أدوية لعلاج فقر الدم المنجلي

تعريف

فقر الدم المنجلي هو شكل وراثي من فقر الدم الذي يكون فيه عدد كريات الدم الحمراء المنتشرة في الدم منخفض جدا بحيث لا يضمن نقل الأوكسجين الكافي في جميع أنحاء الجسم. يطلق عليه "falciform" بسبب الشكل الهيكلي الخاص لخلايا الدم الحمراء: هذه الخلايا ليست مستديرة و biconcave ومرن ، ولكنها تأخذ شكل المنجل ، تميل إلى التجميع وتكون هشة وزاوية.

الأسباب

السبب الذي يسبب فقر الدم المنجلي هو طفرة جينية على الجين المسئول عن إنتاج الهيموجلوبين ، لذلك لا يرتبط بنقص الغذاء (مثل فقر الدم الحديدي) أو العدوى (مثل فقر الدم الخبيث ، والذي قد يعتمد على إهانات المعدة H. Pilory). فقر الدم المنجلي مرض وراثي جسمي مقهور.

الأعراض

الألم ، والصداع ، والصعوبات التنفسية والبصرية هي الأعراض التي تميز فقر الدم المنجلي ؛ بشكل أكثر دقة ، غالباً ما يُنظر إلى الألم في الظهر والمعدة والصدر والعظام ، ويمكن أن يكون كيانًا متغيرًا ، تدوم بضع دقائق أو تدوم لساعات أو أيام. غالبًا ما تتزامن الصعوبات التنفسية مع الأنشطة الرياضية ، ولكن يمكن أن تحدث أيضًا أثناء الراحة. فقر الدم المنجلي يزيد من خطر العدوى.

معلومات عن الأنيميا المنجلية - لا يُقصد بالرعاية بفقر الدم المنجلي أن تحلّ محل العلاقة المباشرة بين المهن الصحية والمريض. دائما استشارة الطبيب و / أو أخصائي قبل اتخاذ فقر الدم المنجلي - فقر الدم المنجلي.

المخدرات

لسوء الحظ ، لا يوجد علاج دوائي قادر على ضمان الشفاء التام من فقر الدم المنجلي ؛ ومع ذلك ، يمكن لبعض الأدوية تخفيف الألم ومنع المضاعفات المرتبطة بالمرض.

ومن الناحية الأخرى ، فإن زرع النخاع العظمي هو الخيار العلاجي الوحيد الذي يحل بشكل دائم فقر الدم المنجلي ، حتى إذا كان هذا الإجراء الطبي شديد التعقيد وينطوي على مخاطر جسيمة ، بما في ذلك الوفاة. ومع ذلك ، ينبغي التأكيد على أنه من الصعب للغاية العثور على مانح متوافق.

عمليات نقل الدم والأكسجين هي إجراءات علاجية إضافية لتخفيف الأعراض المؤلمة المرتبطة بفقر الدم المنجلي.

المضادات الحيوية : لقد رأينا أن فقر الدم المنجلي يزيد من خطر الإصابة بالعدوى. لهذا السبب ، يمكن للمرضى المتأثرين تلقي العلاج الوقائي بالمضادات الحيوية. على وجه الخصوص:

يمكن إعطاء البنسلين G أو بنزيل بنسلين (مثل البنزيل B ، البنزيل P) للأطفال في وقت مبكر بعد شهرين من الولادة ؛ يوصى بإعطاء هذا المضاد الحيوي دائمًا لمدة تصل إلى 5 سنوات ، من أجل الوقاية من الالتهاب الرئوي والعداوى الأخرى الأكثر خطورة ، خاصة للأطفال. يجب دائما أن يحدد الجرعة من قبل الطبيب. تقريبا ، الجرعة الموصى بها للوقاية من العدوى بسبب المكورات العقدية تشمل أخذ 1-5 مليون وحدة في الوريد (جرعة التحميل) ، حتى عدة مرات خلال اليوم.

مسكنات الألم (مضادات الالتهاب غير الستيروئيدية والكورتيكوستيرويدات) : بما أن الألم يكاد يكون ثابتًا في جميع مرضى فقر الدم المنجلي ، فإن إعطاء مسكنات الألم (التي لا تساعد في مكافحة سبب التسبب) يعد من المساعدات المهمة للغاية لتخفيف الأعراض.

التطعيم : بما أن فقر الدم يفضل العدوى ، خاصة بالنسبة للأطفال المتأثرين ، يوصى بالتحصين عن طريق التطعيم. استشر طبيبك.

مشتقات اليوريا (هيدروكسي يوريا): يستخدم الدواء عادة في علم الأورام. ومع ذلك ، يتم التعامل مع بعض مرضى فقر الدم المنجلي مع هذا العنصر النشط ، إما لأنه يخفف الألم المرتبط بالمرض ، أو لأنه يقلل من الحاجة لعمليات نقل الدم. يعمل الدواء عن طريق تحفيز إنتاج هيموغلوبين الجنين (نوع من الهيموغلوبين من الأطفال حديثي الولادة قادرة على منع تطور الخلايا المنجلية).

