحصت دراستان بيانات من 88 من الأطفال والبالغين المصابين بالورم الأرومي العصبي الذين لم يتراجعوا عن طريق علاجات أخرى مضادة للسرطان أو الذين عادوا. تم علاج المرضى الذين يعانون من Dinutuximab بيتا Apeiron زائد انترلوكين -2 وأدوية أخرى تسمى isotretinoin. في هذه الدراسات ، كان 70 ٪ و 78 ٪ من المرضى الذين لم يتراجع ورم الخلايا البدائية العصبية بسبب علاجات أخرى لا يزالون على قيد الحياة بعد عامين من العلاج.
بين المرضى الذين يعانون من ورم عصبي متكرر ، 42 ٪ و 69 ٪ كانوا لا يزالون على قيد الحياة بعد عامين من العلاج. في دراسة ثالثة ، تم إعطاء 370 طفلاً مصاباً بالورم الأرومي العصبي شديد الخطورة والذين تراجعوا بعد العلاجات الأخرى ، Dinotuximab beta Apeiron و isotretinoin مع أو بدون interleukin-2. في بداية العلاج لم تظهر بعض من هؤلاء المرضى أي علامة على ورم الخلايا البدائية العصبية وبعضها لا يزال لديه بعض علامات المرض. بين المرضى الذين لم تظهر أي علامة على ورم الخلايا البدائية العصبية ، 71 ٪ كانوا لا يزالون على قيد الحياة بعد ثلاث سنوات من العلاج وكانت النتائج مماثلة سواء شملت العلاج انترلوكين 2 أو أقل. بين المرضى الذين لديهم بعض علامات الورم الأرومي العصبي ، 63 ٪ من الذين أعطوا انترلوكين 2 كانوا لا يزالون على قيد الحياة بعد ثلاث سنوات من العلاج مقارنة مع 54 ٪ من المرضى الذين لم يتلقوا انترلوكين 2.
في هذه الدراسات ، كانت النتائج مع Dinutuximab بيتا Apeiron أفضل من تلك التي شوهدت سابقا في المرضى الذين عولجوا لعلاج neuroblastoma دون Dinutuximab بيتا Apeiron.
ما هي المخاطر المرتبطة ب Dinutuximab بيتا Apeiron؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Dinutuximab بيتا Apeiron (التي قد تؤثر على أكثر من 7 أشخاص في 10) هي الحمى والألم. الآثار الجانبية الأخرى (التي قد تؤثر على أكثر من 3 من 10 أشخاص) هي فرط الحساسية (التقييد) ، القيء ، الإسهال ، متلازمة فقدان الشعر الشعري (فقدان السوائل من الأوعية الدموية التي يمكن أن تسبب التورم وخفض ضغط الدم) وانخفاض الضغط (الضغط انخفاض الدم).
لا ينبغي أن تستخدم Dinutuximab beta Apeiron في المرضى الذين يعانون من مرض التطعيم مقابل المضيف (عندما تهاجم الخلايا المزروعة الجسم) في شكل حاد أو منتشر.
للحصول على قائمة كاملة بجميع القيود والآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Dinutuximab beta Apeiron ، انظر نشرة الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Dinutuximab بيتا Apeiron؟
لاحظت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) عدم وجود خيارات علاجية لمنع تكرار ورم الخلايا البدائية العصبية عالية المخاطر.
عموما ، تظهر بيانات النتائج مع Dinutuximab بيتا Apeiron أن الدواء فعال. ومع ذلك ، هناك حاجة إلى بيانات إضافية من أجل فهم كامل لفعالية الدواء.
على الرغم من أن المعالجة مع Dinutuximab Beta Apeiron قد تتسبب في آثار جانبية خطيرة ، إلا أن سلامة المنتج الطبي تعتبر مقبولة.
ولذلك قرر فريق CHMP أن فوائد Dinutuximab Beta Apeiron تفوق المخاطر وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.
وقد أذن Dinutuximab بيتا Apeiron تحت "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Dinutuximab بيتا Apeiron لأسباب أخلاقية. بالنظر إلى أن dinutuximab هو العلاج الموصى به لورم الخلايا البدائية العصبية عالي المخاطر ، فإنه لن يكون من الأخلاقي إجراء دراسة حيث تم إعطاء بعض المرضى الوهميين (علاج وهمي). في كل عام ، ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر ل Dinutuximab بيتا Apeiron؟
منذ أن رخصت Dinutuximab بيتا Apeiron تحت ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تقوم بتسويق Dinutuximab بيتا Apeiron مراقبة سلامة الدواء على أساس سجل المريض وتقديم تحديثات سنوية. كما ستقوم الشركة بإجراء اختبارات من أجل الحصول على مزيد من المعلومات حول كيفية قيام الجسم بتحويل الدواء وكيفية استجابة الجهاز المناعي للدواء. سوف توفر الشركة نتائج دراسة حول تأثير إدارة Dinutuximab بيتا Apeiron مع انترلوكين 2. بالإضافة إلى ذلك ، سيقدم تقريرا عن معدلات البقاء على قيد الحياة لمدة خمس سنوات من المرضى الذين شاركوا في الدراسات.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Dinutuximab Beta Apeiron؟
تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى للاستخدام الآمن والفعال من Dinutuximab بيتا Apeiron في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة.
معلومات أخرى حول Dinutuximab بيتا Apeiron
للحصول على إصدار EPAR الكامل لـ Dinutuximab beta Apeiron ، يرجى الرجوع إلى موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تقارير تقييم عامة أوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج باستخدام Dinutuximab beta Apeiron ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة فيما يتعلق بـ Dinutuximab beta Apeiron على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تصنيف الأمراض النادرة.
