اكسجيد - ديفيرازيوكس

ما هو اكسجيد؟

Exjade هو منتج دوائي يحتوي على deferasirox كعنصر نشط. يتوافر الدواء على شكل أقراص بيضاء مستديرة قابلة للنزع ، والتي تكون مذابة في سائل مثل الماء ، تشكل تعليقًا يمكن للمريض شربه. كل قرص يحتوي على 125 ملغ ، 250 ملغ أو 500 ملغ deferasirox.

ما هو إكسجيد المستخدمة؟

يشار إكسجيد لعلاج حالة تعرف باسم الزائد الحديد المزمن (زيادة في الحديد في الجسم) ، بسبب عمليات نقل الدم المتكررة.

يستخدم إكسجيد لتقليل كمية الحديد في جسم المريض (فوق سن الست سنوات) الذين يعانون من مرض وراثي يدعى ثلاسيمية بيتا الكبرى ، ويجب عليهم الخضوع لعمليات نقل دم متكررة. المرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا الكبرى غير قادرين على إنتاج كمية كافية من الهيموجلوبين (البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء ، والتي تحمل الأكسجين في الجسم) ، وبالتالي تتطلب عمليات نقل الدم المتكررة. "نقل الدم المتكرر" يعني 7 مللتر على الأقل من كريات الدم الحمراء المركزة لكل كيلوغرام من وزن الجسم في الشهر.
يشار أيضا إكسجيد عندما هو علاج بطلان deferoxamine (دواء آخر يستخدم في علاج الحمولة الزائدة من الحديد المزمن) أو غير كافية في المرضى الذين يعانون من أنواع أخرى من فقر الدم ، والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وخمس سنوات والمرضى الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا التخصصات التي تتلقى عمليات نقل غير منتظمة.

بما أن عدد المرضى الذين يعانون من فرط حمل الحديد المزمن منخفض ، يعتبر المرض نادر الحدوث. عين إكسجيد "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 13 مارس 2002.

لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية.

كيف يتم استخدام إكسجيد؟

يجب البدء في العلاج باستخدام إكسجيد والمحافظة عليه من قبل أطباء ذوي خبرة في علاج الحمل الزائد من الحديد المزمن بسبب عمليات نقل الدم المتكررة. فقط المرضى الذين لا يعانون من خلل وظيفي في الكلى يمكن علاجهم بـ إكسجيد. يبدأ العلاج بعد نقل المريض إلى حوالي 100 مل من كريات الدم الحمراء المركزة لكل كيلوغرام من وزن الجسم أو عند وجود علامات زيادة حموضة الحديد (أي عند مستويات الفيريتين

المصل ، وهو البروتين الذي يتراكم الحديد ، يتجاوز 1 ملغ لكل لتر). يبدأ العلاج عادة بجرعة 20 ملغ لكل كيلوغرام من وزن الجسم. اعتمادًا على عمليات نقل الدم التي يتعرض لها المريض ، يمكن أيضًا استخدام جرعات أولية قدرها 10 ملغ أو 30 ملغم / كغم. ثم يتم ضبط هذه الجرعات ، إذا لزم الأمر ، كل ثلاثة إلى ستة أشهر ، بناء على استجابة المريض.

يجب تناول إكسجيد كل يوم ، ويفضل في نفس الوقت ، على معدة فارغة (على الأقل 30 دقيقة قبل الوجبة). يتم احتساب عدد أقراص كل تركيز الذي يشكل الجرعة على أساس وزن جسم المريض. يتم إذابة الأقراص عن طريق مزجها في كوب من الماء أو عصير الفاكهة للحصول على تعليق يمكن للمريض شربه.

كيف يعمل إكسجيد؟

عندما يتلقى المرضى عمليات نقل متكررة لعلاج فقر الدم ، تقوم خلايا الدم الحمراء المنقول بتوريد الحديد إلى الجسم. ومع ذلك ، ليس لدى الكائن الحي طريقة طبيعية لإزالة الحديد الفائض ، الذي يميل بالتالي إلى التراكم ، وبمرور الوقت ، يمكن أن يتلف الأعضاء المهمة مثل القلب أو الكبد. العنصر النشط في إكسجيد ، ديفيرازيوكس ، هو "خالب الحديد". وهو يرتبط بالحديد الموجود في الجسم لتشكيل مركب يسمى "مخلّب" ، والذي يمكن إفرازه من الجسم ، وبصورة رئيسية من خلال البراز. هذا يساعد على تصحيح الحديد الزائد ومنع الضرر بسبب الحديد الزائد.

