ما هو الدورازيم؟
Aldurazyme هو الحل للتسريب (phleboclysis) الذي يحتوي على المادة الفعالة laronidase.
ما هو الدورازيم المستخدم؟
يشار Aldurazyme في المرضى الذين يعانون من تشخيص مؤكد من داء عديد السكاريد المخاطي I (MPS-I ، α-L-iduronidase نقص) ، لعلاج المظاهر غير العصبية (لا تتعلق الدماغ أو الأعصاب) من هذا المرض. MPS I هو مرض وراثي نادر حيث يكون مستوى النشاط الأنزيمي لـ α-L-iduronidase أقل بكثير من المعدل الطبيعي. ونتيجة لذلك ، لا يوجد تدهور في بعض المواد (جليكوسامينوجليكان) ، التي تتراكم في معظم أعضاء الجسم وتضر بها. قد تتضخم مظاهر غير عصبية لل MPS I الكبد ، تصلب المفاصل مما يؤدي إلى صعوبة في الحركة ، وانخفاض حجم الرئة وأمراض القلب وأمراض العيون. نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" وقد تم تصنيف الدورازميم كمنتج طبي يتيم (وهو دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 14 فبراير 2001. لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية. الطبية.
كيف يتم استخدام Aldurazyme؟
يجب أن يشرف على العلاج بالديزازيم من قبل طبيب من ذوي الخبرة في إدارة المرضى الذين يعانون من MPS I أو غيرها من الأمراض الأيضية الموروثة. يجب أن تدار Aldurazyme في المستشفيات أو العيادات حيث تتوفر معدات الإنعاش والأدوية الأخرى يمكن أن تدار قبل التسريب لمنع الحساسية. يجب أن تدار Aldurazyme مرة واحدة في الأسبوع عن طريق الحقن في الوريد ويشار للعلاج على المدى الطويل.
كيف يعمل الدورازيم؟
المادة الفعالة في Aldurazyme ، laronidase ، هي نسخة من الإنزيم البشري α-L-iduronidase. وينتج عن طريق طريقة تعرف باسم "تكنولوجيا الحمض النووي المؤتلف": يتم إنتاج الإنزيم عن طريق خلية يتم فيها إدخال الجين (DNA) مما يجعله قادراً على إنتاج اليرونيداز ، والذي يستخدم "كعلاج بديل للإنزيم". وهذا يعني استبدال الإنزيم المفقود لدى المرضى المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي (MPS I). يتم التحكم في أعراض MPS I ، مما يؤدي إلى تحسين نوعية الحياة للمرضى.
ما هي الدراسات التي أجريت على Aldurazyme؟
تمت مقارنة Aldurazyme مع العلاج الوهمي (علاج وهمي) في 45 مريضا في سن 5 سنوات وأكثر مع تشخيص مؤكد من داء عديد السكاريد المخاطي I (MPS-I). كان المقياس الرئيسي للفعالية هو القدرة الحيوية القسرية (CVF ، وهو مقياس للفعالية الرئوية) ويمكن للمشي المسافة أن تمشي لمدة ست دقائق. تم قياس هذه القيم قبل وبعد 26 أسبوعًا من العلاج. بعد ذلك استمرت الدراسة لمدة تصل إلى أربع سنوات وتمت معالجة جميع المرضى مع Aldurazyme. درست الدورازمي في 20 طفلاً دون سن الخامسة تم إعطائهم الدورازيم منذ عام واحد. ركزت الدراسة بشكل أساسي على سلامة الدواء ، لكنها قاست أيضًا قدرتها على تقليل مستويات GAG في البول وحجم الكبد.
ما الفائدة التي أظهرها الدورازيم خلال الدراسات؟
وأظهرت الدراسة أن Aldurazyme حسنت كل من القدرة الحيوية القسرية (CVF) وقدرة المرضى على المشي بعد 26 أسبوعا ، وأنه تم الحفاظ على تأثير لمدة تصل إلى أربع سنوات. في الأطفال الذين تقل أعمارهم عن خمس سنوات ، خفض Aldurazyme مستويات جليكوسامينوجليكان في البول بحوالي 60 ٪ ونصف من الأطفال المعالجين كان لديهم كبد طبيعي في نهاية الدراسة.
ما هي المخاطر المرتبطة بالدورازيم؟
معظم الآثار الجانبية للـ Aldurazyme هي ردود فعل ناجمة عن التسريب أكثر من الدواء نفسه. بعضها خطير ، ولكن عدد الآثار غير المرغوب فيها يميل إلى الانخفاض مع مرور الوقت. التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعًا لدى المرضى الذين تزيد أعمارهم عن خمس سنوات (أكثر من واحد من كل عشرة مرضى) هي الصداع والغثيان وآلام البطن (آلام المعدة) والطفح الجلدي واعتلال المفاصل (انحطاط المفاصل) وآلام المفاصل. (ألم في المفاصل) ، وآلام الظهر ، وألم في الأطراف (اليدين والقدمين) ، وشطف ، والحمى (الحمى) وردود الفعل في موقع التسريب. في المرضى الذين تقل أعمارهم عن خمس سنوات ، فإن الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي زيادة ضغط الدم ، وانخفاض تشبع الأكسجين (مقياس لفعالية وظيفة الرئة) ، وعدم انتظام دقات القلب (زيادة معدل ضربات القلب) ، الحُمّى والقشعريرة. للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Aldurazyme ، انظر منشور الحزمة. المرضى الذين يستقبلون Aldurazyme غالباً ما يصابون بالأجسام المضادة (البروتينات المنتجة استجابةً للدواء) ، لكن التأثير الذي قد يكون لهذه الأجسام المضادة على سلامة وفعالية الدواء لم يُعرف بعد بشكل كامل. لا ينبغي أن يستخدم Aldurazyme في الأشخاص الذين قد يكون لديهم ردود فعل تحسسية شديدة (مثل تفاعل تأقية) إلى laronidase أو سواغ أخرى.
لماذا تمت الموافقة على Aldurazyme؟
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن Aldurazyme سيسيطر بفعالية على أعراض MPS I. وقررت اللجنة أن فوائد Aldurazyme تفوق المخاطر على العلاج استبدال الانزيم على المدى الطويل في المرضى مع تشخيص مؤكد ل MPS I. أوصت اللجنة بمنح إذن التسويق للمنتج الطبي. وقد أذن Aldurazyme "في ظروف استثنائية" ، مما يعني أنه لأنه يستخدم لعلاج مرض نادر ، فإنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات أكثر تفصيلا عن هذا الدواء. ستقوم وكالة الأدوية الأوروبية بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة كل عام ، وإذا لزم الأمر ، قم بتحديث هذا الملخص.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر Aldurazyme؟
ستقوم الشركة التي تنتج Aldurazyme مراقبة المرضى الذين يتناولون الدواء من خلال مراقبة تفاعلات الحقن وتطوير الأجسام المضادة.
معلومات اخرى:
منحت المفوضية الأوروبية تصريح تسويق ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي لشركة Aldurazyme لشركة Genzyme Europe BV في 10 يونيو 2003. تم تجديد ترخيص التسويق في 10 يونيو 2008. للحصول على ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة على Aldurazyme ، انقر هنا. للحصول على نسخة EPAR الكاملة من Aldurazyme ، انقر هنا .
آخر تحديث لهذا الملخص: 06-2009.
