ما هو Spinraza - Nusinersen وما هو؟
Spinraza هو دواء يستخدم لعلاج ضمور العضلات النخاعي (SMA) 5q ، وهو مرض وراثي يسبب ضعف العضلات وضمورها ، بما في ذلك عضلات الرئة. ويرتبط المرض بخلل في الكروموسوم 5Q ، وتبدأ الأعراض بشكل عام بعد الولادة بوقت قصير.
نظرًا لأن عدد مرضى SMA منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد تم تصنيف Spinraza على أنه "دواء يتيم" (وهو دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 2 أبريل 2012.
يحتوي Spinraza على المادة الفعالة nusinersen.
كيف يتم استخدام Spinraza - Nusinersen؟
لا يمكن الحصول على Spinraza إلا من خلال وصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج من قبل طبيب من ذوي الخبرة في إدارة SMA.
يتوفر الدواء كحل للحقن في قارورة 12 ملغ. تدار عن طريق الحقن داخل القراب (في منطقة أسفل الظهر ، مباشرة في العمود الفقري) من قبل طبيب أو ممرضة من ذوي الخبرة في إجراء هذا الإجراء. قد يكون من الضروري تخدير المريض (إدارة دواء لتهدئته) قبل إدارة Spinraza.
الجرعة الموصى بها هي 12 ملغ (قارورة واحدة) التي يجب إعطاؤها في أقرب وقت ممكن بعد تشخيص المريض بـ SMA. يجب أن يتبع الجرعة الأولى 3 جرعات أخرى ، بعد 2 و 4 و 9 أسابيع ثم بجرعة كل 4 أسابيع. يجب أن يستمر العلاج حتى يستفيد المريض منه. لمزيد من المعلومات ، راجع نشرة الحزمة.
كيف يعمل Spinraza - Nusinersen؟
المرضى الذين لديهم SMA هم بدون بروتين يسمى "عامل بقاء الخلايا العصبية الحركية" (SMN) ، وهو ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية وعملها الطبيعي (الخلايا العصبية في الحبل الشوكي التي تتحكم في حركات العضلات). يتم إنتاج بروتين SMN بواسطة جينيْن ، SMN1 و SMN2. المرضى الذين يعانون من SMA هم بدون جين SMN1 ولكن لديهم جين SMN2 الذي ينتج في الغالب بروتين قصير الأمد SMN لا يعمل طالما بروتين كامل الطول.
Spinraza هو أليغنوكليوتيد اصطناعي مضاد حيوي (نوع من المواد الجينية) الذي يسمح للجين SMN2 بإنتاج البروتين الكامل الطول الذي يمكن أن يعمل بشكل طبيعي. هذا يحل محل البروتين المفقود ، وبالتالي التخفيف من أعراض المرض.
ما فائدة Spinraza - Nusinersen الموضح أثناء الدراسات؟
أظهرت إحدى الدراسات الرئيسية التي شملت 121 من حديثي الولادة (متوسط العمر 7 أشهر) مع SMA ، أن Spinraza فعالة في تحسين الحركة بالمقارنة مع الدواء الوهمي (حقن وهمية).
بعد عام واحد من العلاج ، شهدت نسبة 51٪ من الأطفال الرضع الذين تم منحهم سبينرازا (37 من أصل 73) تقدمًا في تطوير التحكم في الرأس ، الدرفلة ، الجلوس ، الزحف ، الوقوف والمشي ، مع عدم لم يلاحظ أي تقدم مماثل في الأطفال حديثي الولادة الذين تلقوا العلاج الوهمي ، وعلاوة على ذلك ، فإن غالبية الرضع الذين عولجوا مع Spinraza نجوا لفترة أطول وتطلبوا المساعدة في التنفس في وقت متأخر عن أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.
هناك دراسة أخرى جارية لتقييم فعالية Spinraza في الأطفال الذين يعانون من SMA أقل شدة ويتم تشخيصهم في مرحلة لاحقة (متوسط العمر 3 سنوات). وأظهر التحليل المؤقت نتائج تتفق مع تلك من الأطفال حديثي الولادة الذين كان المرض بداية أكثر في وقت مبكر.
ما هي المخاطر المرتبطة Spinraza - Nusinersen؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Spinraza (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي الصداع والظهر. ومع ذلك ، في الأطفال حديثي الولادة لا يمكن تقييم هذه الآثار غير المرغوب فيها لأنها لم تكن قادرة على التواصل معهم. ويعتقد أن هذه التأثيرات غير المرغوب فيها تنتج عن الحقن في العمود الفقري الذي يتم إجراؤه لإدارة المنتج الدوائي.
للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية والقيود مع Spinraza ، انظر منشور الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Spinraza - Nusinersen؟
في تقييمها ، أقرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) الطبيعة الخطيرة للمرض والحاجة الملحة لعلاج فعال.
وقد ثبت أن Spinraza يحدد التحسينات الهامة سريريا في الأطفال الصغار الذين يعانون من المرض بدرجات متفاوتة من الشدة. على الرغم من أن هذا الدواء لم يتم اختباره في المرضى الذين يعانون من أشد أشكال SMA وأكثرها اعتدالا ، فإنه من المتوقع أن يقدم فوائد مماثلة لهؤلاء المرضى.
واعتبرت الآثار الجانبية قابلة للإدارة ، لأن معظمها مرتبط بمسار إدارة الدواء.
ولذلك ، قررت لجنة CHMP أن فوائد Spinraza أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Spinraza - Nusinersen؟
ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق Spinraza بإكمال الدراسات المستمرة حول سلامة وفعالية الدواء على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من أعراض SMA والمرضى الذين لا يعانون من أعراض.
كما تم تضمين التوصيات والاحتياطات التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى لضمان استخدام Spinraza بأمان وفعالية في ملخص خصائص المنتج وفي نشرة الحزمة.
مزيد من المعلومات حول Spinraza - Nusinersen
للحصول على النسخة الكاملة لـ EPAR من Spinraza ، يرجى الرجوع إلى موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / تقارير تقييم عامة أوروبية. لمزيد من المعلومات حول العلاج مع Spinraza ، اقرأ نشرة الحزمة (أيضًا جزء من EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.
يمكن الاطلاع على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة على Spinraza على الموقع الإلكتروني للوكالة: ema.europa.eu/Find medicine / الأدوية البشرية / تصنيف الأمراض النادرة.