ما هي الدراسات التي أجريت على إكسجيد؟

تم اختبار تأثيرات إكسجيد في النماذج التجريبية قبل دراستها في البشر. الدراسة الرئيسية نجحت في مقارنة إكسجيد مع ديفيروكسامين في 591 مريضا مع الثلاسيميا بيتا الكبرى (ما يقرب من نصف هؤلاء تحت سن 16 و 56 تحت سن السادسة). في الدراسة كان كل من الطبيب والمريض على دراية بالأدوية المستخدمة. هذا لأنه ، في حين يتم إعطاء إكسجيد عن طريق الفم ، يؤخذ ديفيروكسامين عن طريق الحقن تحت الجلد (حقن يتم ببطء شديد تحت الجلد) طوال الليل. تم قياس فعالية من خلال النظر في مستويات الحديد في الكبد قبل وبعد عام واحد من العلاج مع الأدوية.

ولاحظت دراسة إضافية فعالية إكسجيد في 184 مريضا لا يمكن علاجهم باستخدام ديفيروكسامين ، بما في ذلك مرضى الثلاسيميا بيتا الكبرى وأنواع أخرى من فقر الدم.

ما فائدة إكسجيد المعروضة أثناء الدراسات؟

في نهاية الدراسة الرئيسية ، أظهر 53 ٪ من المرضى الذين تلقوا إكسجيد استجابة كافية للعلاج ، مقارنة مع 66 ٪ من المرضى الذين عولجوا مع ديفيروكسامين. وهذا يعني أن إكسجيد قد لا يكون فعالا مثل دواء المقارنة. ومع ذلك ، وبالنظر إلى 381 مريضا لديهم مستويات عالية بشكل خاص من الحديد في الكبد في بداية الدراسة والذين حصلوا على كمية مماثلة من إكسجيد أو ديفيروكسامين ، كان كلا الدواءين فعالين. في هذه الدراسة ، كان المرضى الذين تقل أعمارهم عن ست سنوات أقل من أن يبرهن على سلامة وفعالية إكسجيد في هذه الفئة العمرية.

في الدراسة الإضافية ، أكثر من نصف المرضى الذين لا يمكن علاجهم باستخدام ديفيروكسامين استجابوا للعلاج مع إكسجيد بعد عام واحد ، بما في ذلك المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين سنتين وخمس سنوات.

ما هي المخاطر المرتبطة إكسجيد؟

التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع إكسجيد (يُرى في أكثر من مريض واحد في 10) هو زيادة في الكرياتينين في الدم ( علامة على مشاكل الكلى). للحصول على القائمة الكاملة لجميع الآثار الجانبية المبلغ عنها مع إكسجيد ، يرجى الرجوع إلى نشرة الحزمة.

هو Exjade بطلان في الأشخاص الذين لديهم حساسية شديدة (حساسية) ل deferasirox أو أي سواغ آخر وفي الناس مع تصفية الكرياتينين (وهو مقياس لقدرة الكلى على إفراز الكرياتينين الموجود في الدم) أقل من 60 مل في الدقيقة الواحدة. يجب ألا يستخدم مع خلات الحديد الأخرى.

من المهم جدا أن يتم فحص وظائف الكبد والكلى للمرضى باختبارات الدم قبل البدء في العلاج مع إكسجيد وبصفة منتظمة أثناء العلاج بالمنتج الطبي. يجب أن تنقطع الجرعة أو يتوقف العلاج إذا كان المريض يعاني من أمراض كلوية أو كبدية. هو Exjade بطلان في الأشخاص الذين يعانون من مرض الكبد الشديد لأنه لم يتم اختباره على هؤلاء المرضى.

لماذا تمت الموافقة على إكسجيد؟

استنتجت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد إكسجيد تفوق المخاطر في علاج الحمولة الزائدة من الحديد المزمن بسبب نقل الدم المتكرر في المرضى الذين يعانون من ثلاسيميا بيتا الكبرى. في المرضى الذين يتلقون عمليات نقل أقل تواترا ، إكسجيد هو بديل لديفيروكسامين عندما لا يمكن استخدامه أو غير كاف. ولذلك أوصت اللجنة بمنح إذن التسويق لهذا المنتج الطبي.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن لـ إكسجيد؟

مطلوب من الشركة المسؤولة عن توفير إكسجيد إعداد ملف للأطباء ليتم توزيعها في وقت التسويق لضمان أنه في وقت الوصفة الطبية ، يدركون الحاجة لرصد صحة المريض ، ولا سيما طريقة وظائف الكلى. كما ستقوم الشركة بإعداد ملف مماثل للمرضى.