هيدروكسي يوريا (مثل Onco-carbide): تتطلب جرعة هذا الدواء من فقر الدم المنجلي أن تأخذ 15 مغ / كغ مرة واحدة في اليوم. من الممكن زيادة الجرعة بمقدار 5 مغ / كغ / يوم كل 3 أشهر ، بحد أقصى 35 مغ / كغ / يوم. يمكن استخدام هيدروكسي يوريا فقط في أشكال فقر الدم المنجلي الحاد والأزمات المؤلمة الحادة ؛ لا تستخدم لفترات طويلة ، حيث يبدو أنها تحابي اللوكيميا أو غيرها من أنواع السرطان.

موسعات القصبات : غالباً ما يصحب فقر الدم المنجلي صعوبات التنفس أو أكثر صعوبة (مثل الربو) ، والتي يمكن السيطرة عليها مع أدوية موسعة القصبات.

بروميد الابراتروبيوم (على سبيل المثال ، Atem ، Breva): يمكن العثور على الدواء في تركيبات تشكلت مع العنصر النشط الوحيد ، أو بالاشتراك مع أدوية beta2-agonist. باستخدام الهباء الجوي ، كرر 2 استنشاق (36 ميكروغرام) 4 مرات في اليوم (لا تتجاوز 12 استنشاق في اليوم). بدلا من ذلك ، تأخذ قنينة جرعة واحدة 500 ملغ (حل nebulised) ، 3-4 مرات في اليوم. يشار إلى أن الدواء لعلاج الربو وصعوبة التنفس الشديد الناجمة عن فقر الدم المنجلي.
Isoetarina: تنتمي إلى فئة من أدوية موسعة القصبات ، يضمن isoetarin عمل الاسترخاء على العضلات الملساء القصبي.
الثيوفيلين (مثل أمينومال إكسير ، ديفيومال ، ريسيكور): الثيوفيلين هو دواء زانثين يستخدم في العلاج لخفض التحفيز لتضييق القصبات حتى في حالة فقر الدم المنجلي. يؤخذ الدواء في جرعة تحميل من 5 ملغم / كغم. استشر طبيبك.

حمض الفوليك وفيتامين E ومكملات الزنك: في حالة فقر الدم المنجلي ، يبدو أن إعطاء فيتامين B9 والزنك مناسب بشكل خاص:

حمض الفوليك (على سبيل المثال Folina ، Fertifol ، Folidex): متوفر كبديل كبسولة من 5 ملغ من العنصر النشط (يتم تناوله من 1-3 مرات في اليوم) ، وكمحلول لحقن 15 ملغ من حمض الفوليك (تأخذ مرة واحدة في اليوم ، في العضل). يمكن لفيتامين B9 منع التغييرات والأضرار في الأوعية الدموية ، وهو أمر ممكن في سياق فقر الدم المنجلي.
فيتامين E (مثل Sursum ، Ephynal ، Rigentex): فيتامين E ، مضاد للأكسدة بامتياز ، يقلل من الإجهاد التأكسدي في خلايا الدم الحمراء في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. بشكل عام ، يوصى بتناول جرعة فعالة من 200 وحدة (10 مل) ، شفويا (صياغة سائلة عن طريق الفم) ، مرة واحدة في اليوم.
الزنك (مثل Zincometil ، Ektogan ، ZMA): بشكل إرشادي ، خذ 50 مجم من النشط ثلاث مرات في اليوم. مكملات الزنك يقلل من وتيرة الأزمات المؤلمة في فقر الدم المنجلي.

التوقعات الدوائية وآمال المستقبل: حاليا ، فقر الدم المنجلي غير قابل للشفاء ، لكن الباحثين متفائلون ويجري اختبار علاجات جديدة:

مكملات أكسيد النيتريك: الحد من لزوجة خلايا الدم الحمراء وخلق اتساع الأوعية الدموية ، وأكسيد النيتريك يمكن أن يمنع تجمُّع الخلايا المنجلية
العلاج الجيني: بإدخال جينة سليمة إلى النخاع العظمي (المسؤول عن إنتاج الهيموجلوبين الجنيني) يمكن للمرء إعادة توازن مستوى الهيموجلوبين الفيزيولوجي.
تعطيل الجين المعيب: بما أن فقر الدم المنجلي ينجم عن تغير في الجين ، يمكن أن يكون تعطيل الجين إستراتيجية تصميمية.
عقاقير مبتكرة لعلاج فقر الدم المنجلي ، تهدف إلى زيادة تخليق الهيموغلوبين الجنيني ، مفيدة لمنع تشكيل الخلايا المنجلية.